Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Follow-up a lungo termine dei soggetti trattati con OTL-300 per lo studio sulla beta-talassemia dipendente da trasfusione (TIGET-BTHAL)

22 novembre 2022 aggiornato da: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Uno studio di follow-up a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia nei partecipanti con beta-talassemia dipendente da trasfusione che hanno ricevuto in precedenza OTL-300 (precedentemente noto come GSK2696277)) e hanno completato lo studio TIGET-BTHAL

OTL-300 è un farmaco per terapia genica costituito da cellule staminali/progenitrici ematopoietiche autologhe di differenziazione (CD) 34+ geneticamente modificate con un vettore lentivirale (GLOBE) che codifica il gene della beta globina umana. Il TIGET-BTHAL è uno studio di fase I/II che valuta la sicurezza e l'efficacia di OTL-300 in soggetti con beta-talassemia dipendente da trasfusione per due anni dopo la terapia genica. I soggetti con malattia rara sottoposti a terapia genica sono seguiti per l'efficacia e per i possibili eventi avversi ritardati. Pertanto, questo studio è progettato per seguire i pazienti che hanno ricevuto la terapia genica su TIGET-BTHAL per altri sei anni (per un totale di otto anni).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che hanno completato lo studio TIGET-BTHAL, ovvero che hanno ricevuto il trattamento e sono stati seguiti per due anni dopo il trattamento con OTL-300.
  • Per adulti; in grado di dare il consenso informato firmato. Per bambini; assenso informato e/o consenso scritto firmato dal soggetto e/o genitore/i / legale rappresentante (secondo le normative locali e l'età del soggetto).

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tutti gli argomenti
Saranno inclusi in questo studio i soggetti che hanno ricevuto un trattamento con OTL-300 e hanno completato lo studio TIGET-BTHAL. I soggetti hanno ricevuto l'iniezione di OTL-300 somministrata per via intraossea nello studio TIGET-BTHAL. In questo studio (207757) non verrà somministrato alcun trattamento in studio.
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Verrà eseguita la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di OTL-300 in soggetti con beta-talassemia trasfusionale dipendente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con assenza di proliferazione clonale anomala (ACP)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La proliferazione clonale descrive la selezione e la riproduzione di un solo tipo di cellula.
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con attecchimento policlonale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'analisi del sito di integrazione sarà eseguita su diversi lignaggi ematopoietici da sangue periferico e/o midollo osseo. La policlonalità dell'emopoiesi è definita come >1000 siti di integrazione univoci recuperati in punti temporali specificati. Verrà stimato il numero di soggetti con policlonalità dell'ematopoiesi.
Fino a 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con riduzione del volume trasfusionale di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con riduzione della velocità trasfusionale fino all'indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'indipendenza trasfusionale è definita come <= 1 trasfusione nei 6 mesi precedenti.
Fino a 6 anni
Livelli di emoglobina (Hb) nei soggetti che raggiungono l'indipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con attecchimento prolungato di cellule geneticamente corrette
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'attecchimento sarà valutato mediante reazione quantitativa a catena della polimerasi (PCR) vettore-specifica su midollo osseo. L'attecchimento sostenuto è definito come >=0,15 numero di copie del vettore (VCN)/genoma nelle cellule eritroidi del midollo osseo.
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Il numero di soggetti vivi durante tutta la prova.
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Parametri di laboratorio di chimica clinica come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Parametri di laboratorio di ematologia come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Analisi delle urine come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Presenza di infezioni virali come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Saranno eseguiti test di laboratorio microbiologici per analizzare la presenza di acido ribonucleico (RNA) del virus dell'epatite C, RNA del virus dell'epatite B, antigene di superficie dell'epatite B, anticorpi del virus linfotropico delle cellule T umane di tipo 1-2. Saranno eseguiti test molecolari per il virus dell'immunodeficienza umana nel sangue periferico o nel plasma.
Fino a 6 anni
Screening per la presenza di anticorpi contro virus e toxoplasma come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Saranno eseguiti test di laboratorio immunologici per analizzare gli anticorpi contro il virus di Epstein-Barr, il citomegalovirus, il virus dell'herpes simplex 1-2, il virus della varicella zoster, il toxoplasma.
Fino a 6 anni
Valutazione funzionale dei punteggi del trapianto di midollo osseo-terapia del cancro (FACT-BMT).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Punteggi Short-Form-36 (SF-36).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'impatto della malattia sulla QoL complessiva negli adulti sarà misurato utilizzando l'SF-36.
Fino a 6 anni
Punteggi del questionario Pediatric Quality of Life (PedsQL).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La scala di base generica PedsQL 4.0 verrà utilizzata per misurare la QoL nei soggetti pediatrici.
Fino a 6 anni
Valutazione della crescita in soggetti pediatrici
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La crescita sarà valutata in base ai cambiamenti di altezza rispetto ai grafici di crescita nazionali e all'altezza genetica prevista.
Fino a 6 anni
Valutazione dei livelli ormonali in soggetti pediatrici
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Cambiamenti nello stato della pubertà valutati dall'esame clinico
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Cambiamenti nello stato della pubertà valutati dalla scala di Tanner (TS)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La pubertà sarà valutata utilizzando TS.
Fino a 6 anni
Cambiamenti nello stato della pubertà valutati mediante domande generali
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
IRCCS San Raffaele

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 ottobre 2017

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 novembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beta talassemia

Prove cliniche su Valutazioni di sicurezza ed efficacia

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni