Prader-Willi 症候群（PWS）の小児および若年成人におけるオクトレオチド療法

肥満は、アメリカ人口のすべての人種に影響を与える一般的な健康問題であり続けています。 世界保健機関のデータによると、米国の成人の 54% が太りすぎ (ボディマス指数 (BMI) >25 kg/m2) であり、22% が肥満 (BMI >30 kg/m2) です (1)。 さらに、米国の子供の 25% が過体重または肥満です (1)。 研究によると、肥満の子供は肥満の成人になる可能性が高いことが示されています (2-5)。 また、最近の研究では、肥満の成人であることの影響により、かなりの年数の寿命が失われていることが報告されています (6, 7)。 したがって、小児肥満の病因に関する洞察と予防措置は、肥満とそれに関連する併存疾患の世界的な発生率の必然的な増加に対抗するために必要です。 最近の研究では、新しい胃腸ホルモンであるグレリンが、人間のエネルギーバランスの長期的な調節因子であることが確認されています (12)。 グレリンは、視床下部の G タンパク質共役受容体である成長ホルモン分泌促進物質受容体 (GHS-R) の内因性リガンドである 28 アミノ酸のアシル化ペプチドです (13)。 胃の腸内分泌細胞 (X/A 様細胞) はグレリン合成の主要な部位ですが、視床下部、脳下垂体、十二指腸、空腸、肺などの他の部位でもグレリン合成のごく一部が発生します (14) (15, 16)。

高グレリン血症が PWS の特徴の一部を引き起こすという仮説は、この障害がグレリンレベルを下げることによって (部分的または完全に) 改善されることを予測しています。 私たちは最近、ソマトスタチン アゴニストであるオクトレオチドがヒトのグレリン レベルを抑制することを示しました。 オクトレオチドが長期試験で有効である場合、この薬は成長ホルモンに加えて、この状態で見られる飽くなき食欲と病的肥満を制御するための補助療法になる可能性があります.