Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel interviewundersøgelse af phenylketonuri (PKU) voksne (165-901)

13. januar 2020 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En ikke-interventionel observationsundersøgelse af Pegvaliase-naive voksne med phenylketonuri (PKU): Begrebsfremkaldelse og kognitive interviews

165-901-undersøgelsen er designet til at identificere de passende værktøjer til brug i fremtidige interventionelle undersøgelser af de neurokognitive virkninger af pegvaliase på voksne med PKU.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Kliniske undersøgelser har antydet, at behandling med pegvaliase resulterer i sænkning af phenylalanin-niveauet i blodet hos voksne med phenylketonuri (PKU). Fordi disse personer ofte udviser uopmærksomhed og humørbesvær, og Phe-koncentrationen i blodet påvirker kognition og humør, kan livslang Phe-kontrol i blodet med pegvaliase forbedre kognitive evner og følelsesmæssig og mental sundhed hos patienter med PKU. For at kunne kvantificere potentiel pegvaliasebehandlings indvirkning på kognition og humør tilstrækkeligt, er det nødvendigt at anvende kliniske resultatvurderinger (COA'er), der er egnede til formålet, og som udførligt behandler begreber, der er vigtige, relevante og meningsfulde for PKU-patienter. Dette er en observationsundersøgelse for at identificere symptom-, funktions- og sundhedsrelateret livskvalitetsbegreber (HRQoL) af interesse (COI'er) for patienter med PKU og for at søge yderligere patient-, observatør- og ekspertinput om hensigtsmæssigheden af ​​begreberne i BioMarin's foreslåede COA'er til brug i fremtidige effektforsøg i PKU.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
63

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Frankrig
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Frankrig, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Frankrig, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italien, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Hacettepe University
      • İzmir, Kalkun, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Tyskland
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

  1. Personer med PKU ≥18 år til ≤ 70 år, som er naive over for pegvaliase
  2. Observatører ≥18 år af et individ med PKU ≥18 år til ≤ 70 år, som er naive over for pegvaliase
  3. Kliniske eksperter, der i øjeblikket behandler PKU-voksne

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der er kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  1. ≥18 og ≤70 år på tidspunktet for samtykke;
  2. Klinisk bekræftet diagnose af phenylketonuri (PKU);
  3. Phe-blod-test udført inden for otte uger før screeningsdatoen eller Phe-blod-test gennemført inden for otte uger efter screeningsdatoen;
  4. Kunne læse, forstå og tale flydende sproget/sprogene i deres udpegede land tilstrækkeligt til at deltage i et interview og/eller gennemføre alle vurderinger;
  5. Villig og i stand til at deltage i et telefoninterview af ca. 90 minutter varighed;
  6. Villig til at blive lydoptaget under interviewsessionen;
  7. Villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, der angiver, at de forstår formålet og procedurerne for undersøgelsen og er villige til at deltage.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder nogen af ​​følgende kriterier, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

  1. I øjeblikket gravid;
  2. Nuværende eller tidligere eksponering for pegvaliasebehandling eller deltagelse i et klinisk pegvaliaseforsøg;
  3. Har en betydelig kognitiv svækkelse, hørevanskeligheder, synsnedsættelse, akut psykopatologi, medicinsk tilstand eller utilstrækkeligt kendskab til interviewsproget, som efter investigatorens eller interviewerens mening ville forstyrre hans eller hendes evne til at give skriftligt samtykke og deltage/ gennemføre et interview.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
PKU-patienter
Voksne med PKU vil blive interviewet om symptomer og virkninger af PKU.
Observatører
Nære venner og familiemedlemmer til voksne med PKU vil blive interviewet om den adfærd, de har observeret hos voksne med PKU
Kliniske eksperter
Erfarne, praktiserende klinikere, der i øjeblikket behandler voksne med PKU, vil blive interviewet om symptomerne og virkningerne af PKU på deres patienter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PKU Symptom Survey
Tidsramme: 15 minutter
60 punkt undersøgelse, der spørger patienter, observatører og kliniske eksperter om symptomer og adfærd forbundet med PKU og ændringer i Phe niveau.
15 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. januar 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 165-901

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri (PKU)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger