Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję roztworu doustnego kannabidiolu z wigabatryną jako terapii początkowej u uczestników z napadami drgawek dziecięcych

11 maja 2023 zaktualizowane przez: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w grupach równoległych oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję roztworu doustnego kannabidiolu jako terapii wspomagającej z wigabatryną jako terapii początkowej u pacjentów z napadami drgawek dziecięcych

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności kannabidiolu w postaci roztworu doustnego jako terapii wspomagającej z wigabatryną jako terapii początkowej w leczeniu uczestników z napadami drgawek dziecięcych. Drugorzędnymi celami tego badania jest ocena ciągłej skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu po zakończeniu 14-dniowego leczenia wigabatryną lub wigabatryną z roztworem doustnym kannabidiolu oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji roztworu doustnego kannabidiolu jako terapii wspomagającej z wigabatryną jako początkową terapia w leczeniu uczestników z napadami niemowlęcymi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Było to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych, w którym uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do 1 z 2 grup terapeutycznych. Podczas początkowego okresu leczenia uczestnicy otrzymywali wigabatrynę plus CBD lub wigabatrynę plus pasujące placebo i otrzymywali dawki w przybliżeniu co 12 godzin, z posiłkiem. Badanie to składało się z pięciu okresów: badania przesiewowego, leczenia wstępnego, leczenia przedłużonego, okresu zmniejszania dawki i okresu obserwacji, z maksymalnym czasem trwania wynoszącym około 140 dni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Stany Zjednoczone, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rodzic(e)/opiekun(owie) w pełni rozumieją i podpisują formularz świadomej zgody, rozumieją wszystkie procedury badania i mogą porozumiewać się w zadowalający sposób z badaczem i koordynatorem badania, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa, regulacjami i lokalnymi wymogami.
  2. Rozpoznanie kliniczne skurczów dziecięcych i hipsarytmii, potwierdzone 9-godzinnym wideo-EEG uzyskanym podczas okresu przesiewowego i odczytanym przez czytnik centralny.
  3. Ogólny dobry stan zdrowia (zdefiniowany jako brak jakichkolwiek istotnych klinicznie nieprawidłowości określonych przez Badacza) na podstawie badań fizykalnych i neurologicznych, historii medycznej oraz wyników badań laboratoryjnych uzyskanych podczas wizyty przesiewowej (wizyta 1).
  4. W opinii badacza rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać procedur badania i harmonogramów wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  1. Został uznany przez badacza z jakiegokolwiek powodu (w tym między innymi z powodu zagrożeń opisanych jako środki ostrożności, ostrzeżenia i przeciwwskazania w aktualnej wersji Broszury badacza dotyczącej roztworu doustnego kannabidiolu) za nieodpowiedniego kandydata do otrzymania badanego leku .
  2. Znana lub podejrzewana alergia na kannabidiol.
  3. Historia reakcji alergicznej lub znana lub podejrzewana nadwrażliwość na jakąkolwiek substancję zawartą w recepturze badanego produktu.
  4. Stosowanie jakiegokolwiek produktu zawierającego kannabidiol/konopie indyjskie w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania.
  5. U pacjenta zdiagnozowano lub podejrzewa się stwardnienie guzowate.
  6. Pacjent był wcześniej leczony wigabatryną, ACTH lub dużymi dawkami steroidów.
  7. Wcześniejsza lub jednoczesna terapia felbamatem, klobazamem, kwasem walproinowym lub dieta ketogeniczna.
  8. Pacjent aktualnie przyjmujący jakiekolwiek niedozwolone leki związane z CYP3A4 wymienione w Załączniku 1 (fenytoina, fluwoksamina, karbamazepina i ziele dziurawca).
  9. Wcześniej otrzymał jakikolwiek eksperymentalny lek lub urządzenie lub eksperymentalną terapię w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  10. Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne, w tym: testy czynnościowe wątroby (LFT), takie jak albumina, bilirubina bezpośrednia, bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN). Badacz może uznać pacjenta za kwalifikującego się, jeśli uzna, że ​​wartości laboratoryjne nie są klinicznie istotne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CBD z wigabatryną
Uczestnicy otrzymywali do 40 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) podzielone dwa razy dziennie (BID) z pożywieniem. Uczestnicy otrzymywali również do 150 mg/kg/dzień wigabatryny dwa razy na dobę z jedzeniem.
Lek: Roztwór doustny kannabidiolu
Roztwór doustny zawierający kannabidiol o czystości farmaceutycznej (nieroślinny).
Lek: Wigabatryna
Zawiesina w proszku
Inne nazwy:
  • Sabril
Komparator placebo: Placebo z wigabatryną
Uczestnicy otrzymywali wraz z pożywieniem placebo dopasowane do CBD, a także otrzymywali do 150 mg/kg dziennie wigabatryny z pożywieniem.
Lek: Placebo
Dopasowany roztwór doustny
Lek: Wigabatryna
Zawiesina w proszku
Inne nazwy:
  • Sabril

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników uznanych za osoby całkowicie reagujące
Ramy czasowe: Do dnia 15
Całkowitą odpowiedź definiuje się jako całkowite ustąpienie skurczów i hipsarytmii potwierdzone przez 24-godzinny wideoelektroencefalogram (EEG).
Do dnia 15

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ustąpieniem napadów niemowlęcych
Ramy czasowe: Do dnia 15
Rozdzielczość IS oceniano za pomocą 24-godzinnego wideo-EEG.
Do dnia 15
Odsetek uczestników z ustąpieniem hipoarytmii
Ramy czasowe: Do dnia 15
Ustąpienie hipsarytmii oceniano za pomocą 24-godzinnego wideo-EEG.
Do dnia 15
Wrażenie badacza dotyczące skuteczności i tolerancji badanego leku Ogólne wrażenie kliniczne — ogólna poprawa (CGI-I)
Ramy czasowe: Dzień 15
Badacze użyją skali CGI-I, która jest 7-punktową skalą, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo choroba uczestnika uległa poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji i jest oceniana jako: 1 = bardzo bardzo ulepszony; 2=znacznie ulepszony; 3=minimalnie poprawiony; 4=bez zmian; 5=minimalnie gorzej; 6=dużo gorzej; 7=bardzo dużo gorzej. Wyższe noty wskazywały na gorszy stan.
Dzień 15
Odsetek uczestników ze wzrostem liczby dni wolnych od skurczów między dniem 1. a dniem 15.
Ramy czasowe: Do dnia 15
Zwiększenie liczby dni wolnych od skurczów zostanie określone na podstawie wpisów w dzienniczku napadów.
Do dnia 15
Odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią podczas początkowego okresu leczenia, u których doszło do nawrotu podczas przedłużonego okresu leczenia
Ramy czasowe: Do dnia 75
Nawrót podczas przedłużonego okresu leczenia zostanie potwierdzony przez wideo-EEG po zgłoszeniu nawrotu przez rodzica.
Do dnia 75
Czas do nawrotu w przedłużonym okresie leczenia
Ramy czasowe: Do dnia 75
Do dnia 75

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Radius Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
29 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • INS011-16-082

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami