Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Cannabidiol oral oppløsning med Vigabatrin som initial terapi hos deltakere med infantile spasmer

11. mai 2023 oppdatert av: Radius Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Cannabidiol oral løsning som tilleggsterapi med Vigabatrin som initial terapi hos pasienter med infantile spasmer

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av Cannabidiol Oral Solution som tilleggsbehandling med vigabatrin som initial terapi ved behandling av deltakere med infantile spasmer. De sekundære målene for denne studien er å evaluere den fortsatte effekten av Cannabidiol Oral Solution etter at 14-dagers behandling med vigabatrin eller vigabatrin pluss Cannabidiol Oral Solution er fullført og å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av Cannabidiol Oral Solution som tilleggsbehandling med vigabatrin som initial. terapi for å behandle deltakere med infantile spasmer.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette var en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie der deltakerne ble randomisert i forholdet 1:1 til 1 av 2 behandlingsgrupper. I løpet av den første behandlingsperioden mottok deltakerne enten vigabatrin pluss CBD eller vigabatrin pluss matchende placebo og ble dosert omtrent hver 12. time, med et måltid. Denne studien besto av fem perioder: Screening, innledende behandling, forlenget behandling, nedtrapping og oppfølgingsperioder, med en maksimal varighet på ca. 140 dager.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
2

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Foreldre/omsorgspersoner forstår fullt ut og signerer skjemaet for informert samtykke, forstår alle studieprosedyrer og kan kommunisere tilfredsstillende med etterforskeren og studiekoordinatoren, i samsvar med gjeldende lover, forskrifter og lokale krav.
  2. Klinisk diagnose av infantile spasmer og hypsarrytmi, bekreftet av en 9-timers video-EEG oppnådd under screeningsperioden og lest av den sentrale leseren.
  3. Generell god helse (definert som fravær av klinisk relevante abnormiteter som bestemt av etterforskeren) basert på fysiske og nevrologiske undersøkelser, sykehistorie og kliniske laboratorieverdier fullført under screeningbesøket (besøk 1).
  4. Etter etterforskerens oppfatning er forelderen/omsorgspersonen(e) villige og i stand til å overholde studieprosedyrene og besøksplanene.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anses av etterforskeren, av en eller annen grunn (inkludert, men ikke begrenset til, risikoene beskrevet som forholdsregler, advarsler og kontraindikasjoner i gjeldende versjon av etterforskerens brosjyre for Cannabidiol Oral Solution) for å være en uegnet kandidat til å motta studiemedisinen .
  2. Kjent eller mistenkt allergi mot cannabidiol.
  3. Anamnese med en allergisk reaksjon eller en kjent eller mistenkt følsomhet overfor ethvert stoff som er inneholdt i undersøkelsesproduktformuleringen.
  4. Bruk av ethvert cannabidiol/cannabisprodukt innen 30 dager etter studiestart.
  5. Pasienten er diagnostisert eller mistenkt for å ha tuberøs sklerose.
  6. Pasienten har mottatt behandling med enten vigabatrin, ACTH eller høydosesteroider tidligere.
  7. Tidligere eller samtidig behandling med felbamat, klobazam, valproinsyre eller ketogen diett.
  8. Pasient på ikke-tillatt CYP3A4-relatert medisin oppført i vedlegg 1 (fenytoin, fluvoksamin, karbamazepin og johannesurt).
  9. Tidligere mottatt undersøkelsesmedisin eller utstyr eller undersøkelsesterapi innen 30 dager før screening.
  10. Klinisk signifikante unormale laboratorieverdier, inkludert: leverfunksjonstester (LFT) som albumin, direkte bilirubin, total bilirubin, aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≥3 ganger øvre normalgrense (ULN). Utforskeren kan anse pasienten som kvalifisert hvis han eller hun vurderer laboratorieverdiene som ikke klinisk signifikante.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: CBD med Vigabatrin
Deltakerne fikk opptil 40 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) fordelt to ganger daglig (BID) av CBD med mat. Deltakerne fikk også opptil 150 mg/kg/dag BID av vigabatrin med mat.
Legemiddel: Cannabidiol oral løsning
En mikstur som inneholder cannabidiol av farmasøytisk kvalitet (ikke-plantebasert).
Legemiddel: Vigabatrin
Pulverfjæring
Andre navn:
  • Sabril
Placebo komparator: Placebo med Vigabatrin
Deltakerne fikk en matchende placebo til CBD med mat, og fikk også opptil 150 mg/kg/dag BID av vigabatrin med mat.
Legemiddel: Placebo
Matchende mikstur
Legemiddel: Vigabatrin
Pulverfjæring
Andre navn:
  • Sabril

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som regnes som komplette som svarer
Tidsramme: Frem til dag 15
Fullstendig respons er definert som fullstendig oppløsning av spasmer og hypsarytmi bekreftet av 24-timers video-elektroencefalogram (EEG).
Frem til dag 15

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med oppløsning av infantile spasmer
Tidsramme: Frem til dag 15
Oppløsning av IS ble vurdert ved 24-timers video-EEG.
Frem til dag 15
Prosentandel av deltakere med oppløsning av hypsarrhythmia
Tidsramme: Frem til dag 15
Oppløsning av hypsarytmi ble vurdert ved 24-timers video-EEG.
Frem til dag 15
Etterforskers inntrykk av effektivitet og tolerabilitet av studiemedisinsk klinisk globalt inntrykk – global forbedring (CGI-I)
Tidsramme: Dag 15
Undersøkere vil bruke CGI-I-skalaen, som er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye deltakerens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen og rangeres som: 1=veldig. mye forbedret; 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring; 5=minst verre; 6=mye verre; 7 = veldig mye verre. Høyere skårer indikerte dårligere tilstand.
Dag 15
Prosentandel av deltakere med økning i antall spasmefrie dager mellom dag 1 og dag 15
Tidsramme: Frem til dag 15
Økning i spasmefrie dager vil bli bestemt av anfallsdagbokoppføringer.
Frem til dag 15
Prosentandel av deltakere med fullstendig respons i løpet av den første behandlingsperioden som får tilbakefall i løpet av den utvidede behandlingsperioden
Tidsramme: Frem til dag 75
Tilbakefall i løpet av den utvidede behandlingsperioden vil bli bekreftet med video-EEG etter foreldrerapport om tilbakefall.
Frem til dag 75
Tid for tilbakefall i løpet av den forlengede behandlingsperioden
Tidsramme: Frem til dag 75
Frem til dag 75

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Radius Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
29. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. mai 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • INS011-16-082

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger