Une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la solution orale de cannabidiol avec du vigabatrin comme traitement initial chez les participants souffrant de spasmes infantiles

Critère d'intégration:

1. Le(s) parent(s)/soignant(s) comprennent parfaitement et signent le formulaire de consentement éclairé, comprennent toutes les procédures de l'étude et peuvent communiquer de manière satisfaisante avec l'investigateur et le coordinateur de l'étude, conformément aux lois, réglementations et exigences locales applicables.
2. Diagnostic clinique de spasmes infantiles et d'hypsarythmie, confirmé par un vidéo-EEG de 9 heures obtenu pendant la période de dépistage et lu par le lecteur central.
3. Bonne santé générale (définie comme l'absence de toute anomalie cliniquement pertinente telle que déterminée par l'investigateur) sur la base des examens physiques et neurologiques, des antécédents médicaux et des valeurs de laboratoire clinique réalisées lors de la visite de dépistage (visite 1).
4. De l'avis de l'investigateur, le(s) parent(s)/tuteur(s) est (sont) disposé(s) et capable(s) de se conformer aux procédures de l'étude et aux horaires de visite.

Critère d'exclusion:

1. Est considéré par l'investigateur, pour quelque raison que ce soit (y compris, mais sans s'y limiter, les risques décrits comme précautions, avertissements et contre-indications dans la version actuelle de la brochure de l'investigateur pour la solution orale de cannabidiol) comme un candidat inapproprié pour recevoir le médicament à l'étude .
2. Allergie connue ou suspectée au cannabidiol.
3. Antécédents de réaction allergique ou de sensibilité connue ou suspectée à toute substance contenue dans la formulation du produit expérimental.
4. Utilisation de tout produit à base de cannabidiol/cannabis dans les 30 jours suivant l'entrée à l'étude.
5. Le patient est diagnostiqué ou suspecté d'avoir une sclérose tubéreuse.
6. Le patient a déjà reçu un traitement avec de la vigabatrine, de l'ACTH ou des stéroïdes à forte dose.
7. Traitement antérieur ou concomitant avec du felbamate, du clobazam, de l'acide valproïque ou le régime cétogène.
8. Patient prenant actuellement l'un des médicaments interdits liés au CYP3A4 énumérés à l'annexe 1 (phénytoïne, fluvoxamine, carbamazépine et millepertuis).
9. A déjà reçu un médicament ou un dispositif expérimental ou une thérapie expérimentale dans les 30 jours précédant le dépistage.
10. Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives, y compris : tests de la fonction hépatique (LFT) tels que l'albumine, la bilirubine directe, la bilirubine totale, l'aspartate aminotransférase (AST) et l'alanine aminotransférase (ALT) ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN). L'investigateur peut considérer le patient éligible s'il juge que les valeurs de laboratoire ne sont pas cliniquement significatives.