Thérapie à l'octréotide chez les enfants et les jeunes adultes atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW)
Enquête sur la régulation développementale, nutritionnelle et hormonale de la ghréline chez les enfants et les jeunes adultes atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW) : sous-étude d'intervention sur l'octréotide
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'obésité continue d'être un problème de santé répandu affectant toutes les races de la population américaine. Selon les données de l'Organisation mondiale de la santé, 54 % des adultes américains sont en surpoids (indice de masse corporelle (IMC) > 25 kg/m2) et 22 % sont obèses (IMC > 30 kg/m2) (1). De plus, 25% des enfants américains sont en surpoids ou obèses (1). Des études montrent que les enfants obèses sont susceptibles de devenir des adultes obèses (2-5). De plus, des études récentes rapportent d'importantes années de vie perdues en raison de l'impact d'être un adulte obèse (6, 7). Ainsi, des connaissances sur la pathogenèse de l'obésité infantile et des mesures préventives sont nécessaires pour lutter contre l'augmentation inévitable de l'incidence mondiale de l'obésité et de ses comorbidités associées. Des études récentes ont identifié une nouvelle hormone gastro-entérique, la ghréline, comme régulateur à long terme de l'équilibre énergétique chez l'homme (12). La ghréline est un peptide acylé de 28 acides aminés qui est un ligand endogène du récepteur sécrétagogue de l'hormone de croissance (GHS-R), un récepteur hypothalamique couplé à la protéine G (13). Les cellules entéroendocrines (cellules de type X/A) de l'estomac sont le principal site de synthèse de la ghréline, bien qu'une proportion mineure de la synthèse de la ghréline se produise dans d'autres sites tels que l'hypothalamus, l'hypophyse, le duodénum, le jéjunum et les poumons (14) (15, 16).
L'hypothèse selon laquelle l'hyperghrélinémie cause certaines des caractéristiques du SPW prédit que ce trouble sera amélioré (partiellement ou complètement) en abaissant les niveaux de ghréline. Nous avons récemment montré que l'agoniste de la somatostatine, l'octréotide, supprime les niveaux de ghréline chez l'homme. Si l'octréotide reste efficace dans des études à plus long terme, le médicament pourrait devenir un traitement adjuvant, en plus de l'hormone de croissance, pour contrôler l'appétit insatiable et l'obésité morbide observés dans cette condition.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de SPW confirmé par analyse chromosomique
- De 5 ans à 21 ans
- IMC pour l'âge ≥ (supérieur ou égal à) 85e centile
- Consentement éclairé écrit et assentiment obtenu et volonté de se conformer au calendrier et aux procédures de l'étude
- T4 libre, valeurs de la thyréostimuline (TSH) dans la plage normale (endogène ou avec remplacement de la thyroxine)
Critère d'exclusion:
- Patients atteints de toute autre maladie cliniquement significative qui aurait un impact sur la composition corporelle, y compris le diabète sucré, les maladies inflammatoires chroniques de l'intestin, les maladies hépatiques ou rénales chroniques graves ou les troubles neurologiques
- Utilisation concomitante d'un médicament expérimental ou d'octréotide au cours de la dernière année
- Utilisation de stéroïdes pendant plus de 7 jours au cours des 30 derniers jours
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Octréotide
Octréotide à administrer par injection sous-cutanée trois fois par jour pendant l'étude
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Octréotide à administrer par injection sous-cutanée trois fois par jour
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Placebo à administrer par injection sous-cutanée trois fois par jour pendant l'étude
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Placebo à administrer par injection sous-cutanée trois fois par jour pendant l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec une diminution de la ghréline totale à jeun
Délai: 6 mois
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Nombre de participants présentant une diminution de la ghréline totale à jeun entre le départ et 6 mois de traitement à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Nombre de participants présentant une perte de poids entre le départ et 6 mois
Délai: 6 mois
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Nombre de participants dont le poids a diminué entre le départ et 6 mois de traitement à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Nombre de participants avec une diminution du score Z de l'IMC de la ligne de base à 6 mois
Délai: 6 mois
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Nombre de participants avec une diminution du score z de l'IMC entre le départ et 6 mois de traitement par octréotide ou placebo
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6 mois
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Nombre de participants avec des mesures de plis cutanés diminuées de la ligne de base à 6 mois
Délai: 6 mois
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Nombre de participants dont les mesures du pli cutané ont diminué entre le départ et 6 mois de traitement à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Nombre de participants avec une diminution de la faim et de l'apport alimentaire
Délai: 6 mois
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Mesurée par la faim et l'hyperphagie par des questionnaires et un rappel alimentaire de 72 heures signalé par les parents, de la ligne de base à 6 mois.
Plusieurs questionnaires constitués d'une batterie de questions à réponses en texte libre et de journaux alimentaires sont combinés afin de faire une évaluation comportementale de l'état de faim et de l'apport alimentaire des participants.
Il n'y a pas d'échelle définie pour cette évaluation.
Les réponses de chaque participant et les réponses des parents sont combinées.
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6 mois
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Nombre de participants avec une régulation de l'insuline améliorée de la ligne de base à 6 mois
Délai: 6 mois
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Nombre de participants dont la régulation de l'insuline s'est améliorée entre le départ et 6 mois de thérapie à l'octréotide ou au placebo.
La régulation de l'insuline a été mesurée par dosage immunochimiluminescent.
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6 mois
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Nombre de participants avec une régulation améliorée de l'adiponectine de la ligne de base à 6 mois
Délai: 6 mois
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Nombre de participants dont la régulation de l'adiponectine s'est améliorée entre le départ et 6 mois de traitement à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Nombre de participants avec une régulation améliorée de la leptine de la ligne de base à 6 mois
Délai: 6 mois
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Nombre de participants avec une régulation améliorée de la leptine entre le départ et 6 mois de thérapie à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Nombre de participants avec une régulation améliorée du peptide YY (PYY) de la ligne de base à 6 mois
Délai: 6 mois
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Nombre de participants avec une régulation améliorée du peptide YY (PYY) entre le départ et 6 mois de thérapie à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec une composition corporelle réduite de la ligne de base à 6 mois par BOD POD®
Délai: 6 mois
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Nombre de participants dont la composition corporelle a diminué, telle que mesurée par le système de suivi de la composition corporelle BOD POD® entre le départ et 6 mois de thérapie à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Nombre de participants avec une composition corporelle réduite de la ligne de base à 6 mois par DEXA
Délai: 6 mois
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Nombre de participants dont la composition corporelle a diminué, mesurée par analyse d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) entre le départ et 6 mois de thérapie à l'octréotide ou au placebo
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Andrea M Haqq, MD, Duke University
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Suralimentation
- Troubles nutritionnels
- Maladies génétiques, innées
- Déficience intellectuelle
- Anomalies multiples
- Troubles chromosomiques
- Obésité
- Syndrome
- Syndrome de Prader Willi
- Agents antinéoplasiques
- Agents gastro-intestinaux
- Agents antinéoplasiques, hormonaux
- Octréotide
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00005426
- Protocol #00005426 (Autre subvention/numéro de financement: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))
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