Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проверка эпидемиологии и смертности от редких заболеваний на Тайване на основе реальных данных

31 марта 2023 г. обновлено: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Госпиталь Национального университета Ченг Кунг

Это исследование направлено на изучение продольных тенденций заболеваемости и распространенности отдельных редких заболеваний, связанных с мышцами и костями, таких как семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия и первичная болезнь Педжета, а также анализ использования медицинских услуг.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Редкое заболевание (RD) означает любое заболевание, поражающее небольшой процент населения. Согласно «Закону о редких заболеваниях и орфанных препаратах» от 2000 г., RD ​​определяется как распространенность менее 10 000 человек на Тайване или при особых обстоятельствах и объявляется после рассмотрения «Комитетом по рассмотрению редких заболеваний и орфанных лекарств». Существует множество различных причин RD, таких как генетические и инфекционные. Хотя исследователи добились прогресса в изучении того, как диагностировать, лечить и даже предотвращать различные РЗ, многое еще предстоит сделать, потому что большинство редких заболеваний не поддаются лечению. Из-за низкой заболеваемости и меньшего числа людей, страдающих РЗ, больные страдают тяжелой патологией и недостаточно распознаются, диагностируются и лечатся. Однако распространенность, использование в здравоохранении и экономические последствия редких заболеваний, основанные на реальных данных, до сих пор неизвестны в мире, особенно на Тайване. В 2020 году на Тайване было официально объявлено 226 заболеваний и 17 592 пациента, а также одобрено 108 орфанных препаратов и 40 специальных питательных веществ для лечения этих пациентов с целью снижения их финансового бремени.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
5000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Тайвань
      • Tainan, Тайвань
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с редкими заболеваниями подтверждены тайваньской сертификацией катастрофических заболеваний.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с RD были определены как минимум две амбулаторные записи или одна запись стационарного лечения в течение одного года с семейной амилоидотической полинейропатией (FAP), несовершенным остеогенезом и острой печеночной порфирией в период с 2009 по 2017 год.

Критерий исключения:

  • До 2009 года у пациентов с РЗ диагностировали семейную амилоидотическую полинейропатию (САП), несовершенный остеогенез и острую печеночную порфирию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Семейная амилоидотическая полиневропатия
Пациенты с семейной амилоидотической полинейропатией подтверждаются сертификатом катастрофического заболевания.
Другой: продольное обсервационное исследование
продольное обсервационное исследование
Несовершенный остеогенез
Пациенты с несовершенным остеогенезом подтверждаются сертификатом катастрофического заболевания.
Другой: продольное обсервационное исследование
продольное обсервационное исследование
(острая печеночная) порфирия
Пациенты с (острой печеночной) порфирией подтверждаются сертификатом катастрофического заболевания.
Другой: продольное обсервационное исследование
продольное обсервационное исследование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество случаев
Временное ограничение: 12 лет
Число новых случаев было диагностировано с семейной амилоидотической полинейропатией (FAP), первичной гипероксалурией, болезнью Вильсона, кистозным фиброзом, несовершенным остеогенезом, порфирией и первичной болезнью Педжета во время наблюдения из Тайваньской национальной базы данных исследований медицинского страхования.
12 лет
Количество распространенности
Временное ограничение: 12 лет
Количество участников, у которых были диагностированы семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия и первичная болезнь Педжета во время наблюдения из Тайваньской национальной базы данных исследований в области медицинского страхования.
12 лет
Количество смертей
Временное ограничение: 12 лет
Количество участников, у которых были диагностированы семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия и первичная болезнь Педжета со смертью во время наблюдения из Тайваньского национального реестра смерти.
12 лет
Количество обращений за медицинской помощью
Временное ограничение: 12 лет
Использование медицинской помощи из Тайваньской национальной базы данных исследований медицинского страхования у участников, у которых во время наблюдения были диагностированы семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия, первичная болезнь Педжета.
12 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
National Cheng-Kung University Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
9 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
2 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
10 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
4 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
31 марта 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • Taiwan rare diseases

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками