Octanol pour traiter les tremblements essentiels
Efficacité du traitement du 1-octanol par rapport au placebo chez les adultes atteints de tremblement essentiel
Cette étude évaluera l'efficacité du 1-octanol, une substance similaire à l'alcool mais moins intoxicante, pour traiter le tremblement essentiel. Le tremblement essentiel est un tremblement involontaire, généralement des mains, pour lequel il n'existe pas de traitement satisfaisant. Elle touche environ 1,4 % de la population générale des États-Unis, ce chiffre grimpant à près de 4 % chez les personnes de plus de 40 ans. Les résultats de deux études précédentes du NIH ont montré que le 1-octanol était prometteur en tant que nouveau traitement potentiel. Cette étude testera l'efficacité du 1-octanol sur le tremblement essentiel à des doses inférieures à celles données précédemment.
Les patients âgés de 21 ans et plus présentant un tremblement essentiel peuvent être éligibles pour cette étude. Les participants sont admis au NIH Clinical Center pour deux périodes de traitement d'une semaine chacune, avec une pause d'une semaine à domicile entre les traitements. Avant de commencer le traitement, les participants subissent un historique médical, un examen physique, des analyses de sang et d'urine et un électrocardiogramme (ECG). De plus, les tremblements sont mesurés à l'aide d'une accélérométrie, une procédure dans laquelle un petit appareil, monté sur un morceau de carton, est scotché à la main du patient pendant environ 30 minutes.
Les patients sont répartis au hasard dans l'un des deux groupes. Un groupe prend 2 à 4 gélules de 1-octanol 3 fois par jour pendant 1 semaine, suivies d'une période de « sevrage » d'une semaine (pas de traitement), puis 2 à 4 gélules de placebo 3 fois par jour pendant 1 semaine. Suivant le même schéma posologique, le deuxième groupe prend un placebo la première semaine, suivi d'une période de sevrage, puis d'un traitement au 1-octanol. La pression artérielle et le pouls sont mesurés à 15, 30 et 60 minutes après la première dose de la journée, puis 3 fois par jour chaque jour d'hospitalisation, un électrocardiogramme et des prélèvements sanguins sont effectués tous les deux jours pendant l'hospitalisation, et le sang est prélevé à nouveau 1 semaine après la fin de l'étude. Les patients évaluent leurs tremblements quotidiennement selon une échelle de tremblement et sont également évalués selon une échelle d'intoxication à l'alcool.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le tremblement essentiel est un trouble du mouvement très courant qui touche environ 1,4 % de la population. La réponse aux médicaments tels que les bêta-bloquants et la mysoline peut n'être que partielle ou s'accompagner d'effets secondaires intolérables. Environ 80 % des patients ont une réduction significative des tremblements ? l'éthanol bien que son utilisation quotidienne comme traitement ait des conséquences sociales et juridiques potentiellement graves. L'hypothèse principale pour la physiopathologie du tremblement essentiel est le démasquage de l'oscillation spontanée des neurones de l'olive inférieure. Il a été démontré que l'éthanol et le 1-octanol réduisent ces oscillations spontanées dans un modèle animal de tremblement essentiel ; cependant, le 1-octanol le fait à une dose bien inférieure à une dose intoxicante, ce qui suggère qu'il peut être utile dans le traitement du tremblement essentiel. Deux études pilotes avec du 1-octanol chez des patients souffrant de tremblements essentiels ont suggéré qu'il était à la fois efficace et sûr.
Objectifs : Le but de la présente étude est d'évaluer plus avant l'efficacité du 1-octanol dans le tremblement essentiel dans une étude en double aveugle contrôlée par placebo.
Population à l'étude : patients présentant un tremblement essentiel réagissant à l'alcool.
Conception : conception croisée à deux périodes en double aveugle et contrôlée par placebo.
Paramètres de résultat : le paramètre de résultat principal est le tremblement évalué par accélérométrie, les mesures de résultat secondaires sont le dessin en spirale, la notation subjective et clinique.
Estimation du résultat : le 1-octanol à la dose de 32 mg/kg trois fois par jour améliorera significativement les tremblements chez les patients atteints de tremblements essentiels sensibles à l'alcool.
Risques et bénéfices anticipés : Outre le goût inhabituel, il n'y a aucun risque anticipé associé à l'ingestion de 1-octanol. Les patients peuvent ressentir une amélioration de leur tremblement.
Sens potentiel pour le domaine : Meilleur traitement du tremblement essentiel.
Type d'étude
Inscription
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRE D'INTÉGRATION:
14 patients avec un diagnostic clinique de tremblement essentiel participeront à l'étude. Le critère de sélection est le tremblement essentiel avec des antécédents de réactivité à l'éthanol. Un consentement éclairé sera obtenu par l'un des co-investigateurs.
Les patients doivent cesser de prendre tout médicament utilisé pour traiter les tremblements essentiels tels que la mysoline ou le propranolol pendant au moins 2 semaines. Les patients doivent retenir l'éthanol et la caféine 24 heures avant le début des périodes de traitement jusqu'à la fin des périodes de traitement, y compris l'alcool ou la caféine contenant des médicaments en vente libre. La consommation d'éthanol et de caféine est autorisée pendant la période de sevrage.
CRITÈRE D'EXCLUSION:
Patients présentant des anomalies à l'examen neurologique autres que des tremblements.
Patients ayant des antécédents de dépendance chronique à l'alcool.
Patients souffrant de maladies chroniques telles que l'insuffisance rénale, l'insuffisance hépatique et les maladies pulmonaires chroniques.
Patients prenant d'autres médicaments qui ne peuvent pas être interrompus temporairement pendant la durée de l'étude.
Les patients qui, pour des raisons morales ou religieuses, ne souhaitent pas prendre une drogue potentiellement intoxicante.
Patients présentant des anomalies lors de leurs tests de laboratoire de dépistage de base.
Femmes enceintes ou allaitantes.
Patients de moins de 21 ans.
Asiatiques et insulaires du Pacifique.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
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Tremblement évalué par accélérométrie.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
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Dessin en spirale, cotation subjective et clinique.
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Collaborateurs et enquêteurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 040147
- 04-N-0147
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