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Esketamina per il trattamento della sindrome di Rett

12 maggio 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Uno studio esplorativo sull'esketamina per il trattamento della sindrome di Rett

L'obiettivo di questo studio interventistico è conoscere l'efficacia e la sicurezza di Esketamina nel trattamento dei bambini affetti dalla sindrome di Rett (RTT).

Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

  • se il trattamento con Esketamina è efficace nel migliorare la gravità dei sintomi della RTT.
  • se Esketamina è sicura nel trattamento della RTT. I partecipanti riceveranno un'infusione endovenosa settimanale di Esketamina per cinque settimane e saranno valutati per la gravità della malattia e la sicurezza del farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Cina, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • RTT classico/tipico
  • Causando la mutazione nel gene MECP2
  • Modello stabile di convulsioni o assenza di convulsioni da almeno 8 settimane

Criteri di esclusione:

  • Uso di altri farmaci che interagiscono con Esketamina: tiroxina, meglumina diatrizoato, aminofillina, diazepam o midazolam, farmaci antipertensivi o depressori del sistema nervoso centrale, anestetici generali alogenati (ad es. alotano), tubocurarina, atracurio
  • Condizione caratterizzata da ipertensione, elevata pressione del liquido cerebrospinale e elevata pressione intraoculare
  • Malattia sistemica instabile diversa dalla sindrome di Rett: attuale malattia cardiovascolare, endocrina clinicamente significativa (come ipo o ipertiroidismo, diabete di tipo 1 o diabete di tipo 2 non controllato), renale, epatica, respiratoria o gastrointestinale (come celiachia o malattia infiammatoria intestinale malattia) o un intervento chirurgico importante pianificato durante lo studio
  • Variazioni clinicamente importanti nell’uso dei farmaci

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento con esketamina
Esketamina, diluita con 20 ml di soluzione salina alla dose di 0,25 mg/kg, per via endovenosa per 40 minuti, una volta alla settimana; 5 settimane in totale.
Droga: Esketamina cloridrato
Infusione endovenosa di ketamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: riferimento, settimana 5
Sicurezza del trattamento con Esketamina nelle ragazze con RTT
riferimento, settimana 5
Efficacia del trattamento con Esketamina nelle ragazze con RTT
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio totale del questionario comportamentale della sindrome di Rett (RSBQ); Valore minimo 0; Valori massimi 90; punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
basale, settimana 5 e mese 6
Co-esito per l'efficacia del trattamento con Esketamina nelle ragazze con RTT
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio di miglioramento della scala Clinical Global Impressions (CGI-I); Valore minimo 0; Valori massimi 7; punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
basale, settimana 5 e mese 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione del comportamento motorio rivisto (R-MBA)
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio della sottoscala, 0-100, piaghe più alte indicano un risultato peggiore
basale, settimana 5 e mese 6
Scala di gravità della sindrome di Rett (RSSS)
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio della sottoscala, 0-21, piaghe più alte indicano un risultato peggiore
basale, settimana 5 e mese 6
Miglioramento del sonno grazie al trattamento con Esketamina
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Registro del sonno
basale, settimana 5 e mese 6
Osservazione del comportamento
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Durata insolita dei movimenti delle lancette all'ora
basale, settimana 5 e mese 6
Programma di osservazione diagnostica dell'autismo, seconda edizione (ADOS-2)
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Punteggio totale,; Valore minimo 0; Valori massimi 28; punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
basale, settimana 5 e mese 6
Scale Griffiths dello sviluppo infantile
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Quoziente di sviluppo; Valore minimo 0; Valori massimi 96; punteggi più alti significano un risultato migliore.
basale, settimana 5 e mese 6
Cambiamento dell'immagine del cervello
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Imaging a risonanza magnetica (MRI)；connettività della rete cerebrale
basale, settimana 5 e mese 6
Cambiamento della funzione cerebrale
Lasso di tempo: basale, settimana 5 e mese 6
Elettroencefalogramma (EEG); attività delle onde cerebrali
basale, settimana 5 e mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital of Fudan University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

tutti gli IPD raccolti, tutti gli IPD che sono alla base danno luogo a una pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

a partire da 6 mesi dopo la pubblicazione, per un anno

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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