Estudio de fase I de mesoporfirina de estaño en pacientes con terapia de hemo a largo plazo para la prevención de ataques agudos de porfiria
OBJETIVOS: I. Evaluar la efectividad de la mesoporfirina de estaño en la reducción del número de infusiones de hemo necesarias para prevenir ataques agudos de porfiria.
II. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la mesoporfirina de estaño en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio no cegado. Los pacientes comienzan un régimen preventivo de hemo y se les hace un seguimiento durante 6 meses antes de la mesoporfirina de estaño. Se registra la frecuencia de los ataques.
Los pacientes reciben mesoporfirina de estaño una vez a la semana durante 6 meses. Los pacientes deben evitar la luz solar durante el tratamiento y durante los 2 meses siguientes. La frecuencia de las infusiones de hemo se reduce a la mitad y se controla la frecuencia de los ataques de porfiria.
Los pacientes son seguidos durante 6 meses después del último tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad-- Porfiria aguda intermitente documentada, porfiria variegata o coproporfiria hereditaria que causan 6 o más ataques por año Menos de 2 ataques en los 6 meses anteriores si ya está en terapia preventiva con hemo --Terapia previa/concurrente-- Ver Características de la enfermedad --Características del paciente-- Estado funcional: No especificado Esperanza de vida: No especificado Hematopoyético: No especificado Hepático: No especificado Renal: Porfobilinógeno urinario al menos 20 mg/24 horas durante síntomas agudos Otro: No embarazada Las pacientes fértiles deben usar métodos anticonceptivos efectivos durante y durante los 6 meses anteriores al estudio Sin síntomas recurrentes debido a otra enfermedad Sin síntomas continuos (durante más de 1 mes) de porfiria a menos que sea además de exacerbaciones agudas Sin trastornos hemorrágicos agudos como: Sangrado gastrointestinal Hemorragia intracerebral Sin hipersensibilidad conocida al estaño mesoporfirina Sin hipersensibilidad conocida a ningún preparado de hemo intravenoso Ninguna otra afección que pueda aumentar el riesgo para el paciente
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/13187
- UTMB-FDR001459
- UTMB-97-117
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