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Vérification de l'épidémiologie et de la mortalité des maladies rares à Taïwan avec des preuves du monde réel

31 mars 2023 mis à jour par: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Hôpital universitaire national Cheng Kung

Cette étude vise à explorer l'incidence longitudinale et les tendances de prévalence de certaines maladies rares liées aux muscles et aux os, c'est-à-dire la polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), l'hyperoxalurie primaire, la maladie de Wilson, la fibrose kystique, l'ostéogenèse imparfaite, la porphyrie et la maladie de Paget primaire, et analyser l'utilisation des soins de santé.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une maladie rare (MR) signifie toute maladie qui affecte un petit pourcentage de la population. Selon la "Loi sur les maladies rares et les médicaments orphelins" de 2000, la RD est définie comme la prévalence de moins de 10 000 personnes à Taïwan, ou dans des circonstances particulières, et annoncée après examen par le "Comité de révision des maladies rares et des médicaments orphelins". Il existe de nombreuses causes différentes de RD, telles que génétiques et infectieuses. Bien que les chercheurs aient fait des progrès dans l'apprentissage du diagnostic, du traitement et même de la prévention de diverses RD, il reste encore beaucoup à faire car la plupart des maladies rares n'ont pas de traitement. En raison du faible taux de morbidité et du nombre réduit de personnes atteintes de RD, les patients ont été touchés par une pathologie grave et insuffisamment reconnus, diagnostiqués et guéris. Cependant, la prévalence, l'utilisation des soins de santé et les impacts économiques des maladies rares basés sur des preuves réelles sont encore inconnus dans le monde, en particulier à Taïwan. En 2020, il y avait 226 maladies officiellement proclamées comme RD et 17 592 patients à Taïwan, et 108 médicaments orphelins et 40 nutriments spéciaux ont été approuvés pour traiter ces patients afin de réduire leur charge financière.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

5000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Tainan, Taïwan
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints de maladies rares sont validés dans la certification des maladies catastrophiques de Taiwan.

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients RD ont été définis comme au moins deux dossiers de soins ambulatoires ou un dossier d'hospitalisation en un an avec polyneuropathie amyloïde familiale (PAF), ostéogenèse imparfaite et porphyrie hépatique aiguë entre 2009 et 2017.

Critère d'exclusion:

  • Les patients RD ont reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'ostéogenèse imparfaite et de porphyrie hépatique aiguë avant 2009.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Polyneuropathie amyloïdotique familiale
Les patients atteints de polyneuropathie amyloïdotique familiale sont validés dans la certification des maladies catastrophiques.
Autre: étude observationnelle longitudinale
étude observationnelle longitudinale
Ostéogenèse imparfaite
Les patients atteints d'ostéogenèse imparfaite sont validés dans la certification des maladies catastrophiques.
Autre: étude observationnelle longitudinale
étude observationnelle longitudinale
(Hépatique aiguë) Porphyrie
Les patients atteints de porphyrie (hépatique aiguë) sont validés dans la certification des maladies catastrophiques.
Autre: étude observationnelle longitudinale
étude observationnelle longitudinale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'incidents
Délai: 12 ans
Le nombre de nouveaux cas diagnostiqués avec la polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), l'hyperoxalurie primaire, la maladie de Wilson, la fibrose kystique, l'ostéogenèse imparfaite, la porphyrie et la maladie de Paget primaire pendant la période d'observation de la base de données de recherche sur l'assurance maladie nationale de Taïwan.
12 ans
Nombre de prévalence
Délai: 12 ans
Le nombre de participants ayant reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'hyperoxalurie primaire, de maladie de Wilson, de fibrose kystique, d'ostéogenèse imparfaite, de porphyrie et de maladie de Paget primaire au cours de la période d'observation de la base de données de recherche sur l'assurance maladie nationale de Taïwan.
12 ans
Nombre de décès
Délai: 12 ans
Le nombre de participants ayant reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'hyperoxalurie primaire, de maladie de Wilson, de fibrose kystique, d'ostéogenèse imparfaite, de porphyrie et de maladie de Paget primaire avec décès pendant la période d'observation du registre national des décès de Taïwan.
12 ans
Nombre d'utilisation des soins de santé
Délai: 12 ans
L'utilisation des soins de santé de la base de données de recherche sur l'assurance maladie nationale de Taïwan chez les participants ayant reçu un diagnostic de polyneuropathie amyloïdotique familiale (PAF), d'hyperoxalurie primaire, de maladie de Wilson, de fibrose kystique, d'ostéogenèse imparfaite, de porphyrie, de maladie de Paget primaire pendant la période d'observation.
12 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Cheng-Kung University Hospital

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2022

Première publication (Réel)

10 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Taiwan rare diseases

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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