Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости перорального раствора каннабидиола с вигабатрином в качестве начальной терапии у участников с детскими спазмами

11 мая 2023 г. обновлено: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование фазы 3 для оценки эффективности, безопасности и переносимости перорального раствора каннабидиола в качестве дополнительной терапии с вигабатрином в качестве начальной терапии у пациентов с детскими спазмами

Основная цель этого исследования — оценить эффективность перорального раствора каннабидиола в качестве дополнительной терапии с вигабатрином в качестве начальной терапии при лечении участников с детскими спазмами. Второстепенными целями этого исследования являются оценка сохраняющейся эффективности перорального раствора каннабидиола после завершения 14-дневного лечения вигабатрином или вигабатрином плюс пероральный раствор каннабидиола, а также оценка безопасности и переносимости перорального раствора каннабидиола в качестве дополнительной терапии с вигабатрином в качестве начальной терапии. терапия при лечении участников с инфантильными спазмами.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это было рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, в котором участники были рандомизированы в соотношении 1:1 в 1 из 2 групп лечения. В течение начального периода лечения участники получали либо вигабатрин плюс КБД, либо вигабатрин плюс соответствующее плацебо и получали дозу примерно каждые 12 часов во время еды. Это исследование состояло из пяти периодов: скрининг, начальное лечение, расширенное лечение, снижение дозы и последующие периоды, с максимальной продолжительностью приблизительно 140 дней.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
2

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Соединенные Штаты, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 месяц до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Родитель(и)/опекун(и) полностью понимает и подписывает форму информированного согласия, понимает все процедуры исследования и может удовлетворительно общаться с исследователем и координатором исследования в соответствии с применимыми законами, правилами и местными требованиями.
  2. Клинический диагноз инфантильных спазмов и гипсаритмии, подтвержденный 9-часовой видео-ЭЭГ, полученной во время периода скрининга и прочитанной центральным ридером.
  3. Общее хорошее состояние здоровья (определяемое как отсутствие каких-либо клинически значимых аномалий по определению исследователя) на основании физических и неврологических обследований, истории болезни и результатов клинических лабораторных исследований, проведенных во время скринингового визита (посещение 1).
  4. По мнению исследователя, родитель(и)/опекун(и) желают и могут соблюдать процедуры исследования и графики посещений.

Критерий исключения:

  1. Считается исследователем по любой причине (включая, помимо прочего, риски, описанные в качестве мер предосторожности, предупреждений и противопоказаний в текущей версии брошюры исследователя по пероральному раствору каннабидиола) как неподходящий кандидат для получения исследуемого препарата .
  2. Известная или предполагаемая аллергия на каннабидиол.
  3. Аллергическая реакция в анамнезе или известная или предполагаемая чувствительность к любому веществу, содержащемуся в составе исследуемого продукта.
  4. Использование любого каннабидиола/продукта каннабиса в течение 30 дней после начала исследования.
  5. У пациента диагностирован или подозревается туберозный склероз.
  6. Ранее пациент получал лечение вигабатрином, АКТГ или высокими дозами стероидов.
  7. Предыдущая или сопутствующая терапия фелбаматом, клобазамом, вальпроевой кислотой или кетогенная диета.
  8. Пациент в настоящее время принимает какие-либо запрещенные лекарства, связанные с CYP3A4, перечисленные в Приложении 1 (фенитоин, флувоксамин, карбамазепин и зверобой продырявленный).
  9. Ранее получал какой-либо исследуемый препарат или устройство или исследуемую терапию в течение 30 дней до скрининга.
  10. Клинически значимые аномальные лабораторные показатели, в том числе: функциональные тесты печени (LFT), такие как альбумин, прямой билирубин, общий билирубин, аспартатаминотрансфераза (AST) и аланинаминотрансфераза (ALT) ≥3 раза выше верхней границы нормы (ULN). Исследователь может признать пациента подходящим, если он или она сочтет, что лабораторные показатели не являются клинически значимыми.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: КБД с вигабатрином
Участники получали до 40 миллиграммов на килограмм в день (мг/кг/день), разделенных два раза в день (два раза в день) КБД с пищей. Участники также получали до 150 мг/кг/день вигабатрина два раза в день во время еды.
Лекарство: Каннабидиол пероральный раствор
Раствор для перорального применения, содержащий каннабидиол фармацевтической чистоты (не на растительной основе).
Лекарство: Вигабатрин
Порошковая суспензия
Другие имена:
  • Сабрил
Плацебо Компаратор: Плацебо с вигабатрином
Участники получали плацебо, соответствующее КБД, с пищей, а также получали до 150 мг/кг/день вигабатрина два раза в день с пищей.
Лекарство: Плацебо
Соответствующий пероральный раствор
Лекарство: Вигабатрин
Порошковая суспензия
Другие имена:
  • Сабрил

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, считающихся полными ответившими
Временное ограничение: До 15 дня
Полный ответ определяется как полное разрешение спазмов и гипсаритмии, подтвержденное 24-часовой видео-электроэнцефалограммой (ЭЭГ).
До 15 дня

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с разрешением инфантильных спазмов
Временное ограничение: До 15 дня
Разрешение ИИ оценивали по 24-часовой видео-ЭЭГ.
До 15 дня
Процент участников с разрешением гипсаритмии
Временное ограничение: До 15 дня
Разрешение гипсаритмии оценивали по 24-часовой видео-ЭЭГ.
До 15 дня
Впечатление исследователя об эффективности и переносимости исследуемого препарата Общее клиническое впечатление - глобальное улучшение (CGI-I)
Временное ограничение: День 15
Исследователи будут использовать шкалу CGI-I, представляющую собой 7-балльную шкалу, которая требует от клинициста оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание участника по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства, и оценивается как: 1 = очень значительно улучшено; 2=намного лучше; 3 = минимальное улучшение; 4=без изменений; 5=минимально хуже; 6 = намного хуже; 7 = намного хуже. Более высокие баллы свидетельствовали о худшем состоянии.
День 15
Процент участников с увеличением количества дней без спазмов между 1 и 15 днями
Временное ограничение: До 15 дня
Увеличение количества дней без спазмов будет определяться записями в дневнике приступов.
До 15 дня
Процент участников с полным ответом в течение начального периода лечения, у которых возник рецидив в течение продленного периода лечения
Временное ограничение: До 75-го дня
Рецидив в течение длительного периода лечения будет подтвержден видео-ЭЭГ после сообщения родителей о рецидиве.
До 75-го дня
Время до рецидива в течение длительного периода лечения
Временное ограничение: До 75-го дня
До 75-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Radius Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
5 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
29 мая 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
29 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
26 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
1 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 мая 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • INS011-16-082

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками