Octanol para tratar el temblor esencial
Eficacia del tratamiento con 1-octanol en comparación con placebo en adultos con temblor esencial
Este estudio evaluará la efectividad del 1-octanol, una sustancia similar al alcohol pero menos intoxicante, para el tratamiento del temblor esencial. El temblor esencial es un temblor involuntario, generalmente de las manos, para el cual no existe un tratamiento satisfactorio. Afecta a alrededor del 1,4 por ciento de la población general de EE. UU., y la cifra asciende a casi el 4 por ciento entre las personas mayores de 40 años. Los resultados de dos estudios previos de NIH han demostrado que el 1-octanol es prometedor como un nuevo tratamiento potencial. Este estudio evaluará la eficacia del 1-octanol sobre el temblor esencial en dosis más bajas que las administradas anteriormente.
Los pacientes de 21 años o más con temblor esencial pueden ser elegibles para este estudio. Los participantes son admitidos en el Centro Clínico NIH para dos períodos de tratamiento de 1 semana cada uno, con un descanso de 1 semana en el hogar entre tratamientos. Antes de comenzar el tratamiento, los participantes se someten a un historial médico, un examen físico, análisis de sangre y orina, y un electrocardiograma (EKG). Además, los temblores se miden mediante acelerometría, un procedimiento en el que un pequeño dispositivo, montado en un trozo de cartón, se pega a la mano del paciente durante unos 30 minutos.
Los pacientes se asignan aleatoriamente a uno de dos grupos. Un grupo toma de 2 a 4 cápsulas de 1-octanol 3 veces al día durante 1 semana, seguido de un período de "lavado" de 1 semana (sin tratamiento), y luego de 2 a 4 cápsulas de placebo 3 veces al día durante 1 semana. Siguiendo el mismo programa de dosificación, el segundo grupo toma placebo la primera semana, seguido del período de lavado y luego el tratamiento con 1-octanol. La presión arterial y el pulso se miden a los 15, 30 y 60 minutos después de la primera dosis del día y luego 3 veces al día cada día de hospitalización, se realizan electrocardiogramas y extracciones de sangre cada dos días durante la hospitalización y se extrae sangre nuevamente 1 semana después del final del estudio. Los pacientes evalúan su temblor diariamente de acuerdo con una escala de temblor y también se califican de acuerdo con una escala de intoxicación por alcohol.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El temblor esencial es un trastorno del movimiento muy frecuente que afecta aproximadamente al 1,4% de la población. La respuesta a medicamentos como los bloqueadores beta y mysoline puede ser solo parcial o estar acompañada de efectos secundarios intolerables. ¿Aproximadamente el 80% de los pacientes tienen una reducción significativa del temblor? etanol, aunque su uso diario como tratamiento tiene consecuencias sociales y legales potencialmente graves. La principal hipótesis para la fisiopatología del temblor esencial es el desenmascaramiento de la oscilación espontánea de las neuronas en la oliva inferior. Se ha demostrado que tanto el etanol como el 1-octanol reducen estas oscilaciones espontáneas en un modelo animal de temblor esencial; sin embargo, el 1-octanol hace esto en una dosis mucho más baja que una dosis intoxicante, lo que sugiere que puede ser útil en el tratamiento del temblor esencial. Dos estudios piloto con 1-octanol en pacientes con temblor esencial sugirieron que era eficaz y seguro.
Objetivos: El objetivo del presente estudio es evaluar aún más la eficacia del 1-octanol en el temblor esencial en un estudio doble ciego controlado con placebo.
Población de estudio: Pacientes con temblor esencial sensible al alcohol.
Diseño: diseño cruzado de dos períodos, doble ciego, controlado con placebo.
Parámetros de resultado: El parámetro de resultado primario es el temblor evaluado por acelerometría, las medidas de resultado secundarias son dibujo en espiral, puntuación subjetiva y clínica.
Estimación del resultado: 1-octanol a la dosis de 32 mg/kg tres veces al día mejorará significativamente el temblor en pacientes con temblor esencial que responde al alcohol.
Riesgos y beneficios anticipados: además del sabor inusual, no hay riesgos anticipados asociados con la ingestión de 1-octanol. Los pacientes pueden experimentar una mejora de su temblor.
Significado potencial para el campo: mejor tratamiento del temblor esencial.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
En el estudio participarán 14 pacientes con diagnóstico clínico de temblor esencial. El criterio de selección es temblor esencial con antecedentes de sensibilidad al etanol. Se obtendrá el consentimiento informado por cualquiera de los coinvestigadores.
Los pacientes deben suspender cualquier medicamento utilizado para tratar el temblor esencial, como mysoline o propranolol, durante al menos 2 semanas. Los pacientes deben abstenerse de tomar etanol y cafeína 24 horas antes de comenzar los períodos de tratamiento hasta el final de los períodos de tratamiento, incluidos los medicamentos de venta libre que contengan alcohol o cafeína. Se permite el consumo de etanol y cafeína en el período de lavado.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Pacientes con anormalidades en el examen neurológico además del temblor.
Pacientes con antecedentes de dependencia crónica del alcohol.
Pacientes con condiciones médicas crónicas como insuficiencia renal, insuficiencia hepática y enfermedad pulmonar crónica.
Pacientes con otros medicamentos que no se pueden suspender temporalmente durante la duración del estudio.
Pacientes que, por motivos morales o religiosos, no deseen tomar un fármaco potencialmente intoxicante.
Pacientes con anomalías en sus pruebas de laboratorio de detección de referencia.
Mujeres embarazadas o lactantes.
Pacientes menores de 21 años.
asiáticos e isleños del Pacífico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Temblor evaluado por acelerometría.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Dibujo en espiral, puntuación subjetiva y clínica.
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
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Otros números de identificación del estudio
- 040147
- 04-N-0147
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