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Esketamina para o tratamento da síndrome de Rett

12 de maio de 2026 atualizado por: Children's Hospital of Fudan University

Um ensaio exploratório de esketamina para o tratamento da síndrome de Rett

O objetivo deste estudo intervencionista é aprender sobre a eficácia e segurança da Esketamina no tratamento de crianças com síndrome de Rett (RTT).

As principais questões que pretende responder são:

  • se o tratamento com escetamina é eficaz na melhoria da gravidade dos sintomas da RTT.
  • se a Esketamina é segura no tratamento da RTT. Os participantes receberão uma infusão intravenosa semanal de Esketamina durante cinco semanas e serão avaliados quanto à gravidade da doença e segurança do medicamento.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
3

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • China
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, China, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • RTT clássico/típico
  • Causando mutação no gene MECP2
  • Padrão estável de convulsões ou não teve convulsões por pelo menos 8 semanas

Critério de exclusão:

  • Uso de outros medicamentos que interagem com a Esketamina: tiroxina, diatrizoato de meglumina, aminofilina, diazepam ou midazolam, medicamentos anti-hipertensivos ou depressores do sistema nervoso central, anestésicos gerais halogenados (por exemplo, halotano), tubocurarina, atracúrio
  • Condição com hipertensão, pressão elevada do líquido cefalorraquidiano e pressão intraocular elevada
  • Doença sistêmica instável diferente da síndrome de Rett: doença cardiovascular, endócrina clinicamente significativa (como hipo ou hipertireoidismo, diabetes tipo 1 ou diabetes tipo 2 não controlada), doença renal, hepática, respiratória ou gastrointestinal (como doença celíaca ou inflamação intestinal doença), ou cirurgia de grande porte planejada durante o estudo
  • Variações clinicamente importantes no uso de medicamentos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Tratamento com esketamina
Esketamina, diluída em 20ml de Solução Salina na dose de 0,25mg/kg, por via intravenosa por 40 minutos, uma vez por semana; 5 semanas no total.
Medicamento: Cloridrato de esketamina
Infusão intravenosa de cetamina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos
Prazo: linha de base, semana 5
Segurança do tratamento com Esketamina em meninas com RTT
linha de base, semana 5
Eficácia do tratamento com Esketamina em meninas com RTT
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação total do Questionário Comportamental da Síndrome de Rett (RSBQ); Valor mínimo 0; Valores máximos 90; pontuações mais altas significam um resultado pior.
linha de base, semana 5 e mês 6
Co-resultado para eficácia do tratamento com Esketamina em meninas com RTT
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação de melhoria da escala de impressões clínicas globais (CGI-I); Valor mínimo 0; Valores máximos 7; pontuações mais altas significam um resultado pior.
linha de base, semana 5 e mês 6

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala revisada de avaliação do comportamento motor (R-MBA)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação da subescala, 0-100, feridas mais altas significam pior resultado
linha de base, semana 5 e mês 6
Escala de Gravidade da Síndrome de Rett (RSSS)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação da subescala, 0-21, feridas mais altas significam pior resultado
linha de base, semana 5 e mês 6
Melhoria do sono com tratamento com Esketamine
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Registro de sono
linha de base, semana 5 e mês 6
Observação de comportamento
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Duração incomum dos movimentos manuais por hora
linha de base, semana 5 e mês 6
Cronograma de observação diagnóstica do autismo, segunda edição (ADOS-2)
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Pontuação total,; Valor mínimo 0; Valores máximos 28; pontuações mais altas significam um resultado pior.
linha de base, semana 5 e mês 6
Escalas Griffiths de Desenvolvimento Infantil
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Quociente de desenvolvimento; Valor mínimo 0; Valores máximos 96; pontuações mais altas significam um resultado melhor.
linha de base, semana 5 e mês 6
Mudança de imagem cerebral
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Imagem por ressonância magnética (MRI); conectividade de rede cerebral
linha de base, semana 5 e mês 6
Mudança na função cerebral
Prazo: linha de base, semana 5 e mês 6
Eletroencefalograma (EEG); atividade de ondas cerebrais
linha de base, semana 5 e mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Children's Hospital of Fudan University

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
10 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de maio de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Número de outro subsídio/financiamento: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

todos os IPD coletados, todos os IPD que fundamentam os resultados em uma publicação

Prazo de Compartilhamento de IPD

começando 6 meses após a publicação, por um ano

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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