Ottanolo per trattare il tremore essenziale

Questo studio valuterà l'efficacia dell'1-ottanolo, una sostanza simile all'alcol ma meno inebriante, per il trattamento del tremore essenziale. Il tremore essenziale è un tremito involontario, solitamente delle mani, per il quale non esiste un trattamento soddisfacente. Colpisce circa l'1,4% della popolazione generale degli Stati Uniti, con una cifra che sale a quasi il 4% tra le persone sopra i 40 anni. I risultati di due precedenti studi NIH hanno dimostrato che l'1-ottanolo è promettente come potenziale nuovo trattamento. Questo studio testerà l'efficacia dell'1-ottanolo sul tremore essenziale a dosi inferiori a quelle somministrate in precedenza.

I pazienti di età pari o superiore a 21 anni con tremore essenziale possono essere eleggibili per questo studio. I partecipanti sono ammessi al Centro clinico NIH per due periodi di trattamento di 1 settimana ciascuno, con una pausa di 1 settimana a casa tra i trattamenti. Prima di iniziare il trattamento, i partecipanti vengono sottoposti ad anamnesi, esame fisico, esami del sangue e delle urine e un elettrocardiogramma (ECG). Inoltre, i tremori vengono misurati mediante l'accelerometria, una procedura in cui un piccolo dispositivo, montato su un pezzo di cartone, viene fissato alla mano del paziente per circa 30 minuti.

I pazienti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi. Un gruppo prende da 2 a 4 capsule di 1-ottanolo 3 volte al giorno per 1 settimana, seguito da un periodo di "washout" di 1 settimana (nessun trattamento), e poi da 2 a 4 capsule di placebo 3 volte al giorno per 1 settimana. Seguendo lo stesso programma di dosaggio, il secondo gruppo assume il placebo la prima settimana, seguito dal periodo di sospensione e poi dal trattamento con 1-ottanolo. La pressione sanguigna e il polso vengono misurati a 15, 30 e 60 minuti dopo la prima dose della giornata e poi 3 volte al giorno ogni giorno di ricovero, ECG e prelievi di sangue vengono eseguiti a giorni alterni durante il ricovero e il sangue viene prelevato di nuovo 1 settimana dopo la fine dello studio. I pazienti valutano quotidianamente il loro tremore in base a una scala di tremore e sono anche valutati in base a una scala di intossicazione da alcol.