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Verificação da epidemiologia e mortalidade de doenças raras em Taiwan com evidências do mundo real

31 de março de 2023 atualizado por: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Hospital Universitário Nacional Cheng Kung

Este estudo tem como objetivo explorar as tendências longitudinais de incidência e prevalência de doenças raras musculares e ósseas selecionadas, ou seja, Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Hiperoxalúria Primária, Doença de Wilson, Fibrose Cística, Osteogênese Imperfeita, Porfiria e Doença Primária de Paget, e analisar a utilização de cuidados de saúde.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Uma doença rara (DR) significa qualquer doença que afeta uma pequena porcentagem da população. De acordo com a "Lei de Doenças Raras e Medicamentos Órfãos" de 2000, a DR é definida como a prevalência de menos de 10.000 pessoas em Taiwan, ou com circunstâncias especiais, e anunciada após revisão pelo "Comitê de Revisão de Doenças Raras e Medicamentos Órfãos". Existem muitas causas diferentes de DR, como genética e infecção. Embora os pesquisadores tenham feito progressos no aprendizado de como diagnosticar, tratar e até mesmo prevenir uma variedade de DR, ainda há muito a fazer porque a maioria das doenças raras não tem tratamento. Devido à baixa taxa de morbidade e ao menor número de pessoas que sofrem de DR, os pacientes têm sido afetados por uma patologia grave e insuficientemente reconhecida, diagnosticada e curada. No entanto, prevalência, utilização de cuidados de saúde e impactos econômicos de doenças raras com base em evidências do mundo real ainda são desconhecidos no mundo, especialmente em Taiwan. Em 2020, havia 226 doenças oficialmente proclamadas como DR e 17.592 pacientes em Taiwan, e 108 medicamentos órfãos e 40 nutrientes especiais aprovados para o tratamento desses pacientes para reduzir seus encargos financeiros.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
5000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes com doenças raras são validados na certificação de doenças catastróficas de Taiwan.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes DR foram definidos como pelo menos dois registros de atendimento ambulatorial ou um registro de internação em um ano com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Osteogênese imperfeita e Porfiria Hepática Aguda entre 2009 e 2017.

Critério de exclusão:

  • Os pacientes com DR foram diagnosticados com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Osteogênese imperfeita e Porfiria Hepática Aguda antes de 2009.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Polineuropatia Amiloidótica Familiar
Os pacientes com Polineuropatia Amiloidótica Familiar são validados na certificação de doença catastrófica.
Outro: estudo observacional longitudinal
estudo observacional longitudinal
Osteogênese imperfeita
Os pacientes de Osteogenesis imperfecta são validados na certificação de doença catastrófica.
Outro: estudo observacional longitudinal
estudo observacional longitudinal
(Hepática Aguda) Porfiria
Os pacientes com porfiria (hepática aguda) são validados na certificação de doença catastrófica.
Outro: estudo observacional longitudinal
estudo observacional longitudinal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de incidências
Prazo: 12 anos
O número de novos casos diagnosticados com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria e doença primária de Paget durante o período de observação do banco de dados de pesquisa de seguro de saúde nacional de Taiwan.
12 anos
Número de prevalência
Prazo: 12 anos
O número de participantes que foram diagnosticados com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria e doença primária de Paget durante o tempo de observação do banco de dados de pesquisa de seguro de saúde nacional de Taiwan.
12 anos
Número de mortes
Prazo: 12 anos
O número de participantes que tiveram diagnóstico de Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria e doença primária de Paget com morte durante o tempo de observação do Registro Nacional de Óbitos de Taiwan.
12 anos
Número de utilização de cuidados de saúde
Prazo: 12 anos
O uso de cuidados de saúde do Banco de Dados Nacional de Pesquisa de Seguros de Saúde de Taiwan em participantes que tiveram diagnóstico de Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria, doença primária de Paget durante o tempo de observação.
12 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
National Cheng-Kung University Hospital

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
9 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
10 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de março de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Taiwan rare diseases

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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