Az ón-mezoporfirin I. fázisú vizsgálata hosszú távú hem-terápiában részesülő betegeknél a porfíria akut rohamai megelőzésére
CÉLKITŰZÉSEK: I. Értékelje az ón-mezoporfirin hatékonyságát a porfiria akut rohamainak megelőzéséhez szükséges hem infúziók számának csökkentésében.
II. Értékelje az ón-mezoporfirin biztonságosságát és tolerálhatóságát ezeknél a betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
PROTOKOLL VÁZLAT: Ez egy vakok nélküli tanulmány. A betegek megelőző hem-kezelést kezdenek, és 6 hónapig követik őket az ón-mezoporfirin beadása előtt. A támadások gyakoriságát rögzítik.
A betegek ón-mezoporfirint kapnak hetente egyszer 6 hónapig. A betegeknek kerülniük kell a napfényt a kezelés alatt és azt követően 2 hónapig. A hem infúziók gyakorisága felére csökken, és a porfíriás rohamok gyakoriságát figyelik.
A betegeket az utolsó kezelés után 6 hónapig követik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás
Fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
A JEGYZŐKÖNYV BELÉPTETÉSI KRITÉRIUMAI:
--A betegség jellemzői -- Dokumentált akut intermittáló porfíria, tarka porfíria vagy örökletes koproporfíria, amely évente 6 vagy több rohamot okoz Kevesebb mint 2 roham az előző 6 hónapban, ha már megelőző hem terápiában részesült -- Előzetes/egyidejű terápia - Lásd a betegség jellemzőit --Beteg jellemzői-- Teljesítmény állapota: Nincs meghatározva Várható élettartam: Nincs meghatározva Hematopoetikus: Nincs meghatározva Máj: Nincs meghatározva Vese: Vizelet porfobilinogén legalább 20 mg/24 óra akut tünetek esetén Egyéb: Nem terhes A termékeny nőbetegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk és a vizsgálat előtt 6 hónapig Nincsenek visszatérő tünetek más betegség miatt Nincsenek folyamatos (1 hónapnál tovább) porfíria tünetei, kivéve, ha az akut exacerbációk mellett jár. Nincs akut vérzéses rendellenesség, mint pl.: Gasztrointesztinális vérzés Intracerebrális vérzés Nem ismert ónnal szembeni túlérzékenység mezoporfirin Nem ismert túlérzékenység bármely intravénás hem készítménnyel szemben Nincs más olyan állapot, amely növelheti a beteg kockázatát
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
A tanulmány befejezése
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 199/13187
- UTMB-FDR001459
- UTMB-97-117
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .