Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner behandlet med OTL-300 til transfusionsafhængig beta-thalassæmi-undersøgelse (TIGET-BTHAL)

22. november 2022 opdateret af: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

En langsigtet opfølgende undersøgelse af sikkerhed og effektivitet i deltagere med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, som tidligere har modtaget OTL-300 (tidligere kendt som GSK2696277)) og gennemførte TIGET-BTHAL-undersøgelsen

OTL-300 er et genterapi-lægemiddelprodukt bestående af autolog hæmatopoietisk stam-/progenitor-klynge af differentiering (CD) 34+-celler genetisk modificeret med en lentiviral vektor (GLOBE), der koder for det humane beta-globingen. TIGET-BTHAL er et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerhed og effektivitet af OTL-300 hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi i to år efter genterapi. Personer med sjælden sygdom, som har gennemgået genterapi, følges for effektivitet og mulige forsinkede bivirkninger. Denne undersøgelse er således designet til at følge patienter, der har modtaget genterapi på TIGET-BTHAL i yderligere seks år (i alt otte år).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har gennemført studiet TIGET-BTHAL, dvs. som har modtaget behandling og er blevet fulgt i to år efter behandling med OTL-300.
  • For voksne; i stand til at give underskrevet informeret samtykke. For børn; informeret samtykke og/eller skriftligt samtykke underskrevet af forsøgspersonen og/eller forælder(e)/juridisk repræsentant (i henhold til lokale regler og forsøgspersonens alder).

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alle fag
Forsøgspersoner, der har modtaget behandling med OTL-300 i og afsluttet undersøgelse TIGET-BTHAL, vil blive inkluderet i denne undersøgelse. Forsøgspersoner modtog OTL-300-injektion administreret intraossøst i TIGET-BTHAL-undersøgelsen. Ingen undersøgelsesbehandling vil blive givet i denne undersøgelse (207757).
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Sikkerheds- og effektivitetsvurdering af OTL-300 vil blive udført hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner uden abnorm klonal proliferation (ACP)
Tidsramme: Op til 6 år
Klonal proliferation beskriver udvælgelsen og reproduktionen af ​​kun én type celle.
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med polyklonal engraftment
Tidsramme: Op til 6 år
Integrationsstedsanalyse vil blive udført på forskellige hæmatopoietiske linjer fra perifert blod og/eller knoglemarv. Polyklonalitet af hæmatopoiesis er defineret som >1000 unikke integrationssteder hentet på bestemte tidspunkter. Antallet af forsøgspersoner med polyklonalitet af hæmatopoiesis vil blive estimeret.
Op til 6 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsvolumen
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med reduktion i transfusionshastighed op til transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 6 år
Transfusionsuafhængighed er defineret som <= 1 transfusion inden for de foregående 6 måneder.
Op til 6 år
Hæmoglobinniveauer (Hb) hos personer, der opnår transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med vedvarende indpodning af genetisk korrigerede celler
Tidsramme: Op til 6 år
Engraftment vil blive vurderet ved vektor-specifik kvantitativ polymerasekædereaktion (PCR) på knoglemarv. Vedvarende engraftment er defineret som >=0,15 vektorkopiantal (VCN)/genom i erythroide knoglemarvsceller.
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 6 år
Antallet af forsøgspersoner i live i hele forsøget.
Op til 6 år
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (AE'er), alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Klinisk kemi laboratorieparametre som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Hæmatologiske laboratorieparametre som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Urinalyse som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Forekomst af virusinfektioner som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Op til 6 år
Mikrobiologiske laboratorietests vil blive udført for at analysere tilstedeværelsen af ​​hepatitis C virus ribonukleinsyre (RNA), hepatitis B virus RNA, hepatitis B overflade antigen, human T cell lymfotropisk virus type 1-2 antistoffer. Der vil blive udført molekylære tests for humant immundefektvirus i perifert blod eller plasma.
Op til 6 år
Screening for forekomst af antistoffer mod vira og toxoplasma som et sikkerhedsmål
Tidsramme: Op til 6 år
Immunologiske laboratorietest vil blive udført for at analysere antistoffer mod Epstein-Barr virus, cytomegalovirus, herpes simplex virus 1-2, varicella zoster virus, toxoplasma.
Op til 6 år
Funktionel vurdering af resultater for cancerterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT).
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Short-Form-36 (SF-36) resultater
Tidsramme: Op til 6 år
Sygdommens indvirkning på overordnet livskvalitet hos voksne vil blive målt ved hjælp af SF-36.
Op til 6 år
Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskemaresultater
Tidsramme: Op til 6 år
PedsQL 4.0 generiske kerneskala vil blive brugt til at måle QoL hos pædiatriske emner.
Op til 6 år
Evaluering af vækst i pædiatriske emner
Tidsramme: Op til 6 år
Vækst vil blive vurderet ud fra ændringer i højde versus nationale vækstdiagrammer og forudsagt genetisk højde.
Op til 6 år
Vurdering af hormonelle niveauer hos pædiatriske emner
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Ændringer i pubertetsstatus vurderet ved klinisk undersøgelse
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år
Ændringer i pubertetsstatus vurderet ved Tanner-skalaen (TS)
Tidsramme: Op til 6 år
Puberteten vil blive vurderet ved hjælp af TS.
Op til 6 år
Ændringer i pubertetsstatus vurderet ved generel forhør
Tidsramme: Op til 6 år
Op til 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
IRCCS San Raffaele

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. november 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 207757
  • 2017-001366-14 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger