Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční rozhovorová studie u dospělých s fenylketonurií (PKU). (165-901)

13. ledna 2020 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Neintervenční observační studie dospělých s fenylketonurií (PKU) naivních na pegvaliázu: vyvolávání konceptů a kognitivní rozhovory

Studie 165-901 je navržena tak, aby identifikovala vhodné nástroje pro použití v budoucích intervenčních studiích neurokognitivních účinků pegvaliázy na dospělé s PKU.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Klinické studie naznačují, že léčba pegvaliázou vede ke snížení krevních hladin fenylalaninu u dospělých s fenylketonurií (PKU). Protože tito jedinci často vykazují nepozornost a potíže s náladou a koncentrace Phe v krvi ovlivňuje kognici a náladu, celoživotní kontrola Phe v krvi pomocí pegvaliázy může zlepšit kognitivní schopnosti a emoční a duševní zdraví u pacientů s PKU. Aby bylo možné adekvátně kvantifikovat potenciální dopad léčby pegvaliázou na kognici a náladu, je nutné použít hodnocení klinických výsledků (COA), které jsou vhodné pro daný účel a které se komplexně zabývají koncepty důležitými, relevantními a smysluplnými pro pacienty s PKU. Jedná se o observační studii, jejímž cílem je identifikovat koncepty zájmu (COI) o symptomy, funkci a kvalitu života související se zdravím (HRQoL) u pacientů s PKU a hledat další informace od pacientů, pozorovatelů a odborníků o vhodnosti konceptů navrhovaných společností BioMarin. COA pro použití v budoucích studiích účinnosti u PKU.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
63

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Francie, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Francie, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Itálie, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Hacettepe University
      • İzmir, Krocan, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Německo
      • Leipzig, Německo
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Německo
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

  1. Jedinci s PKU ve věku ≥ 18 let až ≤ 70 let, kteří jsou naivní vůči pegvaliáze
  2. Pozorovatelé ≥ 18 let u jedince s PKU ≥ 18 let až ≤ 70 let, kteří jsou naivní vůči pegvaliáze
  3. Klinickí odborníci v současné době léčí dospělé s PKU

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti způsobilí k účasti v této studii musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. ≥18 a ≤70 let v době udělení souhlasu;
  2. Klinicky potvrzená diagnóza fenylketonurie (PKU);
  3. Krevní Phe test dokončen do osmi týdnů před datem screeningu nebo krevní Phe test dokončen do osmi týdnů po datu screeningu;
  4. Schopnost číst, rozumět a mluvit plynně jazykem (jazyky) své určené země natolik, aby se mohla zúčastnit pohovoru a/nebo dokončit všechna hodnocení;
  5. Ochota a schopnost zúčastnit se telefonického rozhovoru v délce cca 90 minut;
  6. Ochota nechat si během pohovoru nahrávat zvuk;
  7. Jsou ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas, že rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a jsou ochotni se zúčastnit.

Kritéria vyloučení:

Do studie nebudou zařazeni pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií:

  1. V současné době těhotná;
  2. Současná nebo předchozí expozice pegvaliáze nebo účast v klinické studii s pegvaliázou;
  3. Má významnou kognitivní poruchu, sluchové potíže, zrakové postižení, akutní psychopatologii, zdravotní stav nebo nedostatečnou znalost jazyka rozhovoru, který by podle názoru vyšetřovatele nebo tazatele narušoval jeho schopnost poskytnout písemný souhlas a účastnit se/ dokončit rozhovor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Pacienti s PKU
Dospělí s PKU budou dotazováni na symptomy a dopady PKU.
Pozorovatelé
Blízcí přátelé a rodinní příslušníci dospělých s PKU budou dotazováni na chování, které pozorovali u dospělých s PKU
Klinickí odborníci
Zkušení, praktičtí lékaři, kteří v současnosti léčí dospělé s PKU, budou dotazováni na symptomy a dopady PKU na jejich pacienty.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkum příznaků PKU
Časové okno: 15 minut
Průzkum 60 položek dotazující se pacientů, pozorovatelů a klinických odborníků na symptomy a chování spojené s PKU a změny hladiny Phe.
15 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. ledna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 165-901

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fenylketonurie (PKU)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení