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Uno studio di intervista non interventistica sugli adulti con fenilchetonuria (PKU). (165-901)

13 gennaio 2020 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio osservazionale non interventistico su adulti naïve a Pegvaliase con fenilchetonuria (PKU): elicitazione concettuale e colloqui cognitivi

Lo studio 165-901 è progettato per identificare gli strumenti appropriati da utilizzare in futuri studi interventistici sugli effetti neurocognitivi di pegvaliase su adulti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Studi clinici hanno suggerito che il trattamento con pegvaliase determina una riduzione dei livelli ematici di fenilalanina negli adulti con fenilchetonuria (PKU). Poiché questi individui spesso mostrano disattenzione e difficoltà dell'umore e la concentrazione di Phe nel sangue influisce sulla cognizione e sull'umore, il controllo del Phe nel sangue per tutta la vita con pegvaliase può migliorare le capacità cognitive e la salute emotiva e mentale nei pazienti con PKU. Al fine di quantificare adeguatamente il potenziale impatto del trattamento con pegvaliase sulla cognizione e sull'umore, è necessario impiegare valutazioni dei risultati clinici (COA) che siano adatte allo scopo e che affrontino in modo completo concetti importanti, rilevanti e significativi per i pazienti con PKU. Questo è uno studio osservazionale per identificare i concetti di interesse (COI) relativi a sintomi, funzioni e qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) per i pazienti con PKU e per cercare ulteriori contributi di pazienti, osservatori ed esperti sull'adeguatezza dei concetti proposti da BioMarin COA da utilizzare in futuri studi di efficacia nella PKU.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
63

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Francia
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Francia, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Francia, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Germania
      • Leipzig, Germania
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Germania
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italia, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Hacettepe University
      • İzmir, Tacchino, 35040
        • Ege University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

  1. Individui con PKU da ≥18 anni a ≤ 70 anni di età che sono naïve a pegvaliase
  2. Osservatori di età ≥18 anni di un individuo con PKU di età compresa tra ≥18 anni e ≤ 70 anni che sono naïve a pegvaliase
  3. Esperti clinici che attualmente trattano adulti con PKU

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti idonei a partecipare a questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. ≥18 e ≤70 anni di età al momento del consenso;
  2. Diagnosi clinicamente confermata di fenilchetonuria (PKU);
  3. Test Phe del sangue completato entro otto settimane prima della data dello screening o test Phe del sangue completato entro otto settimane dalla data dello screening;
  4. In grado di leggere, comprendere e parlare fluentemente la lingua o le lingue del paese designato sufficientemente per partecipare a un colloquio e/o completare tutte le valutazioni;
  5. Disponibilità e capacità di partecipare ad un colloquio telefonico della durata di circa 90 minuti;
  6. Disponibilità ad essere audioregistrato durante la sessione di colloquio;
  7. - Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto indicando di aver compreso lo scopo e le procedure richieste per lo studio e di essere disposti a partecipare.

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non saranno inclusi nello studio:

  1. Attualmente incinta;
  2. Esposizione attuale o precedente al trattamento con pegvaliase o partecipazione a uno studio clinico con pegvaliase;
  3. Ha un significativo deterioramento cognitivo, difficoltà uditive, compromissione visiva, psicopatologia acuta, condizione medica o conoscenza insufficiente della lingua dell'intervista che, secondo l'opinione dell'investigatore o dell'intervistatore, interferirebbe con la sua capacità di fornire il consenso scritto e partecipare/ completare un'intervista.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti con PKU
Gli adulti con PKU saranno intervistati sui sintomi e gli impatti della PKU.
Osservatori
Amici stretti e familiari di adulti con PKU saranno intervistati sui comportamenti che hanno osservato negli adulti con PKU
Esperti clinici
I medici esperti e praticanti che attualmente trattano adulti con PKU saranno intervistati sui sintomi e gli impatti della PKU sui loro pazienti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indagine sui sintomi della PKU
Lasso di tempo: 15 minuti
Sondaggio di 60 voci che chiede a pazienti, osservatori ed esperti clinici sui sintomi e comportamenti associati alla PKU e ai cambiamenti nel livello di Phe.
15 minuti

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 gennaio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 165-901

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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