Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Eskétamine pour le traitement du syndrome de Rett

12 mai 2026 mis à jour par: Children's Hospital of Fudan University

Un essai exploratoire d'eskétamine pour le traitement du syndrome de Rett

Le but de cette étude interventionnelle est de connaître l'efficacité et l'innocuité de l'eskétamine pour traiter les enfants atteints du syndrome de Rett (RTT).

Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :

  • si le traitement par Esketamine est efficace pour améliorer la gravité des symptômes du RTT.
  • si l'eskétamine est sûre dans le traitement du RTT. Les participants recevront une perfusion intraveineuse hebdomadaire d'eskétamine pendant cinq semaines et seront évalués pour la gravité de la maladie et l'innocuité des médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
3

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Chine, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • RTT classique/typique
  • Provoquant une mutation du gène MECP2
  • Modèle de crises stable ou n'a eu aucune crise depuis au moins 8 semaines

Critère d'exclusion:

  • Utilisation d'autres médicaments qui interagissent avec l'eskétamine : thyroxine, diatrizoate de méglumine, aminophylline, diazépam ou midazolam, médicaments contre l'hypertension ou les dépresseurs du système nerveux central, anesthésiques généraux halogénés (par exemple, halothane), tubocurarine, atracurium
  • Condition avec hypertension, pression élevée du liquide céphalo-rachidien et pression intraoculaire élevée
  • Maladie systémique instable autre que le syndrome de Rett : maladie cardiovasculaire, endocrinienne actuelle cliniquement significative (telle que l'hypo ou l'hyperthyroïdie, le diabète de type 1 ou le diabète de type 2 non contrôlé), maladie rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie cœliaque ou l'intestin inflammatoire). maladie), ou une intervention chirurgicale majeure prévue au cours de l'étude
  • Variations cliniquement importantes dans l’utilisation des médicaments

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Traitement à l'eskétamine
Eskétamine, diluée avec 20 ml de solution saline à la dose de 0,25 mg/kg, par voie intraveineuse pendant 40 minutes, une fois par semaine ; 5 semaines au total.
Médicament: Chlorhydrate d'eskétamine
Perfusion intraveineuse de kétamine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables
Délai: référence, semaine 5
Sécurité du traitement par Esketamine chez les filles atteintes de RTT
référence, semaine 5
Efficacité du traitement par Esketamine chez les filles atteintes de RTT
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score total du questionnaire comportemental sur le syndrome de Rett (RSBQ) ; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 90 ; des scores plus élevés signifient un pire résultat.
référence, semaine 5 et mois 6
Co-résultat concernant l'efficacité du traitement par Esketamine chez les filles atteintes de RTT
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score d'amélioration de l'échelle d'impressions globales cliniques (CGI-I) ; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 7 ; des scores plus élevés signifient un pire résultat.
référence, semaine 5 et mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle révisée d'évaluation du comportement moteur (R-MBA)
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score de sous-échelle, 0-100, des plaies plus élevées signifient un résultat pire
référence, semaine 5 et mois 6
Échelle de gravité du syndrome de Rett (RSSS)
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score de sous-échelle, 0-21, des plaies plus élevées signifient un résultat pire
référence, semaine 5 et mois 6
Amélioration du sommeil par le traitement Esketamine
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Enregistrement du sommeil
référence, semaine 5 et mois 6
Observation du comportement
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Durée des mouvements inhabituels des mains par heure
référence, semaine 5 et mois 6
Calendrier d'observation du diagnostic de l'autisme, deuxième édition (ADOS-2)
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Score total,; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 28 ; des scores plus élevés signifient un pire résultat.
référence, semaine 5 et mois 6
Échelles de Griffiths de développement de l'enfant
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Quotient de développement ; Valeur minimale 0 ; Valeurs maximales 96 ; des scores plus élevés signifient un meilleur résultat.
référence, semaine 5 et mois 6
Changement d'image cérébrale
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Imagerie par résonance magnétique (IRM) ； connectivité au réseau cérébral
référence, semaine 5 et mois 6
Modification des fonctions cérébrales
Délai: référence, semaine 5 et mois 6
Électroencéphalogramme (EEG); activité des ondes cérébrales
référence, semaine 5 et mois 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Children's Hospital of Fudan University

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
15 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
21 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 décembre 2023

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
10 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
13 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 mai 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Autre subvention/numéro de financement: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

tous les IPD collectés, tous les IPD qui sous-tendent les résultats d'une publication

Délai de partage IPD

à partir de 6 mois après la publication, pendant un an

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres