Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Optimalisatie van het doseringsregime van groeihormoontherapie bij kinderen die klein geboren zijn voor de zwangerschapsduur (SGA OPTIMIS)

28 augustus 2017 bijgewerkt door: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Optimalisatie van het doseringsregime met groeihormoontherapie bij kinderen die klein geboren zijn voor de zwangerschapsduur. Een open-label, gerandomiseerde pilotstudie, waarbij bij kinderen die gedurende 3 jaar zijn behandeld, de werkzaamheid van een Saizen®-behandeling bij dezelfde dosis wordt vergeleken met een lagere onderhoudsdosis die gedurende 1 extra jaar wordt verlengd.

Multicentrische, open-label, gerandomiseerde, vergelijkende pilootstudie in parallelle groepen waarbij 1 groep proefpersonen die 0,057 milligram/kilogram/dag (mg/kg/dag) of 0,40 mg/kg/week Saizen® gedurende 1 jaar kregen, werd vergeleken met 1 groep die 0,035 mg/kg/dag (0,24 mg/kg/week) Saizen® gedurende 1 jaar na een initiële behandeling van 3 jaar met recombinant humaan groeihormoon (r-hGH)-therapie met 0,057 mg/kg/dag in beide groepen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 9 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor inclusie/randomisatie in dit onderzoek, moeten de proefpersonen aan alle volgende criteria voldoen (als er geen inclusiefase is, worden de inclusiecriteria beschouwd als inclusiecriteria voor randomisatie):

  • Schriftelijk toestemmingsformulier ondertekend door de ouders/wettelijke voogd, en indien mogelijk kind
  • Proefpersoon geboren als SGA en krijgt een r-hGH-therapie voor deze pathologie
  • Recombinant humaan groeihormoon (r-hGH) begon op de maximale chronologische leeftijd van 7 jaar voor meisjes en 8 jaar voor jongens
  • Behandeling met r-hGH gestart gedurende ten minste 30 maanden en minder dan 36 maanden bij 0,057 mg/kg/dag
  • Lengtetoename tijdens de eerste 2 jaar GH-behandeling > 1 SD vergeleken met de beginwaarde

Uitsluitingscriteria:

Om in aanmerking te komen voor opname in dit onderzoek, mogen de proefpersonen niet voldoen aan een van de volgende criteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor somatropine of voor één van de hulpstoffen
  • Actieve neoplasie (nieuw gediagnosticeerd of recidiverend)
  • Intracraniële hypertensie
  • Bekende diabetes mellitus
  • Proliferatieve of preproliferatieve diabetische retinopathie
  • Bewijs van enige progressie of herhaling van een onderliggende intracraniale ruimte-innemende laesie
  • Obesitas gedefinieerd als graad 1 op de corpulentiecurven
  • Vroegtijdige puberteit
  • Puberteitsstatus: Tanner-borstontwikkelingsstadium > 2 voor meisjes, en testisvolume > 4 milliliter (ml) of testiculaire lengte > 3 centimeter (cm) en/of testosteronwaarde >1 nanomol/liter [nmol/L] (0,29 gram/ml [g/ml]) voor jongens Voor meisjes > 9 jaar en Tanner borstontwikkeling stadium 1: baarmoederomvang > 35 millimeter (mm)
  • Ernstige chronische bijkomende ziekte zoals chronisch nierfalen, cystische fibrose
  • Gelijktijdige behandeling met corticoïden of levothyroxine anders dan vervangende behandeling, topische of inhalatiebehandeling
  • Deelname aan een klinische studie binnen de 30 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Saizen® 0,057 mg/kg/dag
Proefpersonen die voldeden aan alle opname-/uitsluitingscriteria werden willekeurig toegewezen aan 0,057 mg/kg/dag in deze multicenter studie. Proefpersonen werden gestratificeerd bij randomisatie volgens de Height-Standard Deviation Score (H-SDS) op dit moment (minder dan [] -2 SDS)
Geneesmiddel: Saizen®
Saizen® [somatropine (recombinant desoxyribonucleïnezuur [rDNA] origine) voor injectie], een r-hGH, is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen met groeistoornissen als gevolg van onvoldoende secretie van endogeen groeihormoon.
Andere namen:
  • somatropine
Geneesmiddel: Saizen®
Saizen® [somatropine (rDNA-oorsprong) voor injectie], een r-hGH, is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen met groeistoornissen als gevolg van onvoldoende secretie van endogeen groeihormoon.
Andere namen:
  • somatropine
Experimenteel: Saizen® 0,035 mg/kg/dag
Proefpersonen die voldeden aan alle inclusie-/exclusiecriteria werden willekeurig toegewezen aan 0,035 mg/kg/dag in dit multicenter onderzoek. Proefpersonen werden gestratificeerd bij randomisatie volgens de H-SDS op dit moment (< -2 SDS of > -2 SDS)
Geneesmiddel: Saizen®
Saizen® [somatropine (recombinant desoxyribonucleïnezuur [rDNA] origine) voor injectie], een r-hGH, is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen met groeistoornissen als gevolg van onvoldoende secretie van endogeen groeihormoon.
Andere namen:
  • somatropine
Geneesmiddel: Saizen®
Saizen® [somatropine (rDNA-oorsprong) voor injectie], een r-hGH, is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen met groeistoornissen als gevolg van onvoldoende secretie van endogeen groeihormoon.
Andere namen:
  • somatropine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogte snelheid
Tijdsspanne: Maand 12
Hoogtesnelheid (HV) is de verandering in hoogte sinds de meting van vorig jaar en nauwkeuriger: HV = {(h-hp)/(d-dp)} * 365,25 [centimeter (cm)/jaar] waarbij h actueel is hoogte in cm, hp is de vorige lengte in cm, het dichtst bij 1 jaar geleden, d is de huidige datum en dp is de meetdatum van de vorige lengte, het dichtst bij 1 jaar geleden. Bovendien moeten d en dp binnen 0,6 jaar en 1,5 jaar liggen. HV is de gemiddelde hoogtesnelheid over het interval tussen d en dp, maar wordt weergegeven als HV bij d.
Maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lengte-standaarddeviatiescore (H-SDS) in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn (randomisatie), maand 6 en maand 12
Hoogte-standaarddeviatiescore (H-SDS) werd berekend als lengte minus gemiddelde (referentie voor leeftijd en geslacht) gedeeld door standaarddeviatie (SD) [referentie voor leeftijd en geslacht). Grotere H-SDS geeft grotere hoogte aan.
Basislijn (randomisatie), maand 6 en maand 12
Hoogtesnelheid-standaarddeviatiescore (HV-SDS)
Tijdsspanne: Maand 6 en maand 12
Height Velocity-Standard Deviation Score (HV-SDS) werd berekend als hoogtesnelheid minus referentiegemiddelde hoogtesnelheid gedeeld door SD van de referentiegemiddelde hoogtesnelheid. Grotere HV-SDS geeft een grotere hoogtesnelheid aan.
Maand 6 en maand 12
Verandering van basislijn in lengte in maand 6
Tijdsspanne: Baseline (randomisatie) en maand 6
Baseline (randomisatie) en maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in botleeftijd in maand 12
Tijdsspanne: Baseline (randomisatie) en maand 12
De botleeftijd werd beoordeeld met een röntgenfoto van de linkerpols en geëvalueerd door de onderzoeker volgens de methode van Greulich en Pyle.
Baseline (randomisatie) en maand 12
Insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn (randomisatie), maand 6 en maand 12
Basislijn (randomisatie), maand 6 en maand 12
Insuline-achtige groeifactorbindende proteïne-3 (IGFBP-3) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn (randomisatie), maand 6 en maand 12
Basislijn (randomisatie), maand 6 en maand 12
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Baseline (randomisatie) tot maand 12
Bijwerkingen (AE's): Elk ongewenst medisch voorval in de vorm van tekenen, klinisch significante afwijkingen in laboratoriumbevindingen, ziekten, symptomen of verergering van complicaties. TEAE's: bijwerkingen die optreden tijdens de behandeling met het Investigational Medicinal Product (IMP).
Baseline (randomisatie) tot maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Medewerkers

Merck Serono S.A.S., an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Responsible, Merck Serono S.A.S, France

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 september 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 september 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

7 november 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • IMP 25735

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Kleine zwangerschapsduur (SGA)

Klinische onderzoeken op Saizen®

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Italy

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren