Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Esketamin for behandling av Rett syndrom

12. mai 2026 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

En utforskende studie av esketamin for behandling av Rett syndrom

Målet med denne intervensjonsstudien er å lære om effektiviteten og sikkerheten til Esketamin for behandling av barn med Rett syndrom (RTT).

Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • om behandling med esketamin er effektiv for å forbedre alvorlighetsgraden av symptomer for RTT.
  • om Esketamin er trygt ved behandling av RTT. Deltakerne vil motta en ukentlig intravenøs infusjon av Esketamin i fem uker og vil bli vurdert for alvorlighetsgrad av sykdommen og medikamentsikkerhet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
3

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Kina, 361006
        • Xiamen Children's Hospital (Children's Hospital of Fudan University at Xiamen)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klassisk/typisk RTT
  • Forårsaker mutasjon i MECP2-genet
  • Stabilt mønster av anfall, eller har ikke hatt noen anfall i minst 8 uker

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av andre legemidler som interagerer med esketamin: tyroksin, meglumindiatrizoat, aminofyllin, diazepam eller midazolam, legemidler for antihypertensjon eller sentralnervedepressiva, halogenerte generelle anestetika (f.eks. halotan), tubokurarin, atracurium
  • Tilstand med hypertensjon, høyt cerebrospinalvæsketrykk og høyt intraokulært trykk
  • Ustabil systemisk sykdom annet enn Rett syndrom: nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreose, type 1 diabetes eller ukontrollert type 2 diabetes), nyre-, lever-, luftveis- eller gastrointestinal sykdom (som cøliaki eller inflammatorisk tarm) sykdom), eller større operasjoner planlagt i løpet av studien
  • Klinisk viktige variasjoner i medikamentbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Esketaminbehandling
Esketamin, fortynnet med 20 ml saltvann i en dose på 0,25 mg/kg, intravenøst ​​i 40 minutter, en gang i uken; 5 uker totalt.
Legemiddel: Esketaminhydroklorid
Intravenøs infusjon av ketamin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: baseline, uke 5
Sikkerhet ved behandling med Esketamin hos jenter med RTT
baseline, uke 5
Effekt av behandling med Esketamin hos jenter med RTT
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) total poengsum; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 90; høyere score betyr dårligere resultat.
baseline, uke 5 og måned 6
Medutfall for effekt av behandling med Esketamin hos jenter med RTT
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Clinical Global Impressions Scale-improvement (CGI-I) score; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 7; høyere score betyr dårligere resultat.
baseline, uke 5 og måned 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Revidert-Motor Behaviour Assessment-skala (R-MBA)
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Subscale score, 0-100, høyere sår betyr et dårligere resultat
baseline, uke 5 og måned 6
Rett Syndrome Severity Scale (RSSS)
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Subscale score, 0-21, høyere sår betyr et dårligere resultat
baseline, uke 5 og måned 6
Søvnforbedring ved behandling med esketamin
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Søvnrekord
baseline, uke 5 og måned 6
Atferdsobservasjon
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Uvanlige håndbevegelser varighet per time
baseline, uke 5 og måned 6
Autism Diagnostic Observation Schedule, andre utgave (ADOS-2)
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Total poengsum,; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 28; høyere score betyr dårligere resultat.
baseline, uke 5 og måned 6
Griffiths Scales of Child Development
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Utviklingskvotient; Minimumsverdi 0; Maksimumsverdier 96; høyere score betyr et bedre resultat.
baseline, uke 5 og måned 6
Endring av hjernebilde
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Magnetic Resonance Imaging (MRI) ；nettverkstilkobling til hjernen
baseline, uke 5 og måned 6
Hjernefunksjon endres
Tidsramme: baseline, uke 5 og måned 6
Elektroencefalogram (EEG); hjernebølgeaktivitet
baseline, uke 5 og måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital of Fudan University

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Huiping Li, Children's Hospital of Fudan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
15. november 2023

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. desember 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
10. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • EskRTT2023
  • XE2023-ETBJ-D01 (Annet stipend/finansieringsnummer: Fujian Province Clinical Key Specialty Construction Project)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

all innsamlet IPD, all IPD som ligger til grunn resulterer i en publikasjon

IPD-delingstidsramme

starter 6 måneder etter publisering, i ett år

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger