Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эскетамин для лечения синдрома Ретта

12 мая 2026 г. обновлено: Children's Hospital of Fudan University

Исследовательское исследование эскетамина для лечения синдрома Ретта

Цель этого интервенционного исследования — узнать об эффективности и безопасности эскетамина для лечения детей с синдромом Ретта (RTT).

Основные вопросы, на которые он призван ответить:

  • эффективно ли лечение эскетамином для улучшения тяжести симптомов RTT.
  • безопасен ли эскетамин при лечении RTT. Участники будут получать еженедельную внутривенную инфузию эскетамина в течение пяти недель и будут оцениваться на предмет тяжести заболевания и безопасности препарата.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
3

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Shu Liu
  • Номер телефона: +86 17612101065
  • Электронная почта: mickeyshu@126.com

Места учебы

  • Китай
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Китай, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Классический/типичный RTT
  • Вызывает мутацию в гене MECP2
  • Стабильный характер приступов или отсутствие приступов в течение как минимум 8 недель.

Критерий исключения:

  • Использование других препаратов, которые взаимодействуют с эскетамином: тироксин, меглумина диатризоат, аминофиллин, диазепам или мидазолам, антигипертензивные препараты или средства, угнетающие центральную нервную систему, галогенированные общие анестетики (например, галотан), тубокурарин, атракурий.
  • Состояние с гипертонией, высоким давлением спинномозговой жидкости и высоким внутриглазным давлением.
  • Нестабильное системное заболевание, кроме синдрома Ретта: текущие клинически значимые сердечно-сосудистые, эндокринные заболевания (например, гипо- или гипертиреоз, диабет 1 типа или неконтролируемый диабет 2 типа), почечные, печеночные, респираторные или желудочно-кишечные заболевания (например, целиакия или воспалительные заболевания кишечника). заболевание) или серьезная операция, запланированная во время исследования
  • Клинически важные различия в использовании лекарств

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Лечение эскетамином
Эскетамин, разведенный 20 мл физраствора в дозе 0,25 мг/кг, внутривенно в течение 40 минут 1 раз в неделю; Всего 5 недель.
Лекарство: Эскетамина гидрохлорид
Внутривенное введение кетамина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя
Безопасность лечения эскетамином у девочек с РТТ
исходный уровень, 5-я неделя
Эффективность лечения эскетамином у девочек с РТТ
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Общий балл по опроснику поведения при синдроме Ретта (RSBQ); Минимальное значение 0; Максимальные значения 90; более высокие баллы означают худший результат.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Сопутствующий результат эффективности лечения эскетамином у девочек с RTT
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Оценка по шкале улучшения клинических глобальных впечатлений (CGI-I); Минимальное значение 0; Максимальные значения 7; более высокие баллы означают худший результат.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пересмотренная шкала оценки двигательного поведения (R-MBA)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Оценка по подшкале: 0–100, более высокий уровень язв означает худший исход.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Шкала тяжести синдрома Ретта (RSSS)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Оценка по подшкале: 0–21, более высокий уровень язв означает худший исход.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Улучшение сна при лечении эскетамином
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Запись сна
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Наблюдение за поведением
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Продолжительность необычных движений руки в час
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
График наблюдения за диагностикой аутизма, второе издание (ADOS-2)
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Общий счет,; Минимальное значение 0; Максимальные значения 28; более высокие баллы означают худший результат.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Шкалы развития ребенка Гриффитса
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Коэффициент развития; Минимальное значение 0; Максимальные значения 96; более высокие баллы означают лучший результат.
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Изменение образа мозга
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Магнитно-резонансная томография (МРТ)；подключение к сети мозга
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Изменение функции мозга
Временное ограничение: исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц
Электроэнцефалограмма (ЭЭГ); мозговая активность
исходный уровень, 5-я неделя и 6-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Children's Hospital of Fudan University

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
15 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
21 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
10 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
12 мая 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Другой номер гранта/финансирования: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

все собранные IPD, все IPD, лежащие в основе результатов публикации

Сроки обмена IPD

начиная с 6 месяцев после публикации, в течение одного года

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками