Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pacientů léčených OTL-300 pro studii beta-talasémie závislé na transfuzi (TIGET-BTHAL)

22. listopadu 2022 aktualizováno: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti u účastníků s beta-talasémií závislou na transfuzi, kteří již dříve dostali OTL-300 (dříve známý jako GSK2696277)) a dokončili studii TIGET-BTHAL

OTL-300 je lékový produkt pro genovou terapii sestávající z autologních hematopoetických kmenových/progenitorových shluků diferenciace (CD) 34+ buněk geneticky modifikovaných lentivirovým vektorem (GLOBE) kódujícím lidský gen beta globinu. TIGET-BTHAL je studie fáze I/II hodnotící bezpečnost a účinnost OTL-300 u subjektů s beta-talasémií závislou na transfuzi po dobu dvou let po genové terapii. Subjekty se vzácným onemocněním, které podstoupily genovou terapii, jsou sledovány z hlediska účinnosti a možných opožděných nežádoucích účinků. Tato studie je tedy navržena tak, aby sledovala pacienty, kteří dostávali genovou terapii TIGET-BTHAL po dobu dalších šesti let (celkem tedy osm let).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jedinci, kteří dokončili studii TIGET-BTHAL, tj. kteří podstoupili léčbu a byli sledováni dva roky po léčbě OTL-300.
  • Pro dospělé; schopný dát podepsaný informovaný souhlas. Pro děti; informovaný souhlas a/nebo souhlas písemně podepsaný subjektem a/nebo rodičem (rodiči) / zákonným zástupcem (podle místních předpisů a věku subjektu).

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Všechny předměty
Do této studie budou zahrnuti jedinci, kteří byli léčeni OTL-300 v a dokončili studii TIGET-BTHAL. Subjekty dostaly injekci OTL-300 podávanou intraoseálně ve studii TIGET-BTHAL. V této studii nebude podávána žádná studijní léčba (207757).
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Bude provedeno hodnocení bezpečnosti a účinnosti OTL-300 u subjektů s beta-thalasémií závislou na transfuzi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nepřítomností abnormální klonální proliferace (ACP)
Časové okno: Až 6 let
Klonální proliferace popisuje selekci a reprodukci pouze jednoho typu buněk.
Až 6 let
Počet subjektů s polyklonálním engraftmentem
Časové okno: Až 6 let
Analýza místa integrace bude provedena na různých hematopoetických liniích z periferní krve a/nebo kostní dřeně. Polyklonalita hematopoézy je definována jako > 1000 jedinečných integračních míst získaných ve specifikovaných časových bodech. Bude odhadnut počet subjektů s polyklonalitou krvetvorby.
Až 6 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů se snížením objemu transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Počet subjektů se snížením rychlosti transfuze až k nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Počet subjektů s nezávislostí na transfuzi
Časové okno: Až 6 let
Transfuzní nezávislost je definována jako <= 1 transfuze v předchozích 6 měsících.
Až 6 let
Hladiny hemoglobinu (Hb) u subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Počet subjektů s trvalým přihojením geneticky upravených buněk
Časové okno: Až 6 let
Přihojení bude hodnoceno vektorově specifickou kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (PCR) na kostní dřeni. Trvalé přihojení je definováno jako >=0,15 počet vektorových kopií (VCN)/genom v erytroidních buňkách kostní dřeně.
Až 6 let
Počet subjektů s celkovým přežitím
Časové okno: Až 6 let
Počet subjektů žijících během celého pokusu.
Až 6 let
Počet subjektů s nežádoucími účinky (AE), závažnými AE (SAE)
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Laboratorní parametry klinické chemie jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Parametry hematologické laboratoře jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Analýza moči jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Výskyt virových infekcí jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
Budou provedeny mikrobiologické laboratorní testy k analýze přítomnosti ribonukleové kyseliny (RNA) viru hepatitidy C, RNA viru hepatitidy B, povrchového antigenu hepatitidy B, protilátek proti lidskému lymfotropnímu viru T buněk typu 1-2. Budou provedeny molekulární testy na virus lidské imunodeficience v periferní krvi nebo plazmě.
Až 6 let
Screening na výskyt protilátek proti virům a toxoplazmatu jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
Budou provedeny imunologické laboratorní testy k analýze protilátek proti viru Epstein-Barrové, cytomegaloviru, viru herpes simplex 1-2, viru varicella zoster, toxoplazmě.
Až 6 let
Funkční hodnocení skóre terapie rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT).
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Short-Form-36 (SF-36) skóre
Časové okno: Až 6 let
Dopad onemocnění na celkovou QoL u dospělých bude měřen pomocí SF-36.
Až 6 let
Skóre dotazníku Pediatrické kvality života (PedsQL).
Časové okno: Až 6 let
K měření QoL u pediatrických subjektů bude použita generická základní škála PedsQL 4.0.
Až 6 let
Hodnocení růstu u pediatrických subjektů
Časové okno: Až 6 let
Růst bude hodnocen podle změn výšky oproti národním růstovým grafům a předpokládané genetické výšce.
Až 6 let
Stanovení hormonálních hladin u pediatrických subjektů
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Změny ve stavu puberty hodnocené klinickým vyšetřením
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let
Změny ve stavu puberty podle Tannerovy škály (TS)
Časové okno: Až 6 let
Puberta bude hodnocena pomocí TS.
Až 6 let
Změny ve stavu puberty hodnocené obecným dotazováním
Časové okno: Až 6 let
Až 6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
IRCCS San Raffaele

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. října 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení