Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av Cannabidiol oral lösning med Vigabatrin som initial terapi hos deltagare med infantila spasmer

11 maj 2023 uppdaterad av: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av Cannabidiol oral lösning som tilläggsterapi med Vigabatrin som initial terapi hos patienter med infantila spasmer

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av Cannabidiol Oral Solution som tilläggsbehandling med vigabatrin som initial terapi vid behandling av deltagare med infantila spasmer. De sekundära målen för denna studie är att utvärdera den fortsatta effekten av Cannabidiol oral lösning efter att 14-dagarsbehandlingen med vigabatrin eller vigabatrin plus Cannabidiol oral lösning är klar och att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Cannabidiol oral lösning som tilläggsbehandling med vigabatrin som initial. terapi för att behandla deltagare med infantila spasmer.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta var en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie där deltagarna randomiserades i förhållandet 1:1 till 1 av 2 behandlingsgrupper. Under den inledande behandlingsperioden fick deltagarna antingen vigabatrin plus CBD eller vigabatrin plus matchande placebo och doserades ungefär var 12:e timme, tillsammans med en måltid. Denna studie bestod av fem perioder: screening, initial behandling, förlängd behandling, nedtrappning och uppföljningsperioder, med en maximal varaktighet på cirka 140 dagar.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
2

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Förenta staterna, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Föräldrar/vårdgivare förstår till fullo och undertecknar formuläret för informerat samtycke, förstår alla studieprocedurer och kan kommunicera på ett tillfredsställande sätt med utredaren och studiesamordnaren, i enlighet med tillämpliga lagar, förordningar och lokala krav.
  2. Klinisk diagnos av infantila spasmer och hypsarrytmi, bekräftad av en 9-timmars video-EEG erhållen under screeningsperioden och avläst av den centrala läsaren.
  3. Allmänt god hälsa (definierad som frånvaron av några kliniskt relevanta abnormiteter som fastställts av utredaren) baserat på fysiska och neurologiska undersökningar, medicinsk historia och kliniska laboratorievärden genomförda under screeningbesöket (besök 1).
  4. Enligt utredarens uppfattning är föräldern/vårdnadshavarna villig och kan följa studieprocedurerna och besöksscheman.

Exklusions kriterier:

  1. Anses av utredaren, av någon anledning (inklusive, men inte begränsat till, riskerna som beskrivs som försiktighetsåtgärder, varningar och kontraindikationer i den aktuella versionen av utredarens broschyr för Cannabidiol oral lösning) som en olämplig kandidat för att få studieläkemedlet .
  2. Känd eller misstänkt allergi mot cannabidiol.
  3. Historik om en allergisk reaktion eller en känd eller misstänkt känslighet för något ämne som ingår i undersökningsproduktens formulering.
  4. Användning av någon cannabidiol/cannabisprodukt inom 30 dagar efter att studien påbörjats.
  5. Patienten får diagnosen eller misstänks ha tuberös skleros.
  6. Patienten har tidigare fått behandling med antingen vigabatrin, ACTH eller högdossteroider.
  7. Tidigare eller samtidig behandling med felbamat, klobazam, valproinsyra eller ketogen diet.
  8. Patient som för närvarande använder någon otillåten CYP3A4-relaterad medicin som anges i bilaga 1 (fenytoin, fluvoxamin, karbamazepin och johannesört).
  9. Har tidigare fått något prövningsläkemedel eller apparat eller undersökningsterapi inom 30 dagar före screening.
  10. Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden, inklusive: leverfunktionstester (LFT) såsom albumin, direkt bilirubin, totalt bilirubin, aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≥3 gånger den övre normalgränsen (ULN). Utredaren kan anse att patienten är lämplig om han eller hon bedömer att laboratorievärdena inte är kliniskt signifikanta.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: CBD med Vigabatrin
Deltagarna fick upp till 40 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) fördelat två gånger dagligen (BID) av CBD med mat. Deltagarna fick också upp till 150 mg/kg/dag två gånger dagligen av vigabatrin med mat.
Läkemedel: Cannabidiol oral lösning
En oral lösning som innehåller cannabidiol av farmaceutisk kvalitet (icke-växtbaserad).
Läkemedel: Vigabatrin
Pulverupphängning
Andra namn:
  • Sabril
Placebo-jämförare: Placebo med Vigabatrin
Deltagarna fick en matchande placebo till CBD med mat och fick också upp till 150 mg/kg/dag två gånger dagligen av vigabatrin med mat.
Läkemedel: Placebo
Matchande oral lösning
Läkemedel: Vigabatrin
Pulverupphängning
Andra namn:
  • Sabril

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som anses vara fullständiga svarande
Tidsram: Fram till dag 15
Fullständig respons definieras som fullständig upplösning av spasmer och hypsarrytmi bekräftad av 24-timmars videoelektroencefalogram (EEG).
Fram till dag 15

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med upplösning av infantila spasmer
Tidsram: Fram till dag 15
Upplösningen av IS bedömdes med 24-timmars video-EEG.
Fram till dag 15
Andel deltagare med upplösning av Hypsarrhythmia
Tidsram: Fram till dag 15
Upplösning av hypsarrytmi bedömdes med 24-timmars video-EEG.
Fram till dag 15
Utredarens intryck av effektivitet och tolerabilitet av studieläkemedel Clinical Global Impression- Global Improvement (CGI-I)
Tidsram: Dag 15
Utredarna kommer att använda CGI-I-skalan, som är en 7-gradig skala som kräver att läkaren ska bedöma hur mycket deltagarens sjukdom har förbättrats eller förvärrats i förhållande till ett baslinjetillstånd i början av interventionen och bedöms som: 1=mycket mycket förbättrad; 2=mycket förbättrad; 3=minimalt förbättrad; 4=ingen förändring; 5=minst sämre; 6=mycket värre; 7=mycket mycket sämre. Högre poäng tydde på sämre tillstånd.
Dag 15
Andel deltagare med ökat antal spasmfria dagar mellan dag 1 och dag 15
Tidsram: Fram till dag 15
Ökningen av spasmfria dagar kommer att bestämmas av anfallsdagboksanteckningar.
Fram till dag 15
Andel deltagare med fullständigt svar under den inledande behandlingsperioden som återfaller under den förlängda behandlingsperioden
Tidsram: Fram till dag 75
Återfall under den förlängda behandlingsperioden kommer att bekräftas med video-EEG efter förälders rapport om återfall.
Fram till dag 75
Dags att återfalla under den förlängda behandlingsperioden
Tidsram: Fram till dag 75
Fram till dag 75

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
5 september 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
29 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
29 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
26 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
1 februari 2018

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
5 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
7 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
11 maj 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • INS011-16-082

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar