Étude de phase I sur la mésoporphyrine d'étain chez des patients sous traitement hémique à long terme pour la prévention des crises aiguës de porphyrie
OBJECTIFS : I. Évaluer l'efficacité de la mésoporphyrine d'étain pour réduire le nombre d'infusions d'hème nécessaires pour prévenir les crises aiguës de porphyrie.
II. Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la mésoporphyrine d'étain chez ces patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude sans insu. Les patients commencent un régime préventif d'hème et sont suivis pendant 6 mois avant la mésoporphyrine d'étain. La fréquence des attaques est enregistrée.
Les patients reçoivent de la mésoporphyrine d'étain une fois par semaine pendant 6 mois. Les patients doivent éviter la lumière du soleil pendant le traitement et pendant les 2 mois qui suivent. La fréquence des perfusions d'hème est réduite de moitié et la fréquence des crises de porphyrie est surveillée.
Les patients sont suivis pendant 6 mois après le dernier traitement.
Type d'étude
Inscription
Phase
- La phase 1
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :
--Caractéristiques de la maladie-- Porphyrie intermittente aiguë documentée, porphyrie variegata ou coproporphyrie héréditaire causant 6 crises ou plus par an Moins de 2 crises au cours des 6 mois précédents si déjà sous traitement préventif par hème --Traitement antérieur/simultané-- Voir Caractéristiques de la maladie --Caractéristiques du patient-- Statut de performance : Non spécifié Espérance de vie : Non spécifié Hématopoïétique : Non spécifié Hépatique : Non spécifié Rénal : Porphobilinogène urinaire au moins 20 mg/24 heures pendant les symptômes aigus Autre : Pas enceinte Les patientes fertiles doivent utiliser une contraception efficace pendant et pendant 6 mois avant l'étude Aucun symptôme récurrent dû à une autre maladie Aucun symptôme continu (pendant plus d'un mois) de porphyrie à moins qu'il ne s'ajoute à des exacerbations aiguës Aucun trouble hémorragique aigu tel que : Saignement gastro-intestinal Hémorragie intracérébrale Aucune hypersensibilité connue à l'étain mésoporphyrine Aucune hypersensibilité connue à une préparation intraveineuse d'hème Aucune autre affection susceptible d'augmenter le risque pour le patient
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/13187
- UTMB-FDR001459
- UTMB-97-117
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