Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное интервью-исследование фенилкетонурии (ФКУ) у взрослых (165-901)

13 января 2020 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Неинтервенционное обсервационное исследование взрослых с фенилкетонурией (ФКУ), ранее не получавших пегвалиазу: выявление концепции и когнитивные интервью

Исследование 165-901 предназначено для определения подходящих инструментов для использования в будущих интервенционных исследованиях нейрокогнитивных эффектов пегвалиазы у взрослых с фенилкетонурией.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

Клинические исследования показали, что лечение пегвалиазой приводит к снижению уровня фенилаланина в крови у взрослых с фенилкетонурией (ФКУ). Поскольку эти люди часто проявляют невнимательность и проблемы с настроением, а концентрация Phe в крови влияет на когнитивные функции и настроение, пожизненный контроль Phe в крови с помощью пегвалиазы может улучшить когнитивные способности, а также эмоциональное и психическое здоровье у пациентов с ФКУ. Для адекватной количественной оценки потенциального воздействия лечения пегвалиазой на когнитивные функции и настроение необходимо использовать оценки клинических исходов (КИО), которые соответствуют цели и всесторонне рассматривают концепции, важные, актуальные и значимые для пациентов с фенилкетонурией. Это обсервационное исследование для выявления представляющих интерес концепций симптома, функции и качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) (COI) для пациентов с ФКУ, а также для поиска дополнительных вкладов пациентов, наблюдателей и экспертов в отношении уместности концепций, предложенных BioMarin. COA для использования в будущих исследованиях эффективности при фенилкетонурии.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
63

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Leipzig, Германия
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Германия
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Италия
      • Padova, Италия, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Италия, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Турция
      • Ankara, Турция
        • Hacettepe University
      • İzmir, Турция, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Франция
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Франция, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Франция, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 66 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

  1. Лица с фенилкетонурией в возрасте от ≥18 до ≤ 70 лет, ранее не принимавшие пегвалиазу.
  2. Наблюдатели ≥18 лет у лиц с фенилкетонурией от ≥18 до ≤ 70 лет, которым ранее не применяли пегвалиазу.
  3. Клинические эксперты, в настоящее время лечащие взрослых с фенилкетонурией

Описание

Критерии включения:

Пациенты, имеющие право на участие в этом исследовании, должны соответствовать всем следующим критериям:

  1. Возраст ≥18 и ≤70 лет на момент согласия;
  2. Клинически подтвержденный диагноз Фенилкетонурия (ФКУ);
  3. Анализ крови на Phe, выполненный в течение восьми недель до даты скрининга, или анализ крови на Phe, выполненный в течение восьми недель после даты скрининга;
  4. Способен читать, понимать и свободно говорить на языке (языках) указанной страны в достаточной степени, чтобы участвовать в собеседовании и / или пройти все тесты;
  5. Желание и возможность принять участие в телефонном интервью продолжительностью около 90 минут;
  6. Готовность к аудиозаписи во время интервью;
  7. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие, указывающее, что они понимают цель и процедуры, необходимые для исследования, и готовы участвовать.

Критерий исключения:

Пациенты, отвечающие любому из следующих критериев, не будут включены в исследование:

  1. В настоящее время беременна;
  2. Текущее или предыдущее лечение пегвалиазой или участие в клинических испытаниях пегвалиазы;
  3. Имеет значительные когнитивные нарушения, проблемы со слухом, нарушение зрения, острую психопатологию, состояние здоровья или недостаточное знание языка интервью, что, по мнению следователя или интервьюера, помешало бы ему или ей в возможности дать письменное согласие и принять участие/ завершить интервью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Ретроспектива

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Пациенты с ФКУ
Взрослых с фенилкетонурией будут опрашивать о симптомах и последствиях фенилкетонурии.
Наблюдатели
Близкие друзья и члены семьи взрослых с фенилкетонурией будут опрошены о поведении, которое они наблюдали у взрослых с фенилкетонурией.
Клинические эксперты
Опытные практикующие врачи, которые в настоящее время лечат взрослых с ФКУ, будут опрошены о симптомах и влиянии ФКУ на их пациентов.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Обзор симптомов ФКУ
Временное ограничение: 15 минут
Опрос из 60 пунктов, в котором пациентам, наблюдателям и клиническим экспертам задают вопросы о симптомах и поведении, связанных с фенилкетонурией, и изменениях уровня Phe.
15 минут

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
31 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
13 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
23 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
13 января 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 165-901

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками