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Saizen dans le Retard de Croissance Intra-utérin

9 septembre 2013 mis à jour par: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Une étude ouverte sur l'innocuité et l'efficacité de Saizen® (hormone de croissance humaine recombinante, r-hGH) chez des enfants nés avec un retard de croissance intra-utérin grave (RCIU) traités jusqu'à leur taille finale

Etude de tolérance de Saizen® chez des enfants nés avec un retard de croissance intra-utérin (RCIU) grave traités jusqu'à leur taille définitive. Une étude ouverte de phase III impliquant 17 centres en France.

L'étude a recruté des enfants qui ont terminé 3 ou 2 ans de traitement et au moins un an d'observation post-traitement dans les études commanditaires GF 4001 (Safety and Efficacy of Saizen in the Treatment of Young Children Born with Severe IUGR) ou GF 6283 (Effect de la thérapie Saizen intermittente versus continue chez les jeunes enfants nés avec un RCIU sévère), respectivement.

Description détaillée : le RCIU grave est un syndrome caractérisé par une taille et un poids à la naissance faibles pour l'âge gestationnel (moins de 10 percentiles). La sécrétion d'hormone de croissance en réponse à des stimuli provocateurs (par ex. arginine, insuline) est normal chez ces enfants. Outre le faible poids à la naissance, les enfants nés avec un RCIU peuvent avoir des malformations mineures ou majeures.

Une période de rattrapage avec une vitesse de croissance supraphysiologique survient généralement au cours des 6 à 24 premiers mois de vie chez 80 à 90 % (%) de ces enfants. Cela leur permet généralement d'atteindre une hauteur normale. Cela signifie qu'à l'inverse, environ 10 à 20 % des enfants conservent un handicap statural. La puberté survient à un âge normal et le retard de maturation osseuse présent durant les premières années de la vie disparaît très rapidement. Cela conduit à une petite taille adulte chez les sujets qui n'ont pas montré de rattrapage spontané au cours des premières années de vie. Un moyen sûr et efficace de favoriser la croissance sans accélérer le moment ou le rythme de la puberté serait donc souhaitable.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

91

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Inclusion antérieure, bonne observance et achèvement normal du GF4001 ou du GF6283 dans le traitement du retard de croissance chez les enfants nés avec un RCIU grave (traitement continu à la r-hGH pendant 3 ans dans le GF4001 ou traitement continu ou intermittent à la r-hGH pendant 2 ans dans le GF6283).
  • Augmentation de la taille supérieure à 0,5 écart type (SD) au cours des 2 premières années de traitement à la r-hGH dans le GF4001 ou après 2 ans de traitement continu ou intermittent à la r-hGH dans le GF6283.
  • Un consentement éclairé écrit au début de la visite préalable à l'étude doit être obtenu auprès du ou des parents / tuteurs légaux, étant entendu que le consentement peut être retiré par le sujet ou les parents à tout moment sans préjudice de leur avenir. soins médicaux. Les enfants capables de comprendre l'essai doivent également signer et dater personnellement le consentement éclairé écrit.
  • D'autres critères d'inclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Critère d'exclusion:

  • Syndrome malformatif multiple connu avec retard psychomoteur sévère et/ou hémihypertrophie corporelle.
  • Retard psychomoteur sévère.
  • Malformations congénitales sévères.
  • D'autres critères d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Saizen® (Traitement continu ou intermittent)
Médicament: Saizen® A
Traitement continu ou intermittent avec l'hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH) 0,067 milligramme/kilogramme/jour (mg/kg/jour) par voie sous-cutanée (sc).
Autres noms:
  • Somatropine
  • r-hGH
Expérimental: Saizen® (Observé puis continu ou sans traitement)
Médicament: Saizen® B
Observé jusqu'aux premiers signes de puberté puis traitement continu par r-hGH 0,067 mg/kg/jour sc ou observé sans traitement.
Autres noms:
  • Somatropine
  • r-hGH
Autre: Observation uniquement
Autre: Observation uniquement
Les sujets étaient seulement observés.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hauteur finale
Délai: Un an après la taille finale a été atteint jusqu'à 10,6 ans
La taille finale a été définie comme la taille atteinte 1 an après que la vitesse de hauteur (HV) était inférieure à 2 centimètres/an (cm/an). La vitesse de hauteur était le changement de hauteur depuis la mesure de l'année précédente. La taille a été mesurée avec un stadiomètre mural (ou en décubitus dorsal si l'âge du participant était inférieur à 3 ans) et la mesure a été répétée trois fois par le même observateur. La moyenne des valeurs obtenues dans les mesures répétées a été prise pour l'analyse.
Un an après la taille finale a été atteint jusqu'à 10,6 ans
Score d'écart type de taille (HSDS)
Délai: Un an après la taille finale a été atteint jusqu'à 10,6 ans
Le HSDS a été calculé comme la taille moins la taille moyenne de référence divisée par l'écart-type de la taille moyenne de référence, tous deux donnés par le tableau de croissance de référence (Sempe) pour l'âge chronologique correspondant à la mesure de la taille. Un HSDS plus grand indique une plus grande hauteur. (Sempe M et al., 1979)
Un an après la taille finale a été atteint jusqu'à 10,6 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'écart type de taille ajusté parental (PAHSDS)
Délai: Un an après la taille finale a été atteint jusqu'à 10,6 ans
Le PAHSDS est la distance entre la taille actuelle et la taille cible du participant, exprimée en unités de SD de la distribution des tailles de la population de référence. La taille cible est une mesure de la taille que le participant pourrait hypothétiquement atteindre en se basant uniquement sur la taille de ses parents. Le score d'écart-type de la taille cible (THSDS) a été calculé comme la taille cible moins la taille adulte moyenne de la population de référence divisée par l'écart-type de la taille adulte moyenne de la population de référence.
Un an après la taille finale a été atteint jusqu'à 10,6 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Collaborateurs

Merck Serono S.A., Geneva

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Merck Serono S.A., Geneva

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 1998

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juillet 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2011

Première publication (Estimation)

22 juillet 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

18 septembre 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2013

Dernière vérification

1 septembre 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20184

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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