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Optimización del régimen posológico de la terapia con hormona de crecimiento en niños nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA OPTIMIS)

28 de agosto de 2017 actualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Optimización del régimen de dosificación con terapia de hormona de crecimiento en niños nacidos pequeños para la edad gestacional. Un estudio piloto, aleatorizado, de etiqueta abierta, que compara en niños tratados durante 3 años la eficacia de un tratamiento con Saizen® en la misma dosis versus una dosis de mantenimiento más baja prolongada durante 1 año adicional.

Estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado, piloto comparativo en grupos paralelos que comparó 1 grupo de sujetos que recibieron 0,057 miligramos/kilogramo/día (mg/kg/día) o 0,40 mg/kg/semana de Saizen® durante 1 año con 1 grupo que recibió 0,035 mg/kg/día (0,24 mg/kg/semana) de Saizen® durante 1 año después de un tratamiento inicial de 3 años de terapia con hormona de crecimiento humana recombinante (r-hGH) con 0,057 mg/kg/día en ambos grupos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 3

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 9 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Para ser elegible para la inclusión/aleatorización en este estudio, los sujetos deben cumplir todos los siguientes criterios (si no hay una fase de inclusión, los criterios de inclusión se considerarán como criterios de inclusión para la aleatorización):

  • Formulario de consentimiento por escrito firmado por los padres/tutor legal y el niño si es posible
  • Sujeto nacido PEG y recibiendo terapia con r-hGH para esta patología
  • La hormona de crecimiento humano recombinante (r-hGH) comenzó a la edad cronológica máxima de 7 años para niñas y 8 años para niños
  • Tratamiento con r-hGH iniciado durante al menos 30 meses y menos de 36 meses a 0,057 mg/kg/día
  • Ganancia de altura durante los primeros 2 años de tratamiento con GH > 1 DE en comparación con el valor inicial

Criterio de exclusión:

Para ser elegible para su inclusión en este estudio, los sujetos no deben cumplir con ninguno de los siguientes criterios:

