Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

OTL-300:lla hoidettujen potilaiden pitkäaikainen seuranta verensiirrosta riippuvaisessa beetatalassemiatutkimuksessa (TIGET-BTHAL)

tiistai 22. marraskuuta 2022 päivittänyt: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Pitkäaikainen turvallisuutta ja tehoa koskeva jatkotutkimus verensiirrosta riippuvaisesta beetatalassemiasta kärsivillä osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet OTL-300:ta (aiemmin GSK2696277) ja saaneet päätökseen TIGET-BTHAL-tutkimuksen

OTL-300 on geeniterapian lääketuote, joka koostuu autologisista hematopoieettisista kanta-/progenitoriklustereista (CD) 34+ -soluista, jotka on muunnettu geneettisesti lentivirusvektorilla (GLOBE), joka koodaa ihmisen beetaglobiinigeeniä. TIGET-BTHAL on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan OTL-300:n turvallisuutta ja tehoa henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuva beetatalassemia kahden vuoden ajan geeniterapian jälkeen. Harvinaista sairautta sairastavia potilaita, jotka ovat saaneet geeniterapiaa, seurataan tehon ja mahdollisten viivästyneiden haittavaikutusten varalta. Siten tämä tutkimus on suunniteltu seuraamaan potilaita, jotka ovat saaneet geeniterapiaa TIGET-BTHALilla vielä kuuden vuoden ajan (yhteensä kahdeksan vuoden ajan).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
9

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet päätökseen tutkimuksen TIGET-BTHAL, eli jotka ovat saaneet hoitoa ja joita on seurattu kahden vuoden ajan OTL-300-hoidon jälkeen.
  • Aikuisille; voi antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Lapsille; tietoinen suostumus ja/tai kirjallinen suostumus tutkittavan ja/tai vanhemman/laillisen edustajan allekirjoittamana (paikallisten määräysten ja tutkittavan iän mukaan).

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kaikki aiheet
Koehenkilöt, jotka ovat saaneet hoitoa OTL-300:lla TIGET-BTHAL-tutkimuksessa ja päättäneet sen loppuun, sisällytetään tähän tutkimukseen. Koehenkilöt saivat OTL-300-injektion intraosseaalisesti TIGET-BTHAL-tutkimuksessa. Tässä tutkimuksessa (207757) ei anneta tutkimushoitoa.
Muut: Turvallisuus- ja tehoarvioinnit
OTL-300:n turvallisuuden ja tehon arviointi suoritetaan potilailla, joilla on verensiirrosta riippuva beetatalassemia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koehenkilöiden määrä, joilla ei ollut epänormaalia kloonista proliferaatiota (ACP)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Klonaalinen proliferaatio kuvaa vain yhden solutyypin valintaa ja lisääntymistä.
Jopa 6 vuotta
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on polyklonaalinen istutus
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Integraatiokohdan analyysi suoritetaan eri hematopoieettisille linjoille perifeerisestä verestä ja/tai luuytimestä. Hematopoieesin polyklonaalisuus määritellään > 1000 ainutlaatuiseksi integraatiopaikaksi, jotka on haettu tiettyinä ajankohtina. Hematopoieesin polyklonaalisuuden omaavien henkilöiden lukumäärä arvioidaan.
Jopa 6 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koehenkilöiden määrä, joilla punasolujen (RBC) verensiirtotilavuus on vähentynyt
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Sellaisten koehenkilöiden lukumäärä, joiden verensiirtonopeus on laskenut verensiirrosta riippumattomuuteen asti
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Verensiirrosta riippumattomien koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Verensiirrosta riippumattomuus määritellään <= 1 verensiirroksi edellisen 6 kuukauden aikana.
Jopa 6 vuotta
Hemoglobiinin (Hb) tasot koehenkilöillä, jotka saavuttavat verensiirrosta riippumattoman
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on jatkuva geneettisesti korjattujen solujen siirtäminen
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Siirtyminen arvioidaan vektorispesifisellä kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (PCR) luuytimessä. Jatkuva siirto määritellään >=0,15 vektorin kopiomääräksi (VCN)/genomi luuytimen erytroidisoluissa.
Jopa 6 vuotta
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Koehenkilöiden määrä elossa koko kokeen aikana.
Jopa 6 vuotta
Kohteiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Kliinisen kemian laboratorioparametrit turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Hematologian laboratorion parametrit turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Virtsaanalyysi turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Virusinfektioiden esiintyminen turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Mikrobiologisilla laboratoriokokeilla analysoidaan hepatiitti C -viruksen ribonukleiinihapon (RNA), hepatiitti B -viruksen RNA:n, hepatiitti B -pinta-antigeenin, ihmisen T-solulymfotrooppisen viruksen tyypin 1-2 vasta-aineita. Ihmisen immuunikatoviruksen varalta perifeerisestä verestä tai plasmasta tehdään molekyylitestejä.
Jopa 6 vuotta
Virusten ja toksoplasman vasta-aineiden esiintymisen seulonta turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Immunologiset laboratoriotutkimukset suoritetaan Epstein-Barr-viruksen, sytomegaloviruksen, herpes simplex -viruksen 1-2, varicella zoster -viruksen ja toksoplasman vasta-aineiden analysoimiseksi.
Jopa 6 vuotta
Syöpähoidon luuydinsiirron (FACT-BMT) tulosten toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Short-Form-36 (SF-36) tulokset
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Sairauden vaikutusta aikuisten elämänlaatuun mitataan SF-36:lla.
Jopa 6 vuotta
Pediatric Life Quality of Life (PedsQL) -kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
PedsQL 4.0 geneeristä ydinasteikkoa käytetään lasten elämänlaadun mittaamiseen.
Jopa 6 vuotta
Kasvun arviointi lapsipotilailla
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Kasvua arvioidaan pituuden muutoksilla verrattuna kansallisiin kasvukarttoihin ja ennustettuun geneettiseen pituuteen.
Jopa 6 vuotta
Hormonitasojen arviointi lapsipotilailla
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Muutokset murrosiässä kliinisen tutkimuksen perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta
Muutokset murrosiässä Tannerin asteikolla (TS) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Murrosikä arvioidaan TS:n avulla.
Jopa 6 vuotta
Muutokset murrosiässä yleisellä kyselyllä arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta
Jopa 6 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
IRCCS San Raffaele

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 4. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 5. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 7. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 23. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 22. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. marraskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia