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Vérification de l'épidémiologie et de la mortalité des maladies rares à Taïwan avec des preuves du monde réel

31 mars 2023 mis à jour par: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Hôpital universitaire national Cheng Kung

Cette étude vise à explorer l'incidence longitudinale et les tendances de prévalence de certaines maladies rares liées aux muscles et aux os, c'est-à-dire la polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), l'hyperoxalurie primaire, la maladie de Wilson, la fibrose kystique, l'ostéogenèse imparfaite, la porphyrie et la maladie de Paget primaire, et analyser l'utilisation des soins de santé.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Une maladie rare (MR) signifie toute maladie qui affecte un petit pourcentage de la population. Selon la "Loi sur les maladies rares et les médicaments orphelins" de 2000, la RD est définie comme la prévalence de moins de 10 000 personnes à Taïwan, ou dans des circonstances particulières, et annoncée après examen par le "Comité de révision des maladies rares et des médicaments orphelins". Il existe de nombreuses causes différentes de RD, telles que génétiques et infectieuses. Bien que les chercheurs aient fait des progrès dans l'apprentissage du diagnostic, du traitement et même de la prévention de diverses RD, il reste encore beaucoup à faire car la plupart des maladies rares n'ont pas de traitement. En raison du faible taux de morbidité et du nombre réduit de personnes atteintes de RD, les patients ont été touchés par une pathologie grave et insuffisamment reconnus, diagnostiqués et guéris. Cependant, la prévalence, l'utilisation des soins de santé et les impacts économiques des maladies rares basés sur des preuves réelles sont encore inconnus dans le monde, en particulier à Taïwan. En 2020, il y avait 226 maladies officiellement proclamées comme RD et 17 592 patients à Taïwan, et 108 médicaments orphelins et 40 nutriments spéciaux ont été approuvés pour traiter ces patients afin de réduire leur charge financière.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
5000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Tainan, Taïwan
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints de maladies rares sont validés dans la certification des maladies catastrophiques de Taiwan.

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients RD ont été définis comme au moins deux dossiers de soins ambulatoires ou un dossier d'hospitalisation en un an avec polyneuropathie amyloïde familiale (PAF), ostéogenèse imparfaite et porphyrie hépatique aiguë entre 2009 et 2017.

Critère d'exclusion:

  • Les patients RD ont reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'ostéogenèse imparfaite et de porphyrie hépatique aiguë avant 2009.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Polyneuropathie amyloïdotique familiale
Les patients atteints de polyneuropathie amyloïdotique familiale sont validés dans la certification des maladies catastrophiques.
Autre: étude observationnelle longitudinale
étude observationnelle longitudinale
Ostéogenèse imparfaite
Les patients atteints d'ostéogenèse imparfaite sont validés dans la certification des maladies catastrophiques.
Autre: étude observationnelle longitudinale
étude observationnelle longitudinale
(Hépatique aiguë) Porphyrie
Les patients atteints de porphyrie (hépatique aiguë) sont validés dans la certification des maladies catastrophiques.
Autre: étude observationnelle longitudinale
étude observationnelle longitudinale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'incidents
Délai: 12 ans
Le nombre de nouveaux cas diagnostiqués avec la polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), l'hyperoxalurie primaire, la maladie de Wilson, la fibrose kystique, l'ostéogenèse imparfaite, la porphyrie et la maladie de Paget primaire pendant la période d'observation de la base de données de recherche sur l'assurance maladie nationale de Taïwan.
12 ans
Nombre de prévalence
Délai: 12 ans
Le nombre de participants ayant reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'hyperoxalurie primaire, de maladie de Wilson, de fibrose kystique, d'ostéogenèse imparfaite, de porphyrie et de maladie de Paget primaire au cours de la période d'observation de la base de données de recherche sur l'assurance maladie nationale de Taïwan.
12 ans
Nombre de décès
Délai: 12 ans
Le nombre de participants ayant reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'hyperoxalurie primaire, de maladie de Wilson, de fibrose kystique, d'ostéogenèse imparfaite, de porphyrie et de maladie de Paget primaire avec décès pendant la période d'observation du registre national des décès de Taïwan.
12 ans
Nombre d'utilisation des soins de santé
Délai: 12 ans
L'utilisation des soins de santé de la base de données de recherche sur l'assurance maladie nationale de Taïwan chez les participants ayant reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'hyperoxalurie primaire, de maladie de Wilson, de fibrose kystique, d'ostéogenèse imparfaite, de porphyrie, de maladie de Paget primaire pendant la période d'observation.
12 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
National Cheng-Kung University Hospital

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
9 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
2 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
4 mai 2022

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
10 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
4 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
31 mars 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • Taiwan rare diseases

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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