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Une étude non interventionnelle par entretien sur les adultes atteints de phénylcétonurie (PCU) (165-901)

13 janvier 2020 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude observationnelle non interventionnelle d'adultes naïfs de pegvaliase atteints de phénylcétonurie (PCU) : élicitation de concepts et entretiens cognitifs

L'étude 165-901 est conçue pour identifier les outils appropriés à utiliser dans les futures études interventionnelles sur les effets neurocognitifs de la pegvaliase sur les adultes atteints de PCU.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Description détaillée

Des études cliniques ont suggéré que le traitement par la pegvaliase entraîne une diminution des taux sanguins de phénylalanine chez les adultes atteints de phénylcétonurie (PCU). Étant donné que ces personnes présentent souvent des difficultés d'inattention et d'humeur, et que la concentration sanguine de Phe affecte la cognition et l'humeur, le contrôle de la Phe sanguine à vie avec la pegvaliase peut améliorer les capacités cognitives et la santé émotionnelle et mentale des patients atteints de PCU. Afin de quantifier de manière adéquate l'impact potentiel du traitement par la pegvaliase sur la cognition et l'humeur, il est nécessaire d'utiliser des évaluations des résultats cliniques (COA) adaptées à l'objectif et qui traitent de manière exhaustive des concepts importants, pertinents et significatifs pour les patients atteints de PCU. Il s'agit d'une étude d'observation visant à identifier les concepts d'intérêt pour les patients atteints de PCU concernant les symptômes, la fonction et la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) et à rechercher des commentaires supplémentaires de patients, d'observateurs et d'experts sur la pertinence des concepts de la proposition de BioMarin COA à utiliser dans les futurs essais d'efficacité dans la PCU.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
63

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Allemagne
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • France
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, France, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, France, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Italie
      • Padova, Italie, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italie, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Turquie
      • Ankara, Turquie
        • Hacettepe University
      • İzmir, Turquie, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 66 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

  1. Personnes atteintes de PCU ≥ 18 ans à ≤ 70 ans qui n'ont jamais reçu de pegvaliase
  2. Observateurs ≥ 18 ans d'un individu atteint de PCU ≥ 18 ans à ≤ 70 ans qui n'ont jamais reçu de pegvaliase
  3. Experts cliniques traitant actuellement des adultes atteints de PCU

La description

Critère d'intégration:

Les patients éligibles pour participer à cette étude doivent répondre à tous les critères suivants :

  1. ≥18 et ≤70 ans au moment du consentement ;
  2. Diagnostic cliniquement confirmé de phénylcétonurie (PCU);
  3. Test sanguin de Phe effectué dans les huit semaines précédant la date de dépistage ou test sanguin de Phe effectué dans les huit semaines suivant la date de dépistage ;
  4. Capable de lire, de comprendre et de parler couramment la ou les langues du pays désigné suffisamment pour participer à un entretien et/ou effectuer toutes les évaluations ;
  5. Volonté et capable de participer à une entrevue téléphonique d'une durée d'environ 90 minutes ;
  6. Accepter d'être enregistré pendant la séance d'entrevue ;
  7. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit indiquant qu'ils comprennent le but et les procédures requises pour l'étude et qu'ils sont disposés à participer.

Critère d'exclusion:

Les patients répondant à l'un des critères suivants ne seront pas inclus dans l'étude :

  1. Actuellement enceinte;
  2. Exposition actuelle ou antérieure à un traitement pegvaliase ou participation à un essai clinique pegvaliase ;
  3. A une déficience cognitive importante, une difficulté auditive, une déficience visuelle, une psychopathologie aiguë, une condition médicale ou une connaissance insuffisante de la langue de l'entretien qui, de l'avis de l'investigateur ou de l'intervieweur, interférerait avec sa capacité à fournir un consentement écrit et à participer/ terminer une entrevue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Patients atteints de PCU
Les adultes atteints de PCU seront interrogés sur les symptômes et les impacts de la PCU.
Observateurs
Les amis proches et les membres de la famille des adultes atteints de PCU seront interrogés sur les comportements qu'ils ont observés chez les adultes atteints de PCU.
Experts cliniques
Des cliniciens expérimentés et praticiens traitant actuellement des adultes atteints de PCU seront interrogés sur les symptômes et les impacts de la PCU sur leurs patients.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Enquête sur les symptômes de la PCU
Délai: 15 minutes
Enquête de 60 points interrogeant les patients, les observateurs et les experts cliniques sur les symptômes et les comportements associés à la PCU et aux changements du niveau de Phe.
15 minutes

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
31 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
13 avril 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 avril 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
23 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
14 janvier 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
13 janvier 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 165-901

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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