  • Hipersensibilidad conocida a la somatropina o a alguno de los excipientes
  • Neoplasia activa (ya sea recién diagnosticada o recurrente)
  • Hipertensión intracraneal
  • Diabetes mellitus conocida
  • Retinopatía diabética proliferativa o preproliferativa
  • Evidencia de cualquier progresión o recurrencia de una lesión ocupante de espacio intracraneal subyacente
  • Obesidad definida como grado 1 en las curvas de corpulencia
  • Pubertad precoz
  • Estado puberal: etapa de desarrollo mamario de Tanner > 2 para niñas y volumen testicular > 4 mililitros (ml) o longitud testicular > 3 centímetros (cm) y/o valor de testosterona > 1 nanomol/litro [nmol/L] (0,29 gramos/ml) [g/mL]) para niños Para niñas > 9 años y etapa 1 de desarrollo mamario de Tanner: tamaño uterino > 35 milímetros (mm)
  • Enfermedad concomitante crónica grave, como insuficiencia renal crónica, fibrosis quística
  • Tratamiento concomitante con corticoides o tratamiento con levotiroxina distinto del tratamiento sustitutivo, tratamiento tópico o inhalado
  • Participación en cualquier estudio clínico dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Saizen® 0,057 mg/kg/día
Los sujetos que cumplieron con todos los criterios de inclusión/exclusión fueron asignados aleatoriamente a 0,057 mg/kg/día en este estudio multicéntrico. Los sujetos se estratificaron en la aleatorización de acuerdo con la puntuación de desviación estándar de altura (H-SDS) en ese momento (menos de [] -2 SDS)
Droga: Saizen®
Saizen® [somatropina (origen del ácido desoxirribonucleico recombinante [ADNr]) inyectable], una r-hGH, está indicada para el tratamiento de niños con retraso del crecimiento debido a una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento endógena.
Otros nombres:
  • somatropina
Droga: Saizen®
Saizen® [somatropina (origen ADNr) inyectable], una r-hGH, está indicada para el tratamiento de niños con retraso del crecimiento debido a una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento endógena.
Otros nombres:
  • somatropina
Experimental: Saizen® 0,035 mg/kg/día
Los sujetos que cumplieron con todos los criterios de inclusión/exclusión fueron asignados aleatoriamente a 0,035 mg/kg/día en este estudio multicéntrico. Los sujetos se estratificaron en la aleatorización de acuerdo con el H-SDS en ese momento (< -2 SDS o > -2 SDS)
Droga: Saizen®
Saizen® [somatropina (origen del ácido desoxirribonucleico recombinante [ADNr]) inyectable], una r-hGH, está indicada para el tratamiento de niños con retraso del crecimiento debido a una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento endógena.
Otros nombres:
  • somatropina
Droga: Saizen®
Saizen® [somatropina (origen ADNr) inyectable], una r-hGH, está indicada para el tratamiento de niños con retraso del crecimiento debido a una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento endógena.
Otros nombres:
  • somatropina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Altura Velocidad
Periodo de tiempo: Mes 12
Height Velocity (HV) es el cambio en la altura desde la medición del año anterior y más precisamente: HV = {(h-hp)/(d-dp)} * 365.25 [centímetro (cm)/año] donde h es actual altura en cm, hp es la altura anterior en cm, la más cercana a 1 año anterior, d es la fecha actual y dp es la fecha de medición de la altura anterior, más cercana a 1 año anterior. Además, d y dp tienen que estar entre 0,6 años y 1,5 años. HV es la velocidad de altura media en el intervalo entre d y dp, pero se muestra como HV en d.
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de desviación estándar de altura (H-SDS) en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (aleatorización), Mes 6 y Mes 12
La puntuación de la desviación estándar de la altura (H-SDS) se calculó como la altura menos la media (referencia de la misma edad y sexo) dividida por la desviación estándar (DE) [referencia de la misma edad y sexo]. Mayor H-SDS indica mayor altura.
Línea de base (aleatorización), Mes 6 y Mes 12
Puntaje de desviación estándar de velocidad de altura (HV-SDS)
Periodo de tiempo: Mes 6 y Mes 12
La puntuación de desviación estándar de velocidad de altura (HV-SDS) se calculó como la velocidad de altura menos la velocidad de altura media de referencia dividida por la DE de la velocidad de altura media de referencia. Mayor HV-SDS indica mayor velocidad de altura.
Mes 6 y Mes 12
Cambio desde el inicio en altura en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base (aleatorización) y Mes 6
Línea de base (aleatorización) y Mes 6
Cambio desde el inicio en la edad ósea en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (aleatorización) y Mes 12
La edad ósea se evaluó mediante una radiografía de la muñeca izquierda y la evaluó el investigador según el método de Greulich y Pyle.
Línea de base (aleatorización) y Mes 12
Niveles del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1)
Periodo de tiempo: Línea de base (aleatorización), Mes 6 y Mes 12
Línea de base (aleatorización), Mes 6 y Mes 12
Niveles de proteína de unión al factor de crecimiento similar a la insulina-3 (IGFBP-3)
Periodo de tiempo: Línea de base (aleatorización), Mes 6 y Mes 12
Línea de base (aleatorización), Mes 6 y Mes 12
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base (aleatorización) hasta el mes 12
Eventos adversos (EA): cualquier evento médico adverso en forma de signos, anomalías clínicamente significativas en los resultados de laboratorio, enfermedades, síntomas o empeoramiento de las complicaciones. TEAE: AA que ocurren durante el tratamiento con el medicamento en investigación (IMP).
Línea de base (aleatorización) hasta el mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Colaboradores

Merck Serono S.A.S., an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Responsible, Merck Serono S.A.S, France

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de febrero de 2005

Finalización primaria (Actual)

30 de septiembre de 2007

Finalización del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de noviembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de noviembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de septiembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2017

Última verificación

1 de agosto de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • IMP 25735

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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