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Verificación de la epidemiología y mortalidad de enfermedades raras en Taiwán con evidencia del mundo real

31 de marzo de 2023 actualizado por: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Hospital Universitario Nacional Cheng Kung

Este estudio tiene como objetivo explorar la incidencia longitudinal y las tendencias de prevalencia de enfermedades raras musculares y óseas seleccionadas, es decir, polineuropatía amiloidótica familiar (PAF), hiperoxaluria primaria, enfermedad de Wilson, fibrosis quística, osteogénesis imperfecta, porfiria y enfermedad de Paget primaria, y analizar la utilización de la asistencia sanitaria.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Una enfermedad rara (ER) es cualquier enfermedad que afecta a un pequeño porcentaje de la población. De acuerdo con la "Ley de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos" de 2000, la ER se define como la prevalencia de menos de 10.000 personas en Taiwán, o con circunstancias especiales, y se anuncia después de la revisión por parte del "Comité de Revisión de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos". Hay muchas causas diferentes de RD, como genética e infección. Aunque los investigadores han avanzado en el aprendizaje de cómo diagnosticar, tratar e incluso prevenir una variedad de ER, aún queda mucho por hacer porque la mayoría de las enfermedades raras no tienen tratamiento. Debido a la baja tasa de morbilidad y al menor número de personas que padecen ER, los pacientes se han visto afectados por una patología grave y no han sido suficientemente reconocidos, diagnosticados y curados. Sin embargo, la prevalencia, la utilización de la atención médica y los impactos económicos de las enfermedades raras basados ​​en evidencia del mundo real aún se desconocen en el mundo, especialmente en Taiwán. En 2020, hubo 226 enfermedades proclamadas oficialmente como RD y 17,592 pacientes en Taiwán, y se aprobaron 108 medicamentos huérfanos y 40 nutrientes especiales para tratar a esos pacientes para reducir su carga financiera.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
5000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Taiwán
      • Tainan, Taiwán
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes de enfermedades raras están validados en la certificación de enfermedades catastróficas de Taiwán.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes con DR se definieron como al menos dos registros de atención ambulatoria o un registro de hospitalización en un año con polineuropatía amiloidótica familiar (PAF), osteogénesis imperfecta y porfiria hepática aguda entre 2009 y 2017.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes con RD fueron diagnosticados con polineuropatía amiloidótica familiar (PAF), osteogénesis imperfecta y porfiria hepática aguda antes de 2009.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Polineuropatía amiloidótica familiar
Los pacientes con Polineuropatía Amiloidótica Familiar están validados en la certificación de enfermedad catastrófica.
Otro: estudio observacional longitudinal
estudio observacional longitudinal
Osteogénesis imperfecta
Los pacientes de Osteogénesis imperfecta están validados en la certificación de enfermedad catastrófica.
Otro: estudio observacional longitudinal
estudio observacional longitudinal
Porfiria (hepática aguda)
Los pacientes de Porfiria (Hepática Aguda) son validados en la certificación de enfermedad catastrófica.
Otro: estudio observacional longitudinal
estudio observacional longitudinal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de incidencias
Periodo de tiempo: 12 años
El número de nuevos casos diagnosticados con polineuropatía amiloidótica familiar (PAF), hiperoxaluria primaria, enfermedad de Wilson, fibrosis quística, osteogénesis imperfecta, porfiria y enfermedad de Paget primaria durante el tiempo de observación de la base de datos de investigación del seguro de salud nacional de Taiwán.
12 años
Número de prevalencia
Periodo de tiempo: 12 años
El número de participantes a los que se les ha diagnosticado polineuropatía amiloidótica familiar (PAF), hiperoxaluria primaria, enfermedad de Wilson, fibrosis quística, osteogénesis imperfecta, porfiria y enfermedad de Paget primaria durante el tiempo de observación de la base de datos de investigación del seguro de salud nacional de Taiwán.
12 años
Número de muerte
Periodo de tiempo: 12 años
El número de participantes a los que se les ha diagnosticado polineuropatía amiloidótica familiar (PAF), hiperoxaluria primaria, enfermedad de Wilson, fibrosis quística, osteogénesis imperfecta, porfiria y enfermedad de Paget primaria con muerte durante el tiempo de observación del Registro Nacional de Defunciones de Taiwán.
12 años
Número de utilización de atención médica
Periodo de tiempo: 12 años
El uso de la atención médica de la base de datos de investigación del seguro de salud nacional de Taiwán en participantes a los que se les ha diagnosticado polineuropatía amiloidótica familiar (PAF), hiperoxaluria primaria, enfermedad de Wilson, fibrosis quística, osteogénesis imperfecta, porfiria, enfermedad de Paget primaria durante el tiempo de observación.
12 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
National Cheng-Kung University Hospital

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
2 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
10 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
4 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
31 de marzo de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Taiwan rare diseases

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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