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Eine nicht-interventionelle Interviewstudie bei Erwachsenen mit Phenylketonurie (PKU). (165-901)

13. Januar 2020 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine nicht-interventionelle Beobachtungsstudie an Pegvaliase-naiven Erwachsenen mit Phenylketonurie (PKU): Konzepterhebung und kognitive Interviews

Die Studie 165-901 soll die geeigneten Werkzeuge für den Einsatz in zukünftigen interventionellen Studien zu den neurokognitiven Wirkungen von Pegvaliase auf Erwachsene mit PKU identifizieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Klinische Studien haben gezeigt, dass die Behandlung mit Pegvaliase zu einer Senkung des Phenylalaninspiegels im Blut bei Erwachsenen mit Phenylketonurie (PKU) führt. Da diese Personen häufig Unaufmerksamkeit und Stimmungsschwankungen aufweisen und die Phe-Konzentration im Blut die Kognition und Stimmung beeinflusst, kann eine lebenslange Phe-Kontrolle im Blut mit Pegvaliase die kognitiven Fähigkeiten und die emotionale und mentale Gesundheit bei Patienten mit PKU verbessern. Um die potenziellen Auswirkungen der Pegvaliase-Behandlung auf Kognition und Stimmung angemessen zu quantifizieren, ist es notwendig, klinische Ergebnisbewertungen (COAs) zu verwenden, die für den Zweck geeignet sind und die Konzepte, die für PKU-Patienten wichtig, relevant und sinnvoll sind, umfassend ansprechen. Dies ist eine Beobachtungsstudie, um Symptom-, funktions- und gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL)-Konzepte von Interesse (COIs) für Patienten mit PKU zu identifizieren und um zusätzliche Patienten-, Beobachter- und Expertenbeiträge zur Angemessenheit der von BioMarin vorgeschlagenen Konzepte einzuholen COAs zur Verwendung in zukünftigen Wirksamkeitsstudien bei PKU.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
63

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Deutschland
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Frankreich
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Frankreich, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Frankreich, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italien, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Hacettepe University
      • İzmir, Truthahn, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 66 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

  1. Personen mit PKU im Alter von ≥ 18 Jahren bis ≤ 70 Jahren, die Pegvaliase-naiv sind
  2. Beobachter ≥ 18 Jahre einer Person mit PKU ≥ 18 Jahre bis ≤ 70 Jahre, die Pegvaliase-naiv sind
  3. Klinische Experten behandeln derzeit PKU-Erwachsene

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, die für die Teilnahme an dieser Studie in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. ≥18 und ≤70 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung;
  2. Klinisch bestätigte Diagnose von Phenylketonurie (PKU);
  3. Blut-Phe-Test innerhalb von acht Wochen vor dem Screening-Datum oder Blut-Phe-Test innerhalb von acht Wochen nach dem Screening-Datum;
  4. In der Lage sein, die Sprache(n) des jeweiligen Landes ausreichend zu lesen, zu verstehen und zu sprechen, um an einem Vorstellungsgespräch teilzunehmen und/oder alle Tests abzuschließen;
  5. Bereitschaft und Fähigkeit zur Teilnahme an einem ca. 90-minütigen Telefoninterview;
  6. Bereitschaft zur Audioaufzeichnung während der Interviewsitzung;
  7. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, aus der hervorgeht, dass sie den Zweck und die Verfahren verstehen, die für die Studie erforderlich sind, und bereit sind, daran teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden nicht in die Studie aufgenommen:

  1. Derzeit schwanger;
  2. Aktuelle oder frühere Exposition gegenüber einer Pegvaliase-Behandlung oder Teilnahme an einer klinischen Pegvaliase-Studie;
  3. Hat eine signifikante kognitive Beeinträchtigung, Hörschwierigkeit, Sehbehinderung, akute Psychopathologie, einen medizinischen Zustand oder unzureichende Kenntnisse der Interviewsprache, die nach Meinung des Prüfarztes oder Interviewers seine oder ihre Fähigkeit beeinträchtigen würden, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen und teilzunehmen / ein Vorstellungsgespräch absolvieren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
PKU-Patienten
Erwachsene mit PKU werden zu den Symptomen und Auswirkungen von PKU befragt.
Beobachter
Enge Freunde und Familienmitglieder von Erwachsenen mit PKU werden zu den Verhaltensweisen befragt, die sie bei Erwachsenen mit PKU beobachtet haben
Klinische Experten
Erfahrene, praktizierende Ärzte, die derzeit Erwachsene mit PKU behandeln, werden zu den Symptomen und Auswirkungen von PKU auf ihre Patienten befragt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
PKU-Symptomumfrage
Zeitfenster: 15 Minuten
Umfrage mit 60 Punkten, in der Patienten, Beobachter und klinische Experten zu den Symptomen und Verhaltensweisen im Zusammenhang mit PKU und Änderungen des Phe-Spiegels befragt wurden.
15 Minuten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Juli 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. April 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 165-901

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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