Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Octreotidterapi hos børn og unge voksne med Prader-Willi syndrom (PWS)

25. juni 2014 opdateret af: Duke University

Undersøgelse af den udviklingsmæssige, ernæringsmæssige og hormonelle regulering af ghrelin hos børn og unge voksne med Prader-Willi syndrom (PWS): Octreotid Intervention Sub-studie

Formålet med denne undersøgelse er over en 6 måneders periode at undersøge effekten af ​​octreotidbehandling på fødeindtagelse, sultfølelse, kropsvægt, kropssammensætning, effektivitet af kalorieforbrænding, biomarkører for vægtregulering og væksthormonmarkører hos børn og unge voksne med Prader-Willi syndrom (PWS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fedme er fortsat et udbredt sundhedsproblem, der påvirker alle racer i den amerikanske befolkning. Ifølge data fra Verdenssundhedsorganisationen er 54% af amerikanske voksne overvægtige (body mass index (BMI) >25 kg/m2) og 22% er fede (BMI >30 kg/m2) (1). Derudover er 25% af amerikanske børn overvægtige eller fede (1). Undersøgelser viser, at overvægtige børn sandsynligvis bliver overvægtige voksne (2-5). Nylige undersøgelser rapporterer også om betydelige leveår tabt på grund af virkningen af ​​at være en overvægtig voksen (6, 7). Således er indsigt i patogenesen af ​​fedme blandt børn og forebyggende foranstaltninger nødvendige for at bekæmpe den uundgåelige stigning i verdensomspændende forekomst af fedme og dens associerede komorbiditeter. Nylige undersøgelser har identificeret et nyt gastroenterisk hormon, ghrelin, som en langsigtet regulator af energibalancen hos mennesker (12). Ghrelin er et 28 aminosyrer acyleret peptid, som er en endogen ligand af væksthormonsekretagogereceptoren (GHS-R), en hypothalamus G-protein-koblet receptor (13). Enteroendokrine celler (X/A-lignende celler) i maven er hovedstedet for ghrelinsyntese, selvom en mindre del af ghrelinsyntesen forekommer på andre steder såsom hypothalamus, hypofyse, tolvfingertarmen, jejunum og lunge (14) (15, 16).

Hypotesen om, at hyperghrelinemi forårsager nogle af kendetegnene ved PWS forudsiger, at denne lidelse vil blive forbedret (delvist eller fuldstændigt) ved at sænke ghrelinniveauet. Vi har for nylig vist, at somatostatinagonisten, octreotid, undertrykker ghrelinniveauer hos mennesker. Hvis octreotid forbliver effektivt i længerevarende undersøgelser, kan lægemidlet blive en adjuverende terapi, ud over væksthormon, for at kontrollere den umættelige appetit og sygelige fedme, der ses i denne tilstand.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PWS bekræftet ved kromosomanalyse
  • Alder 5 år til 21 år
  • BMI for alder ≥ (større end eller lig med) 85. percentil
  • Skriftligt informeret samtykke og samtykke opnået og villighed til at overholde studieplanen og procedurerne
  • Frit T4, thyroidstimulerende hormon (TSH) værdier i normalområdet (enten endogent eller med thyroxinerstatning)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med enhver anden klinisk signifikant sygdom, der vil have en indvirkning på kropssammensætning, herunder diabetes mellitus, kronisk inflammatorisk tarmsygdom, kronisk alvorlig lever- eller nyresygdom eller neurologiske lidelser
  • Samtidig brug af et forsøgslægemiddel eller Octreotid i det seneste år
  • Brug af steroider i mere end 7 dage inden for de seneste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Octreotid
Octreotid skal administreres ved subkutan injektion tre gange dagligt under undersøgelsen
Medicin: Octreotid
Octreotid skal administreres ved subkutan injektion tre gange dagligt
Andre navne:
  • Sandostatin
Placebo komparator: Placebo
Placebo skal administreres ved subkutan injektion tre gange dagligt under undersøgelsen
Medicin: Placebo
Placebo skal administreres ved subkutan injektion tre gange dagligt under undersøgelsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med fald i fastende total ghrelin
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere, der viser et fald i fastende total ghrelin fra baseline til 6 måneders behandling med Octreotid eller placebo
6 måneder
Antal deltagere med fald i vægt fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere, der havde et fald i vægt fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller placebobehandling
6 måneder
Antal deltagere med nedsat BMI Z-score fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med nedsat BMI z-score fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling
6 måneder
Antal deltagere med nedsatte hudfoldsmålinger fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med nedsatte hudfoldsmålinger fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling
6 måneder
Antal deltagere med fald i sult og madindtag
Tidsramme: 6 måneder
Målt ved sult og hyperfagi ved spørgeskemaer og forældre-rapporteret 72-timers tilbagekaldelse af mad fra baseline til 6 måneder. Flere spørgeskemaer bestående af et batteri af fritekst-svarsspørgsmål og maddagbøger kombineres for at foretage en adfærdsmæssig vurdering af deltagernes madtilstand sult og madindtagelse. Der er ingen defineret skala for denne vurdering. Hver deltagers svar og forældresvar kombineres.
6 måneder
Antal deltagere med forbedret insulinregulering fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med forbedret insulinregulering fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling. Insulinregulering blev målt ved immunkemiluminescerende assay.
6 måneder
Antal deltagere med forbedret adiponectinregulering fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med forbedret Adiponectin-regulering fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling
6 måneder
Antal deltagere med forbedret leptinregulering fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med forbedret leptinregulering fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling
6 måneder
Antal deltagere med forbedret peptid YY (PYY) regulering fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med forbedret Peptid YY (PYY)-regulering fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med nedsat kropssammensætning fra baseline til 6 måneder af BOD POD®
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med nedsat kropssammensætning målt med BOD POD®-system til sporing af kropssammensætning fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling
6 måneder
Antal deltagere med nedsat kropssammensætning fra baseline til 6 måneder af DEXA
Tidsramme: 6 måneder
Antal deltagere med nedsat kropssammensætning målt ved Dual Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) scanning fra baseline til 6 måneders Octreotid- eller Placebo-behandling
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Duke University

Samarbejdspartnere

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2006

Først opslået (Skøn)

15. november 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2014

Sidst verificeret

1. juni 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Octreotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner