Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Optimalisering av doseringsregimet for veksthormonterapi hos barn født små for svangerskapsalder (SGA OPTIMIS)

28. august 2017 oppdatert av: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Optimalisering av doseringsregimet med veksthormonbehandling hos barn født små for svangerskapsalder. En åpen etikett, randomisert, pilotstudie, som sammenligner effekten av en Saizen®-behandling med samme dose hos barn behandlet i 3 år, i forhold til en lavere vedlikeholdsdose forlenget i løpet av 1 ekstra år.

Multisentrisk, åpen, randomisert, sammenlignende pilotstudie i parallelle grupper som sammenligner 1 gruppe personer som fikk 0,057 milligram/kilogram/dag (mg/kg/dag) eller 0,40 mg/kg/uke med Saizen® i løpet av 1 år med 1 gruppe som fikk 0,035 mg/kg/dag (0,24 mg/kg/uke) Saizen® i løpet av 1 år etter en innledende 3-års behandling med rekombinant humant veksthormon (r-hGH) terapi med 0,057 mg/kg/dag i begge grupper.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 9 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert for inkludering/randomisering i denne studien, må forsøkspersonene oppfylle alle følgende kriterier (hvis det ikke er noen inklusjonsfase, vil inklusjonskriteriene bli vurdert som inklusjonskriterier for randomisering):

  • Skriftlig samtykkeerklæring signert av foreldre/foresatte, og barn hvis mulig
  • Person født SGA og mottar en r-hGH-terapi for denne patologien
  • Rekombinant humant veksthormon (r-hGH) startet ved maksimal kronologisk alder på 7 år for jenter og 8 år for gutter
  • Behandling med r-hGH startet i minst 30 måneder og mindre enn 36 måneder med 0,057 mg/kg/dag
  • Høydeøkning i løpet av de første 2 årene av GH-behandling > 1 SD sammenlignet med startverdien

Ekskluderingskriterier:

For å være kvalifisert for inkludering i denne studien må fagene ikke oppfylle noen av følgende kriterier:

  • Kjent overfølsomhet overfor Somatropin eller noen av hjelpestoffene
  • Aktiv neoplasi (enten nylig diagnostisert eller tilbakevendende)
  • Intrakraniell hypertensjon
  • Kjent diabetes mellitus
  • Proliferativ eller preproliferativ diabetisk retinopati
  • Bevis på progresjon eller tilbakefall av en underliggende intrakranial plass som opptar lesjon
  • Overvekt definert som grad 1 på korpulenskurvene
  • Tidlig pubertet
  • Pubertalstatus: Utviklingsstadium for brunbryst > 2 for jenter, og testikkelvolum > 4 milliliter (mL) eller testikkellengde > 3 centimeter (cm) og/eller testosteronverdi >1 nanomol/liter [nmol/l] (0,29 gram/mL) [g/mL]) for gutter For jenter > 9 år og Tanner brystutviklingsstadium 1: livmorstørrelse > 35 millimeter (mm)
  • Alvorlig kronisk samtidig sykdom som kronisk nyresvikt, cystisk fibrose
  • Samtidig kortikoidbehandling eller levotyroksinbehandling annet enn substituerende behandling, lokalbehandling eller inhalasjonsbehandling
  • Deltakelse i enhver klinisk studie innen 30 dager før studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Saizen® 0,057 mg/kg/dag
Forsøkspersoner som oppfylte alle inklusjons-/eksklusjonskriterier ble tilfeldig tildelt 0,057 mg/kg/dag i denne multisenterstudien. Forsøkspersonene ble stratifisert ved randomisering i henhold til Høyde-Standard Deviation Score (H-SDS) på dette tidspunktet (mindre enn [] -2 SDS)
Legemiddel: Saizen®
Saizen® [somatropin (rekombinant deoksyribonukleinsyre [rDNA]-opprinnelse) til injeksjon], et r-hGH, er indisert for behandling av barn med vekstsvikt på grunn av utilstrekkelig utskillelse av endogent veksthormon.
Andre navn:
  • somatropin
Legemiddel: Saizen®
Saizen® [somatropin (rDNA-opprinnelse) for injeksjon], et r-hGH, er indisert for behandling av barn med vekstsvikt på grunn av utilstrekkelig utskillelse av endogent veksthormon.
Andre navn:
  • somatropin
Eksperimentell: Saizen® 0,035 mg/kg/dag
Forsøkspersoner som oppfylte alle inklusjons-/eksklusjonskriterier ble tilfeldig tildelt 0,035 mg/kg/dag i denne multisenterstudien. Forsøkspersonene ble stratifisert ved randomisering i henhold til H-SDS på dette tidspunktet (< -2 SDS eller > -2 SDS)
Legemiddel: Saizen®
Saizen® [somatropin (rekombinant deoksyribonukleinsyre [rDNA]-opprinnelse) til injeksjon], et r-hGH, er indisert for behandling av barn med vekstsvikt på grunn av utilstrekkelig utskillelse av endogent veksthormon.
Andre navn:
  • somatropin
Legemiddel: Saizen®
Saizen® [somatropin (rDNA-opprinnelse) for injeksjon], et r-hGH, er indisert for behandling av barn med vekstsvikt på grunn av utilstrekkelig utskillelse av endogent veksthormon.
Andre navn:
  • somatropin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høydehastighet
Tidsramme: Måned 12
Høydehastighet (HV) er endringen i høyde siden forrige års måling og mer presist: HV = {(h-hp)/(d-dp)} * 365,25 [centimeter (cm)/år] der h er gjeldende høyde i cm, hp er forrige høyde i cm, nærmest 1 år tidligere, d er gjeldende dato og dp er målingsdato for forrige høyde, nærmest 1 år tidligere. I tillegg må d og dp være innen 0,6 år og 1,5 år. HV er gjennomsnittlig høydehastighet over intervallet mellom d og dp, men vises som HV ved d.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i høyde-standardavvikspoeng (H-SDS) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje (randomisering), måned 6 og måned 12
Høyde-standardavvikspoeng (H-SDS) ble beregnet som høyde minus gjennomsnitt (alders- og kjønnsmatchet referanse) delt på standardavviket (SD) [alders- og kjønnsmatchet referanse]. Større H-SDS indikerer større høyde.
Grunnlinje (randomisering), måned 6 og måned 12
Høydehastighet-standardavvikspoeng (HV-SDS)
Tidsramme: Måned 6 og måned 12
Høydehastighet-Standard Deviation Score (HV-SDS) ble beregnet som høydehastighet minus gjennomsnittlig referansehøydehastighet delt på SD av gjennomsnittlig referansehøydehastighet. Større HV-SDS indikerer større høydehastighet.
Måned 6 og måned 12
Endring fra grunnlinje i høyde ved måned 6
Tidsramme: Grunnlinje (randomisering) og måned 6
Grunnlinje (randomisering) og måned 6
Endring fra baseline i beinalder ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje (randomisering) og måned 12
Benalder ble vurdert ved røntgen av venstre håndledd og evaluert av etterforskeren i henhold til Greulich og Pyle-metoden.
Grunnlinje (randomisering) og måned 12
Insulin-lignende vekstfaktor-1 (IGF-1) nivåer
Tidsramme: Grunnlinje (randomisering), måned 6 og måned 12
Grunnlinje (randomisering), måned 6 og måned 12
Insulin-lignende vekstfaktorbindende protein-3 (IGFBP-3) nivåer
Tidsramme: Grunnlinje (randomisering), måned 6 og måned 12
Grunnlinje (randomisering), måned 6 og måned 12
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Baseline (randomisering) frem til måned 12
Uønskede hendelser (AE): Enhver uheldig medisinsk hendelse i form av tegn, klinisk signifikante abnormiteter i laboratoriefunn, sykdommer, symptomer eller forverring av komplikasjoner. TEAE: AE som oppstår under behandling med Investigational Medicinal Product (IMP).
Baseline (randomisering) frem til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbeidspartnere

Merck Serono S.A.S., an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Responsible, Merck Serono S.A.S, France

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2005

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2007

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2005

Først lagt ut (Anslag)

7. november 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • IMP 25735

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Saizen®

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere