Октанол для лечения эссенциального тремора
Эффективность лечения 1-октанолом по сравнению с плацебо у взрослых с эссенциальным тремором
В этом исследовании будет оцениваться эффективность 1-октанола, вещества, похожего на алкоголь, но менее опьяняющего, для лечения эссенциального тремора. Эссенциальный тремор — это непроизвольное дрожание, обычно рук, для которого не существует удовлетворительного лечения. Он затрагивает около 1,4 процента населения США в целом, при этом эта цифра достигает почти 4 процентов среди людей старше 40 лет. Результаты двух предыдущих исследований NIH показали, что 1-октанол перспективен в качестве потенциального нового лечения. В этом исследовании будет проверена эффективность 1-октанола при эссенциальном треморе в более низких дозах, чем ранее.
Пациенты в возрасте 21 года и старше с эссенциальным тремором могут иметь право на участие в этом исследовании. Участники госпитализируются в Клинический центр NIH на два периода лечения по 1 неделе каждый с 1-недельным перерывом дома между курсами лечения. Перед началом лечения участники проходят сбор анамнеза, медицинский осмотр, анализы крови и мочи и электрокардиограмму (ЭКГ). Кроме того, тремор измеряется с помощью акселерометрии, процедуры, при которой небольшое устройство, закрепленное на куске картона, прикрепляется к руке пациента примерно на 30 минут.
Пациентов случайным образом распределяют в одну из двух групп. Одна группа принимает от 2 до 4 капсул 1-октанола 3 раза в день в течение 1 недели, затем следует 1-недельный период «вымывания» (без лечения), а затем от 2 до 4 капсул плацебо 3 раза в день в течение 1 недели. Следуя тому же графику дозирования, вторая группа принимает плацебо в первую неделю, затем следует период вымывания, а затем лечение 1-октанолом. Артериальное давление и пульс измеряют через 15, 30 и 60 минут после приема первой дневной дозы, а затем 3 раза в день каждый день госпитализации, ЭКГ и забор крови делают через день во время госпитализации, и повторно берут кровь 1 через неделю после окончания исследования. Пациенты ежедневно оценивают свой тремор по шкале тремора, а также оценивают по шкале алкогольного опьянения.
Обзор исследования
Подробное описание
Эссенциальный тремор — очень распространенное двигательное расстройство, поражающее примерно 1,4% населения. Ответ на такие лекарства, как бета-блокаторы и мизолин, может быть только частичным или сопровождаться невыносимыми побочными эффектами. Примерно у 80% пациентов наблюдается значительное уменьшение тремора от? этанола, хотя ежедневное его использование в качестве лечения может иметь серьезные социальные и правовые последствия. Ведущей гипотезой патофизиологии эссенциального тремора является разоблачение спонтанных колебаний нейронов нижней оливы. Было показано, что и этанол, и 1-октанол уменьшают эти спонтанные колебания в модели эссенциального тремора на животных; однако 1-октанол делает это в дозе, намного меньшей, чем опьяняющая доза, что позволяет предположить, что он может быть полезен при лечении эссенциального тремора. Два пилотных исследования 1-октанола у пациентов с эссенциальным тремором показали, что он эффективен и безопасен.
Цели: целью настоящего исследования является дальнейшая оценка эффективности 1-октанола при эссенциальном треморе в двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании.
Исследуемая популяция: пациенты с эссенциальным тремором, реагирующим на алкоголь.
Дизайн: Двойной слепой, плацебо-контролируемый двухпериодный перекрестный дизайн.
Параметры результатов: Первичный параметр результата — тремор, оцененный с помощью акселерометрии, вторичные критерии результата — рисование спирали, субъективная и клиническая оценка.
Оценка результата: 1-октанол в дозе 32 мг/кг 3 раза в день значительно улучшит тремор у пациентов с алкогользависимым эссенциальным тремором.
Ожидаемые риски и преимущества: Помимо необычного вкуса, нет ожидаемых рисков, связанных с приемом внутрь 1-октанола. У пациентов может наблюдаться улучшение тремора.
Потенциальное значение для области: Лучшее лечение эссенциального тремора.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
В исследовании примут участие 14 пациентов с клиническим диагнозом эссенциального тремора. Критерием выбора является эссенциальный тремор с реакцией на этанол в анамнезе. Информированное согласие будет получено любым из соисследователей.
Пациенты должны отказаться от любых лекарств, используемых для лечения эссенциального тремора, таких как мизолин или пропранолол, в течение как минимум 2 недель. Пациенты должны воздерживаться от употребления этанола и кофеина за 24 часа до начала периодов лечения до конца периодов лечения, включая алкоголь или кофеин, содержащие лекарства, отпускаемые без рецепта. В период вымывания разрешено употребление этанола и кофеина.
КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:
Пациенты с отклонениями при неврологическом обследовании, кроме тремора.
Пациенты с хронической алкогольной зависимостью в анамнезе.
Пациенты с хроническими заболеваниями, такими как почечная недостаточность, печеночная недостаточность и хронические заболевания легких.
Пациенты, принимающие другие лекарства, прием которых нельзя временно прекратить на время исследования.
Пациенты, которые по моральным или религиозным соображениям не желают принимать потенциально опьяняющие препараты.
Пациенты с отклонениями в исходных скрининговых лабораторных тестах.
Женщины, которые беременны или кормят грудью.
Пациенты в возрасте до 21 года.
Азиаты и жители островов Тихого океана.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
|---|
|
Тремор по данным акселерометрии.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
|---|
|
Рисунок спирали, субъективная и клиническая оценка.
|
Соавторы и исследователи
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Завершение исследования
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 040147
- 04-N-0147
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .