本態性振戦を治療するためのオクタノール
本態性振戦の成人におけるプラセボと比較した1-オクタノールの治療効果
この研究では、本態性振戦を治療するための、アルコールに似ているが中毒性が低い物質である1-オクタノールの有効性を評価します。 本態性振戦は、通常は手が不随意に震えることであり、満足のいく治療法はありません。 米国の一般人口の約 1.4% が罹患しており、40 歳以上では約 4% にまで上昇しています。 以前の 2 つの NIH 研究の結果は、1-オクタノールが潜在的な新しい治療法として有望であることを示しています。 この研究では、本態性振戦に対する 1-オクタノールの有効性を、以前に投与された用量よりも低い用量でテストします。
本態性振戦のある21歳以上の患者は、この研究の対象となる可能性があります。 参加者は、NIH 臨床センターにそれぞれ 1 週間の 2 つの治療期間があり、治療の間に自宅で 1 週間の休憩があります。 治療を開始する前に、参加者は病歴、身体検査、血液と尿の検査、心電図 (EKG) を受けます。 さらに、震えは加速度計を使用して測定されます。この手順では、厚紙に取り付けられた小さなデバイスを患者の手に約 30 分間テープで貼り付けます。
患者は 2 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられます。 1 つのグループは、1-オクタノール 2 ~ 4 カプセルを 1 日 3 回、1 週間服用し、その後 1 週間の「ウォッシュアウト」期間 (治療なし)、その後、プラセボ 2 ~ 4 カプセルを 1 日 3 回、1 週間服用します。 同じ投与スケジュールに従って、2 番目のグループは最初の 1 週間にプラセボを服用し、その後ウォッシュアウト期間を経て 1-オクタノール治療を受けます。 血圧と脈拍は、その日の最初の投与の 15 分後、30 分後、60 分後に測定し、入院中は毎日 1 日 3 回、入院中は心電図と採血を 1 日おきに行い、再度採血を行います。研究終了から1週間。 患者は振戦スケールに従って毎日振戦を評価し、アルコール中毒スケールに従っても評価される。
調査の概要
詳細な説明
本態性振戦は、人口の約 1.4% に影響を与える非常に一般的な運動障害です。 ベータ遮断薬やミソリンなどの薬剤に対する反応は、部分的なものであったり、耐え難い副作用を伴う場合があります。 約 80% の患者で振戦が大幅に軽減されました。 エタノールを治療として毎日使用すると、社会的および法的に深刻な結果をもたらす可能性があります。 本態性振戦の病態生理学に関する主要な仮説は、下オリーブにおけるニューロンの自発振動の暴露である。 エタノールと 1-オクタノールの両方が、本態性振戦の動物モデルでこれらの自発振動を減少させることが示されています。しかし、1-オクタノールは、酔わせる用量よりもはるかに低い用量でこれを行い、本態性振戦の治療に役立つ可能性があることを示唆しています. 本態性振戦患者を対象とした 1-オクタノールの 2 つのパイロット研究では、有効性と安全性の両方が示唆されました。
目的: 本研究の目的は、本態性振戦における 1-オクタノールの有効性を二重盲検プラセボ対照研究でさらに評価することです。
研究対象:アルコール反応性本態性振戦の患者。
設計: 二重盲検、プラセボ対照の 2 期間クロスオーバー設計。
結果パラメーター: 主要な結果パラメーターは、加速度計によって評価される振戦であり、二次結果の測定値は、スパイラル描画、主観的および臨床的スコアリングです。
結果の推定: 1-オクタノール 32mg/kg を 1 日 3 回投与すると、アルコール反応性本態性振戦患者の振戦が大幅に改善されます。
予想されるリスクと利点: 変わった味以外に、1-オクタノールの摂取に関連する予想されるリスクはありません。 患者は振戦の改善を経験するかもしれません。
この分野の潜在的な意味: 本態性振戦のより良い治療。
研究の種類
入学
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
本態性振戦の臨床診断を受けた14人の患者が研究に参加します。 選択基準は、エタノール反応性の既往のある本態性振戦である。 インフォームドコンセントは、共同研究者のいずれかによって取得されます。
患者は、少なくとも 2 週間、ミソリンやプロプラノロールなどの本態性振戦の治療に使用される薬を中止する必要があります。 患者は、市販薬を含むアルコールまたはカフェインを含む、治療期間開始の 24 時間前から治療期間の終わりまで、エタノールとカフェインを差し控えなければなりません。 ウォッシュアウト期間中は、エタノールとカフェインの消費が許可されます。
除外基準:
振戦以外の神経学的検査で異常のある患者。
慢性アルコール依存症の病歴のある患者。
腎不全、肝不全、慢性肺疾患などの慢性疾患のある患者。
-研究期間中、一時的に中止できない他の薬を服用している患者。
道徳的または宗教的な理由から、中毒性のある薬物を服用したくない患者。
ベースラインスクリーニングの臨床検査で異常のある患者。
妊娠中または授乳中の女性。
21歳未満の患者。
アジア人と太平洋諸島人。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
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加速度計によって評価される振戦。
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二次結果の測定
結果測定 |
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スパイラル描画、主観的および臨床的採点。
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
1-オクタノールの臨床試験
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Janssen Research & Development, LLC完了
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Montreal Heart InstituteInstitut de Recherches Cliniques de Montreal; Royal Victoria Hospital, Canada; Queen Elizabeth... と他の協力者完了