Oktanol för att behandla essentiell tremor

Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten av 1-oktanol, ett ämne som liknar alkohol men mindre berusande, för behandling av essentiell tremor. Essentiell tremor är en ofrivillig skakning, vanligtvis av händerna, för vilken det inte finns någon tillfredsställande behandling. Det påverkar cirka 1,4 procent av den allmänna amerikanska befolkningen, med siffran som stiger till nästan 4 procent bland personer över 40. Resultat från två tidigare NIH-studier har visat att 1-oktanol är lovande som en potentiell ny behandling. Denna studie kommer att testa effektiviteten av 1-oktanol på essentiell tremor vid doser lägre än de som givits tidigare.

Patienter 21 år och äldre med essentiell tremor kan vara berättigade till denna studie. Deltagarna skrivs in på NIH Clinical Center under två behandlingsperioder om 1 vecka vardera, med en veckas paus hemma mellan behandlingarna. Innan behandlingen påbörjas genomgår deltagarna en sjukdomshistoria, fysisk undersökning, blod- och urintester och ett elektrokardiogram (EKG). Dessutom mäts skakningar med accelerometri, en procedur där en liten anordning, monterad på en kartongbit, tejpas på patientens hand i cirka 30 minuter.

Patienterna delas slumpmässigt in i en av två grupper. En grupp tar 2 till 4 kapslar med 1-oktanol 3 gånger om dagen i 1 vecka, följt av en 1-veckas "uttvättningsperiod" (ingen behandling), och sedan 2 till 4 kapslar placebo 3 gånger om dagen i 1 vecka. Efter samma doseringsschema tar den andra gruppen placebo den första veckan, följt av tvättperioden och sedan 1-oktanolbehandling. Blodtryck och puls mäts 15, 30 och 60 minuter efter dagens första dos och sedan 3 gånger om dagen varje dag av sjukhusvistelse, EKG och blodtagningar görs varannan dag under sjukhusvistelsen, och blod tas igen 1 vecka efter studiens slut. Patienterna utvärderar sin tremor dagligen enligt en tremorskala och bedöms även enligt en alkoholförgiftningsskala.