Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nieinterwencyjne badanie wywiadów dorosłych z fenyloketonurią (PKU). (165-901)

13 stycznia 2020 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Nieinterwencyjne badanie obserwacyjne osób dorosłych z fenyloketonurią (PKU), które nie otrzymały pegwaliazy: pozyskiwanie koncepcji i wywiady poznawcze

Badanie 165-901 ma na celu określenie odpowiednich narzędzi do wykorzystania w przyszłych badaniach interwencyjnych dotyczących neurokognitywnego wpływu pegwaliazy na osoby dorosłe z PKU.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Badania kliniczne sugerują, że leczenie pegwaliazą powoduje obniżenie poziomu fenyloalaniny we krwi u osób dorosłych z fenyloketonurią (PKU). Ponieważ osoby te często wykazują nieuwagę i problemy z nastrojem, a stężenie Phe we krwi wpływa na funkcje poznawcze i nastrój, kontrola Phe we krwi przez całe życie za pomocą pegwaliazy może poprawić zdolności poznawcze oraz zdrowie emocjonalne i psychiczne u pacjentów z PKU. Aby odpowiednio określić ilościowo potencjalny wpływ leczenia pegwaliazą na funkcje poznawcze i nastrój, konieczne jest zastosowanie oceny wyników klinicznych (COA), które są odpowiednie do celu i kompleksowo odnoszą się do pojęć ważnych, istotnych i znaczących dla pacjentów z PKU. Jest to badanie obserwacyjne mające na celu identyfikację objawów, funkcji i jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) będących przedmiotem zainteresowania pacjentów z PKU oraz poszukiwanie dodatkowego wkładu pacjentów, obserwatorów i ekspertów na temat adekwatności koncepcji zaproponowanych przez BioMarin Certyfikaty COA do wykorzystania w przyszłych badaniach skuteczności w PKU.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
63

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Francja, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Francja, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Hacettepe University
      • İzmir, Indyk, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Niemcy
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Włochy
      • Padova, Włochy, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Włochy, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

  1. Osoby z PKU w wieku od ≥18 do ≤ 70 lat, które wcześniej nie stosowały pegwaliazy
  2. Obserwatorzy w wieku ≥18 lat osoby z PKU w wieku od ≥18 do ≤ 70 lat, którzy wcześniej nie stosowali pegwaliazy
  3. Eksperci kliniczni zajmujący się obecnie dorosłymi pacjentami z PKU

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci kwalifikujący się do udziału w tym badaniu muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. ≥18 i ≤70 lat w chwili wyrażenia zgody;
  2. Klinicznie potwierdzone rozpoznanie fenyloketonurii (PKU);
  3. Badanie krwi zakończone w ciągu ośmiu tygodni przed datą badania przesiewowego lub badanie krwi zakończone w ciągu ośmiu tygodni po dacie badania przesiewowego;
  4. Potrafią czytać, rozumieć i mówić płynnie w języku (językach) swojego wyznaczonego kraju w stopniu wystarczającym do wzięcia udziału w rozmowie kwalifikacyjnej i/lub przejścia wszystkich ocen;
  5. Chęć i możliwość uczestniczenia w rozmowie telefonicznej trwającej około 90 minut;
  6. Zgoda na nagrywanie dźwięku podczas sesji wywiadu;
  7. Chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, wskazując, że rozumieją cel i procedury wymagane do badania oraz są chętni do udziału.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie zostaną włączeni do badania:

  1. Obecnie w ciąży;
  2. Obecna lub poprzednia ekspozycja na leczenie pegwaliazą lub udział w badaniu klinicznym pegwaliazy;
  3. Ma znaczne upośledzenie funkcji poznawczych, ma problemy ze słuchem, upośledzenie wzroku, ostrą psychopatologię, stan zdrowia lub niewystarczającą znajomość języka przesłuchania, co w opinii badacza lub ankietera kolidowałoby z jego zdolnością do wyrażenia pisemnej zgody i uczestniczenia/ wypełnić wywiad.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pacjenci PKU
Dorośli z PKU zostaną przesłuchani na temat objawów i skutków PKU.
Obserwatorzy
Bliscy przyjaciele i członkowie rodziny dorosłych z PKU zostaną przesłuchani na temat zachowań, które zaobserwowali u dorosłych z PKU
Eksperci kliniczni
Doświadczeni, praktykujący klinicyści obecnie leczący osoby dorosłe z PKU zostaną przesłuchani na temat objawów i wpływu PKU na ich pacjentów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie objawów PKU
Ramy czasowe: 15 minut
Ankieta składająca się z 60 pozycji, w której pyta się pacjentów, obserwatorów i ekspertów klinicznych o objawy i zachowania związane z PKU i zmianami poziomu Phe.
15 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 165-901

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fenyloketonuria (PKU)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami