Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia oktreotydem u dzieci i młodzieży z zespołem Pradera-Williego (PWS)

25 czerwca 2014 zaktualizowane przez: Duke University

Badanie rozwojowej, żywieniowej i hormonalnej regulacji greliny u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Pradera-Williego (PWS): Badanie częściowe dotyczące interwencji oktreotydu

Celem pracy jest ocena w ciągu 6 miesięcy wpływu terapii oktreotydem na przyjmowanie pokarmu, uczucie głodu, masę ciała, skład ciała, efektywność spalania kalorii, biomarkery regulacji masy ciała oraz markery hormonu wzrostu u dzieci i młodzieży Dorośli z zespołem Pradera-Williego (PWS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otyłość nadal jest powszechnym problemem zdrowotnym dotykającym każdą rasę populacji amerykańskiej. Według danych Światowej Organizacji Zdrowia 54% dorosłych Amerykanów ma nadwagę (wskaźnik masy ciała (BMI) >25 kg/m2), a 22% jest otyłych (BMI >30 kg/m2) (1). Ponadto 25% dzieci w USA ma nadwagę lub otyłość (1). Badania pokazują, że otyłe dzieci mogą stać się otyłymi dorosłymi (2-5). Ponadto ostatnie badania wskazują na znaczną utratę lat życia z powodu wpływu bycia otyłym dorosłym (6, 7). Dlatego potrzebny jest wgląd w patogenezę otyłości u dzieci i środki zapobiegawcze, aby zwalczyć nieunikniony wzrost częstości występowania otyłości na całym świecie i związanych z nią chorób współistniejących. Ostatnie badania zidentyfikowały nowy hormon żołądkowo-jelitowy, grelinę, jako długoterminowy regulator bilansu energetycznego u ludzi (12). Grelina jest acylowanym peptydem składającym się z 28 aminokwasów, który jest endogennym ligandem receptora pobudzającego wydzielanie hormonu wzrostu (GHS-R), podwzgórzowego receptora sprzężonego z białkiem G (13). Komórki enteroendokrynowe (komórki podobne do X/A) żołądka są głównym miejscem syntezy greliny, chociaż niewielka część syntezy greliny zachodzi w innych miejscach, takich jak podwzgórze, przysadka mózgowa, dwunastnica, jelito czcze i płuca (14) (15, 16).

Hipoteza, że ​​hipergrelinemia powoduje niektóre cechy PWS, przewiduje, że zaburzenie to zostanie złagodzone (częściowo lub całkowicie) poprzez obniżenie poziomu greliny. Niedawno wykazaliśmy, że agonista somatostatyny, oktreotyd, obniża poziom greliny u ludzi. Jeśli oktreotyd pozostanie skuteczny w badaniach długoterminowych, lek może stać się terapią adjuwantową, oprócz hormonu wzrostu, w celu kontrolowania nienasyconego apetytu i chorobliwej otyłości obserwowanej w tym stanie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie PWS potwierdzone analizą chromosomów
  • Wiek od 5 lat do 21 lat
  • BMI dla wieku ≥ (większy lub równy) 85 percentyl
  • Pisemna świadoma zgoda i uzyskana zgoda oraz gotowość do przestrzegania harmonogramu i procedur badania
  • Wolna T4, hormon stymulujący tarczycę (TSH) w normalnym zakresie (endogenny lub z substytucją tyroksyny)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z jakąkolwiek inną klinicznie istotną chorobą, która mogłaby mieć wpływ na skład ciała, w tym cukrzycą, przewlekłą chorobą zapalną jelit, przewlekłą ciężką chorobą wątroby lub nerek lub zaburzeniami neurologicznymi
  • Jednoczesne stosowanie badanego leku lub Oktreotydu w ciągu ostatniego roku
  • Stosowanie sterydów przez dłużej niż 7 dni w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oktreotyd
Oktreotyd należy podawać we wstrzyknięciu podskórnym trzy razy dziennie podczas badania
Lek: Oktreotyd
Oktreotyd należy podawać we wstrzyknięciu podskórnym trzy razy dziennie
Inne nazwy:
  • Sandostatyna
Komparator placebo: Placebo
Placebo do podawania we wstrzyknięciu podskórnym trzy razy dziennie podczas badania
Lek: Placebo
Placebo do podawania we wstrzyknięciu podskórnym trzy razy dziennie podczas badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze spadkiem całkowitej greliny na czczo
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników wykazujących spadek całkowitego stężenia greliny na czczo od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia oktreotydem lub placebo
6 miesięcy
Liczba uczestników ze spadkiem masy ciała od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników, u których nastąpił spadek masy ciała od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia oktreotydem lub placebo
6 miesięcy
Liczba uczestników ze zmniejszonym wynikiem Z-score BMI od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników z obniżonym wskaźnikiem z-score BMI od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia oktreotydem lub placebo
6 miesięcy
Liczba uczestników ze zmniejszonymi pomiarami fałdu skórnego od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników ze zmniejszonymi wymiarami fałdu skórnego od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia oktreotydem lub placebo
6 miesięcy
Liczba uczestników ze spadkiem głodu i spożycia żywności
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Mierzone na podstawie głodu i hiperfagii za pomocą kwestionariuszy i 72-godzinnych wspomnień o jedzeniu zgłoszonych przez rodziców od wartości początkowej do 6 miesięcy. Wiele kwestionariuszy składających się z baterii pytań z wolnymi odpowiedziami tekstowymi i dzienników żywności jest łączonych w celu dokonania behawioralnej oceny stanu głodu i spożycia żywności przez uczestników. Nie ma określonej skali dla tej oceny. Odpowiedzi każdego uczestnika i odpowiedzi rodziców są łączone.
6 miesięcy
Liczba uczestników z poprawą regulacji insuliny od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników z poprawą regulacji insuliny od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia oktreotydem lub placebo. Regulację insuliny mierzono za pomocą testu immunochemiluminescencyjnego.
6 miesięcy
Liczba uczestników z poprawioną regulacją adiponektyny od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników z poprawą regulacji adiponektyny od wartości wyjściowej do 6 miesięcy terapii oktreotydem lub placebo
6 miesięcy
Liczba uczestników z poprawą regulacji leptyny od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników z poprawą regulacji leptyny od wartości początkowej do 6 miesięcy terapii oktreotydem lub placebo
6 miesięcy
Liczba uczestników z ulepszoną regulacją peptydu YY (PYY) od wartości wyjściowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników z poprawą regulacji peptydu YY (PYY) od wartości początkowej do 6 miesięcy terapii oktreotydem lub placebo
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zmniejszonym składem ciała od wartości początkowej do 6 miesięcy według BOD POD®
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników ze zmniejszonym składem ciała mierzonym przez system śledzenia składu ciała BOD POD® od wartości wyjściowej do 6 miesięcy terapii oktreotydem lub placebo
6 miesięcy
Liczba uczestników ze zmniejszonym składem ciała od wartości wyjściowej do 6 miesięcy według DEXA
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników ze zmniejszonym składem ciała mierzonym za pomocą dwuenergetycznej absorpcjometrii rentgenowskiej (DEXA) od wartości początkowej do 6 miesięcy leczenia oktreotydem lub placebo
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Współpracownicy

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Śledczy

  • Główny śledczy: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 listopada 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Inny numer grantu/finansowania: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na Oktreotyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj