Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Greffe de cellules souches pour la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML)

3 novembre 2023 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplantation de cellules hématopoïétiques chez les enfants atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile

Les chercheurs émettent l'hypothèse que la survie sans maladie (DFS) à long terme chez les patients atteints de JMML peut être obtenue avec un traitement de busulfan (BU), de cyclophosphamide (CY) et de melphalan (L-PAM) suivi d'une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Avant la transplantation, les sujets recevront du BUSULFAN par voie veineuse centrale, six fois par jour pendant quatre jours, du CYCLOPHOSPHAMIDE par voie veineuse centrale une fois par jour pendant deux jours et du MELPHALAN par voie veineuse centrale pendant un jour. Le busulfan, le cyclophosphamide et le melphalan sont administrés pour détruire la leucémie du sujet. De plus, ces médicaments détruiront le propre système immunitaire du sujet pour aider à assurer que la nouvelle moelle osseuse prend et se développe après la transplantation.

Le jour de la greffe, le sang de moelle osseuse ou de cordon ombilical du donneur arrivera à l'unité de greffe de moelle osseuse et sera transfusé par voie veineuse. Ces nouvelles cellules remplaceront la moelle osseuse du sujet.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent avoir un diagnostic de JMML et remplir ces critères minimaux (critères diagnostiques internationaux pour JMML):

    • Hyperleucocytose (> 13 000) avec monocytose absolue (> 1 000)
    • La présence de cellules myéloïdes immatures dans le sang périphérique
    • Moins de 30 % de blastes médullaires
    • Absence de transcrit t(9:22) ou BCR-ABL

    • Fonction adéquate des principaux organes, y compris :

      • Cardiaque : fraction d'éjection > 45 %
      • Hépatique : aucun signe clinique d'insuffisance hépatique (par ex. coagulopathie, ascite)
      • Statut de performance de Karnofsky > 70 % ou score de Lansky > 50 %
      • La créatinine doit être < 2 fois la normale pour l'âge
  • Consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Infection active non contrôlée dans la semaine suivant le HCT.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intention de traiter
Patients recevant le régime de l'étude.
Biologique: Greffe de cellules souches
Transplantation au jour 0.
Autres noms:
  • Une greffe de moelle osseuse
Médicament: Régime de préparation
  • Busulfan
  • Cyclophosphamide
  • Mesna
  • Melphalan
  • Globuline anti-thymocyte (ATG)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Déterminer la probabilité de survie à long terme sans maladie dans JMML
Délai: à 1 an après la greffe
à 1 an après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence combinée de la greffe de neutrophiles, de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), de la toxicité liée au régime et de la rechute.
Délai: à 1 an après la greffe
Mesuré par AGVHD Grades 2 à 4.
à 1 an après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Margaret MacMillan, MD, Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 novembre 1999

Achèvement primaire (Réel)

12 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

9 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2005

Première publication (Estimé)

14 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1999LS073
  • MT1999-20 (Autre identifiant: Blood and Marrow Transplant Program)
  • 9911M24961 (Autre identifiant: IRB, University of Minnesota)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Leucémie myélomonocytaire juvénile

Essais cliniques sur Greffe de cellules souches

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Benin

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner