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Optimisation du schéma posologique de l'hormonothérapie de croissance chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel (SGA OPTIMIS)

28 août 2017 mis à jour par: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Optimisation du schéma posologique avec l'hormonothérapie de croissance chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel. Une étude pilote ouverte, randomisée, comparant chez des enfants traités pendant 3 ans, l'efficacité d'un traitement Saizen® à la même dose versus une dose d'entretien plus faible prolongée pendant 1 année supplémentaire.

Étude comparative multicentrique, ouverte, randomisée, pilote en groupes parallèles comparant 1 groupe de sujets recevant 0,057 milligramme/kilogramme/jour (mg/kg/jour) ou 0,40 mg/kg/semaine de Saizen® pendant 1 an à 1 groupe recevant 0,035 mg/kg/jour (0,24 mg/kg/semaine) de Saizen® pendant 1 an après un traitement initial de 3 ans d'hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH) avec 0,057 mg/kg/jour dans les deux groupes.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 9 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Pour être éligibles à l'inclusion/randomisation dans cette étude, les sujets doivent remplir tous les critères suivants (s'il n'y a pas de phase d'inclusion, les critères d'inclusion seront considérés comme des critères d'inclusion pour la randomisation) :

  • Formulaire de consentement écrit signé par les parents / tuteur légal, et l'enfant si possible
  • Sujet né SGA et recevant une thérapie r-hGH pour cette pathologie
  • Hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH) commencée à l'âge chronologique maximal de 7 ans pour les filles et de 8 ans pour les garçons
  • Traitement par r-hGH débuté depuis au moins 30 mois et moins de 36 mois à 0,057 mg/kg/jour
  • Gain de taille pendant les 2 premières années de traitement GH > 1 DS par rapport à la valeur initiale

Critère d'exclusion:

Pour être éligibles à l'inclusion dans cette étude, les sujets ne doivent répondre à aucun des critères suivants :

  • Hypersensibilité connue à la somatropine ou à l'un des excipients
  • Néoplasie active (nouvellement diagnostiquée ou récurrente)
  • Hypertension intracrânienne
  • Diabète sucré connu
  • Rétinopathie diabétique proliférative ou préproliférative
  • Preuve de toute progression ou récidive d'une lésion sous-jacente occupant un espace intracrânien
  • Obésité définie comme degré 1 sur les courbes de corpulence
  • Puberté précoce
  • Statut pubertaire : stade de développement mammaire de Tanner > 2 pour les filles, et volume testiculaire > 4 millilitres (mL) ou longueur testiculaire > 3 centimètres (cm) et/ou valeur de testostérone > 1 nanomole/litre [nmol/L] (0,29 gramme/mL [g/mL]) pour les garçons Pour les filles > 9 ans et stade 1 de développement mammaire de Tanner : taille utérine > 35 millimètres (mm)
  • Maladie concomitante chronique grave telle que l'insuffisance rénale chronique, la fibrose kystique
  • Traitement concomitant par corticoïde ou traitement par lévothyroxine autre que traitement substitutif, traitement topique ou inhalé
  • Participation à toute étude clinique dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Saizen® 0,057 mg/kg/jour
Les sujets qui remplissaient tous les critères d'inclusion/exclusion ont été assignés au hasard à 0,057 mg/kg/jour dans cette étude multicentrique. Les sujets ont été stratifiés lors de la randomisation selon le score d'écart-type de taille (H-SDS) à ce moment (moins de [] -2 SDS)
Médicament: Saizen®
Saizen® [somatropine (origine acide désoxyribonucléique recombinant [ADNr]) pour injection], une r-hGH, est indiqué pour le traitement des enfants présentant un retard de croissance dû à une sécrétion inadéquate de l'hormone de croissance endogène.
Autres noms:
  • somatropine
Médicament: Saizen®
Saizen® [somatropine (origine ADNr) pour injection], une r-hGH, est indiqué pour le traitement des enfants présentant un retard de croissance dû à une sécrétion inadéquate de l'hormone de croissance endogène.
Autres noms:
  • somatropine
Expérimental: Saizen® 0,035 mg/kg/jour
Les sujets qui remplissaient tous les critères d'inclusion/exclusion ont été assignés au hasard à 0,035 mg/kg/jour dans cette étude multicentrique. Les sujets ont été stratifiés lors de la randomisation selon le H-SDS à ce moment (< -2 SDS ou > -2 SDS)
Médicament: Saizen®
Saizen® [somatropine (origine acide désoxyribonucléique recombinant [ADNr]) pour injection], une r-hGH, est indiqué pour le traitement des enfants présentant un retard de croissance dû à une sécrétion inadéquate de l'hormone de croissance endogène.
Autres noms:
  • somatropine
Médicament: Saizen®
Saizen® [somatropine (origine ADNr) pour injection], une r-hGH, est indiqué pour le traitement des enfants présentant un retard de croissance dû à une sécrétion inadéquate de l'hormone de croissance endogène.
Autres noms:
  • somatropine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hauteur Vitesse
Délai: Mois 12
La vitesse de hauteur (HV) est le changement de hauteur depuis la mesure de l'année précédente et plus précisément : HV = {(h-hp)/(d-dp)} * 365,25 [centimètre (cm)/an] où h est actuel taille en cm, hp est la taille précédente en cm, la plus proche de l'année précédente, d est la date actuelle et dp est la date de mesure de la taille précédente, la plus proche de l'année précédente. De plus, d et dp doivent être compris entre 0,6 an et 1,5 an. HV est la vitesse de hauteur moyenne sur l'intervalle entre d et dp mais est affiché comme HV à d.
Mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score d'écart-type de la taille (H-SDS) au mois 6 et au mois 12
Délai: Baseline (randomisation), Mois 6 et Mois 12
Le score d'écart-type de la taille (H-SDS) a été calculé comme la taille moins la moyenne (référence appariée selon l'âge et le sexe) divisée par l'écart-type (ET) [référence appariée selon l'âge et le sexe]. Un H-SDS plus grand indique une plus grande hauteur.
Baseline (randomisation), Mois 6 et Mois 12
Cote de déviation standard de vitesse de hauteur (HV-SDS)
Délai: Mois 6 et Mois 12
Le score de déviation standard de la vitesse de hauteur (HV-SDS) a été calculé comme la vitesse de hauteur moins la vitesse de hauteur moyenne de référence divisée par l'écart-type de la vitesse de hauteur moyenne de référence. Une plus grande HV-SDS indique une plus grande vitesse en hauteur.
Mois 6 et Mois 12
Changement de taille par rapport à la ligne de base au mois 6
Délai: Ligne de base (randomisation) et mois 6
Ligne de base (randomisation) et mois 6
Changement de l'âge osseux par rapport à la ligne de base au mois 12
Délai: Ligne de base (randomisation) et mois 12
L'âge osseux a été évalué par une radiographie du poignet gauche et évalué par l'investigateur selon la méthode de Greulich et Pyle.
Ligne de base (randomisation) et mois 12
Taux de facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1)
Délai: Baseline (randomisation), Mois 6 et Mois 12
Baseline (randomisation), Mois 6 et Mois 12
Taux de protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline-3 (IGFBP-3)
Délai: Baseline (randomisation), Mois 6 et Mois 12
Baseline (randomisation), Mois 6 et Mois 12
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Ligne de base (randomisation) jusqu'au mois 12
Événements indésirables (EI) : Tout événement médical indésirable sous la forme de signes, d'anomalies cliniquement significatives dans les résultats de laboratoire, de maladies, de symptômes ou d'aggravation de complications. TEAE : EI qui surviennent pendant le traitement avec le médicament expérimental (IMP).
Ligne de base (randomisation) jusqu'au mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Collaborateurs

Merck Serono S.A.S., an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Responsible, Merck Serono S.A.S, France

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 février 2005

Achèvement primaire (Réel)

30 septembre 2007

Achèvement de l'étude (Réel)

30 septembre 2007

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 novembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2005

Première publication (Estimation)

7 novembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 septembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2017

Dernière vérification

1 août 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • IMP 25735

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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