Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Weryfikacja epidemiologii i śmiertelności rzadkich chorób na Tajwanie na podstawie rzeczywistych dowodów

31 marca 2023 zaktualizowane przez: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Narodowy Szpital Uniwersytecki Cheng Kung

Niniejsze badanie ma na celu zbadanie podłużnych trendów zachorowalności i występowania wybranych rzadkich chorób związanych z układem mięśniowym i kostnym, tj. rodzinnej polineuropatii amyloidotycznej (FAP), pierwotnej hiperoksalurii, choroby Wilsona, mukowiscydozy, wrodzonej łamliwości kości, porfirii i pierwotnej choroby Pageta oraz analizować wykorzystanie opieki zdrowotnej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Choroba rzadka (RD) oznacza każdą chorobę, która dotyka niewielki procent populacji. Zgodnie z „Ustawą o chorobach rzadkich i lekach sierocych” z 2000 r., choroby rzadkie definiuje się jako występowanie mniej niż 10 000 osób na Tajwanie lub w szczególnych okolicznościach i ogłaszane po przeglądzie przez „Komitet ds. Przeglądu ds. Chorób Rzadkich i Leków Sierocych”. Istnieje wiele różnych przyczyn rzadkich chorób, takich jak czynniki genetyczne i infekcje. Chociaż naukowcy poczynili postępy w uczeniu się, jak diagnozować, leczyć, a nawet zapobiegać różnym rzadkim chorobom, wciąż pozostaje wiele do zrobienia, ponieważ w przypadku większości rzadkich chorób nie ma metod leczenia. Ze względu na niski wskaźnik zachorowalności i mniejszą liczbę osób cierpiących na RD, pacjenci zostali dotknięci ciężką patologią i niedostatecznie rozpoznani, zdiagnozowani i wyleczeni. Jednak rozpowszechnienie, wykorzystanie opieki zdrowotnej i wpływ ekonomiczny rzadkich chorób na podstawie rzeczywistych dowodów są nadal nieznane na świecie, zwłaszcza na Tajwanie. W 2020 roku na Tajwanie oficjalnie uznano 226 chorób za rzadkie choroby i 17 592 pacjentów oraz zatwierdzono 108 leków sierocych i 40 specjalnych składników odżywczych do leczenia tych pacjentów w celu zmniejszenia ich obciążeń finansowych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Tainan, Tajwan
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rzadkimi chorobami są potwierdzani w tajwańskiej certyfikacji chorób katastroficznych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z RD zostali zdefiniowani jako co najmniej dwa zapisy dotyczące opieki ambulatoryjnej lub jeden zapis dotyczący hospitalizacji w ciągu jednego roku z rodzinną polineuropatią amyloidotyczną (FAP), wrodzoną łamliwością kości i ostrą porfirią wątrobową w latach 2009-2017.

Kryteria wyłączenia:

  • Przed 2009 rokiem u pacjentów z RD zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), wrodzoną łamliwość kości i ostrą porfirię wątrobową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Rodzinna polineuropatia amyloidotyczna
Pacjenci z rodzinną polineuropatią amyloidotyczną są potwierdzani w zaświadczeniu o chorobie katastroficznej.
Inny: podłużne badanie obserwacyjne
podłużne badanie obserwacyjne
Wrodzonej łamliwości kości
Pacjenci z wrodzoną łamliwością kości są potwierdzani w zaświadczeniu o chorobie katastroficznej.
Inny: podłużne badanie obserwacyjne
podłużne badanie obserwacyjne
(ostra wątrobowa) porfiria
Pacjenci z porfirią (ostrą wątrobową) są potwierdzani w zaświadczeniu o chorobie katastrofalnej.
Inny: podłużne badanie obserwacyjne
podłużne badanie obserwacyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba incydentów
Ramy czasowe: 12 lat
Liczba nowych przypadków, u których zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, wrodzoną łamliwość kości, porfirię i pierwotną chorobę Pageta w czasie obserwacji z tajwańskiej bazy danych National Health Insurance Research Database.
12 lat
Liczba rozpowszechnienia
Ramy czasowe: 12 lat
Liczba uczestników, u których zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, wrodzoną łamliwość kości, porfirię i pierwotną chorobę Pageta w czasie obserwacji z tajwańskiej bazy danych National Health Insurance Research Database.
12 lat
Liczba śmierci
Ramy czasowe: 12 lat
Liczba uczestników, u których zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, wrodzoną łamliwość kości, porfirię i pierwotną chorobę Pageta ze zgonem w czasie obserwacji z Tajwańskiego Narodowego Rejestru Zgonów.
12 lat
Liczba korzystania z opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: 12 lat
Wykorzystanie opieki zdrowotnej z tajwańskiej bazy danych National Health Insurance Research Database u uczestników, u których w czasie obserwacji zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, łamaną osteogenezę, porfirię, pierwotną chorobę Pageta.
12 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Cheng-Kung University Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
9 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Taiwan rare diseases

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami