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Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da solução oral de canabidiol com vigabatrina como terapia inicial em participantes com espasmos infantis

11 de maio de 2023 atualizado por: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da solução oral de canabidiol como terapia adjuvante com vigabatrina como terapia inicial em pacientes com espasmos infantis

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia da solução oral de canabidiol como terapia adjuvante com vigabatrina como terapia inicial no tratamento de participantes com espasmos infantis. Os objetivos secundários deste estudo são avaliar a eficácia continuada de Cannabidiol Oral Solution após o tratamento de 14 dias com vigabatrina ou vigabatrina mais Cannabidiol Oral Solution e avaliar a segurança e tolerabilidade de Cannabidiol Oral Solution como terapia adjuvante com vigabatrina como terapia inicial terapia no tratamento de participantes com espasmos infantis.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este foi um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, no qual os participantes foram randomizados em uma proporção de 1:1 para 1 de 2 grupos de tratamento. Durante o período de tratamento inicial, os participantes receberam vigabatrina mais CBD ou vigabatrina mais placebo correspondente e foram administrados aproximadamente a cada 12 horas, com uma refeição. Este estudo foi composto por cinco períodos: Triagem, Tratamento Inicial, Tratamento Estendido, Redução e Períodos de Acompanhamento, com duração máxima de aproximadamente 140 dias.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
2

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Michigan
      • Royal Oak, Michigan, Estados Unidos, 48073
        • Beaumont Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O(s) pai(s)/cuidador(es) compreendem e assinam totalmente o formulário de consentimento informado, entendem todos os procedimentos do estudo e podem se comunicar satisfatoriamente com o investigador e o coordenador do estudo, de acordo com as leis, regulamentos e requisitos locais aplicáveis.
  2. Diagnóstico clínico de Espasmos Infantis e Hipsarritmia, confirmado por um vídeo-EEG de 9 horas obtido durante o período de triagem e lido pelo leitor central.
  3. Boa saúde geral (definida como a ausência de quaisquer anormalidades clinicamente relevantes, conforme determinado pelo Investigador) com base em exames físicos e neurológicos, histórico médico e valores laboratoriais clínicos concluídos durante a Visita de Triagem (Visita 1).
  4. Na opinião do investigador, o(s) pai(s)/cuidador(es) está(ão) disposto(a) e apto(s) a cumprir os procedimentos do estudo e os horários das visitas.

Critério de exclusão:

  1. É considerado pelo investigador, por qualquer motivo (incluindo, mas não limitado aos riscos descritos como precauções, advertências e contra-indicações na versão atual do folheto do investigador para solução oral de canabidiol) como um candidato inadequado para receber o medicamento do estudo .
  2. Alergia conhecida ou suspeita ao canabidiol.
  3. Histórico de reação alérgica ou sensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer substância contida na formulação do produto sob investigação.
  4. Uso de qualquer produto de canabidiol/cannabis dentro de 30 dias após a entrada no estudo.
  5. O paciente é diagnosticado ou suspeito de ter esclerose tuberosa.
  6. O paciente recebeu tratamento com vigabatrina, ACTH ou esteróides em altas doses anteriormente.
  7. Terapia prévia ou concomitante com felbamato, clobazam, ácido valpróico ou dieta cetogênica.
  8. Paciente atualmente em uso de qualquer medicamento relacionado ao CYP3A4 não permitido listado no Apêndice 1 (fenitoína, fluvoxamina, carbamazepina e erva de São João).
  9. Recebeu anteriormente qualquer medicamento ou dispositivo experimental ou terapia experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
  10. Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos, incluindo: testes de função hepática (LFTs), como albumina, bilirrubina direta, bilirrubina total, aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≥3 vezes o limite superior do normal (LSN). O investigador pode considerar o paciente elegível se julgar que os valores laboratoriais não são clinicamente significativos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: CBD com Vigabatrina
Os participantes receberam até 40 miligramas por quilo por dia (mg/kg/dia) divididos duas vezes ao dia (BID) de CBD com alimentos. Os participantes também receberam até 150 mg/kg/dia BID de vigabatrina com alimentos.
Medicamento: Canabidiol Solução Oral
Uma solução oral contendo canabidiol de grau farmacêutico (não vegetal).
Medicamento: Vigabatrina
Suspensão em pó
Outros nomes:
  • Sabril
Comparador de Placebo: Placebo com Vigabatrina
Os participantes receberam um placebo correspondente ao CBD com alimentos e também receberam até 150 mg/kg/dia BID de vigabatrina com alimentos.
Medicamento: Placebo
Solução oral correspondente
Medicamento: Vigabatrina
Suspensão em pó
Outros nomes:
  • Sabril

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes considerados respondedores completos
Prazo: Até o dia 15
A resposta completa é definida como a resolução completa dos espasmos e da hipsarritmia confirmada por vídeo-eletroencefalograma (EEG) de 24 horas.
Até o dia 15

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resolução de espasmos infantis
Prazo: Até o dia 15
A resolução do IS foi avaliada por vídeo-EEG de 24 horas.
Até o dia 15
Porcentagem de Participantes com Resolução da Hipsarritmia
Prazo: Até o dia 15
A resolução da hipsarritmia foi avaliada por vídeo-EEG de 24 horas.
Até o dia 15
Impressão do Investigador sobre a Eficácia e Tolerabilidade do Medicamento do Estudo Impressão Clínica Global - Melhoria Global (CGI-I)
Prazo: Dia 15
Os investigadores usarão a escala CGI-I, que é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie o quanto a doença do participante melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção e é classificada como: 1 = muito bastante aperfeiçoado; 2=muito melhorado; 3=minimamente melhorado; 4=sem alteração; 5=minimamente pior; 6=muito pior; 7=muito pior. Pontuações mais altas indicavam pior condição.
Dia 15
Porcentagem de participantes com aumento no número de dias sem espasmo entre o dia 1 e o dia 15
Prazo: Até o dia 15
O aumento nos dias sem espasmo será determinado pelas entradas do diário de convulsões.
Até o dia 15
Porcentagem de participantes com resposta completa durante o período inicial de tratamento que recidivam durante o período prolongado de tratamento
Prazo: Até o dia 75
A recaída durante o período de tratamento estendido será confirmada por vídeo-EEG após o relatório dos pais de recaída.
Até o dia 75
Tempo de recaída durante o período de tratamento prolongado
Prazo: Até o dia 75
Até o dia 75

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Radius Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de setembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
29 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
29 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de maio de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • INS011-16-082

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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