Fas I-studie av tennmesoporfyrin hos patienter på långvarig hemeterapi för att förebygga akuta porfyriangrepp
MÅL: I. Utvärdera effektiviteten av tennmesoporfyrin för att minska antalet heminfusioner som behövs för att förhindra akuta angrepp av porfyri.
II. Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av tennmesoporfyrin hos dessa patienter.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PROTOKOLL: Detta är en oblindad studie. Patienter startar en förebyggande heme-kur och följs i 6 månader före tennmesoporfyrin. Angreppsfrekvensen registreras.
Patienter får tennmesoporfyrin en gång i veckan i 6 månader. Patienter måste undvika solljus under behandlingen och i 2 månader därefter. Frekvensen av heminfusioner minskas med hälften och frekvensen av porfyriangrepp övervakas.
Patienterna följs i 6 månader efter sista behandlingen.
Studietyp
Inskrivning
Fas
- Fas 1
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
KRITERIER FÖR ANMÄRKNING AV PROTOKOLL:
--Sjukdomskarakteristika-- Dokumenterad akut intermittent porfyri, brokig porfyri eller ärftlig koproporfyri som orsakar 6 eller fler attacker per år Färre än 2 attacker under de föregående 6 månaderna om de redan har fått förebyggande hemeterapi --Föregående/samtidig terapi-- Se Sjukdomsegenskaper --Patientegenskaper-- Prestationsstatus: Ej specificerad Förväntad livslängd: Ej specificerad Hematopoetisk: Ej specificerad Lever: Ej specificerad Njure: Urinporfobilinogen minst 20 mg/24 timmar vid akuta symtom Övrigt: Ej gravid Fertila kvinnliga patienter måste använda effektiv preventivmedel under och i 6 månader före studie Inga återkommande symtom på grund av annan sjukdom Inga kontinuerliga (under längre tid än 1 månad) symtom på porfyri om det inte är utöver akuta exacerbationer. Inga akuta blödningar såsom: Gastrointestinal blödning Intracerebral blödning Ingen känd överkänslighet mot tenn mesoporfyrin Ingen känd överkänslighet mot något intravenöst hempreparat Inget annat tillstånd som kan öka risken för patienten
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Avslutad studie
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 199/13187
- UTMB-FDR001459
- UTMB-97-117
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .