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Terapia con octreotide in bambini e giovani adulti con sindrome di Prader-Willi (PWS)

25 giugno 2014 aggiornato da: Duke University

Indagine sulla regolazione dello sviluppo, nutrizionale e ormonale della grelina nei bambini e nei giovani adulti con sindrome di Prader-Willi (PWS): sottostudio sull'intervento con octreotide

Lo scopo di questo studio è quello di indagare per un periodo di 6 mesi l'effetto della terapia con octreotide sull'assunzione di cibo, senso di fame, peso corporeo, composizione corporea, efficienza nel bruciare calorie, biomarcatori della regolazione del peso e marcatori dell'ormone della crescita in bambini e giovani adulti con la sindrome di Prader-Willi (PWS).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obesità continua ad essere un problema di salute prevalente che colpisce ogni razza della popolazione americana. Secondo i dati dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, il 54% degli adulti statunitensi è in sovrappeso (indice di massa corporea (BMI) >25 kg/m2) e il 22% è obeso (BMI >30 kg/m2) (1). Inoltre, il 25% dei bambini statunitensi è in sovrappeso o obeso (1). Gli studi dimostrano che è probabile che i bambini obesi diventino adulti obesi (2-5). Inoltre, studi recenti riportano significativi anni di vita persi a causa dell'impatto dell'essere un adulto obeso (6, 7). Pertanto, sono necessari approfondimenti sulla patogenesi dell'obesità infantile e misure preventive per combattere l'inevitabile aumento dell'incidenza mondiale dell'obesità e delle sue comorbidità associate. Recenti studi hanno identificato un nuovo ormone gastroenterico, la grelina, come regolatore a lungo termine del bilancio energetico nell'uomo (12). La grelina è un peptide acilato di 28 aminoacidi che è un ligando endogeno del recettore secretagogo dell'ormone della crescita (GHS-R), un recettore ipotalamico accoppiato a proteine ​​G (13). Le cellule enteroendocrine (cellule simili a X/A) dello stomaco sono il sito principale della sintesi della grelina, sebbene una percentuale minore della sintesi della grelina avvenga in altri siti come l'ipotalamo, l'ipofisi, il duodeno, il digiuno e il polmone (14) (15, 16).

L'ipotesi che l'ipergrelinemia causi alcune delle caratteristiche della PWS prevede che questo disturbo sarà migliorato (parzialmente o completamente) abbassando i livelli di grelina. Abbiamo recentemente dimostrato che l'agonista della somatostatina, l'octreotide, sopprime i livelli di grelina nell'uomo. Se l'octreotide rimane efficace negli studi a lungo termine, il farmaco può diventare una terapia adiuvante, oltre all'ormone della crescita, per controllare l'appetito insaziabile e l'obesità patologica osservati in questa condizione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PWS confermata dall'analisi cromosomica
  • Età da 5 anni a 21 anni
  • BMI per età ≥ (maggiore o uguale a) 85° percentile
  • Consenso informato scritto e assenso ottenuto e disponibilità a rispettare il programma e le procedure dello studio
  • T4 libero, valori dell'ormone stimolante la tiroide (TSH) nel range normale (endogeno o con sostituzione della tiroxina)

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con qualsiasi altra malattia clinicamente significativa che potrebbe avere un impatto sulla composizione corporea, inclusi diabete mellito, malattia infiammatoria cronica intestinale, malattia epatica o renale cronica grave o disturbi neurologici
  • Uso concomitante di un farmaco sperimentale o octreotide nell'ultimo anno
  • Uso di steroidi per più di 7 giorni negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Octreotide
Octreotide da somministrare mediante iniezione sottocutanea tre volte al giorno durante lo studio
Droga: Octreotide
Octreotide da somministrare per iniezione sottocutanea tre volte al giorno
Altri nomi:
  • Sandostatina
Comparatore placebo: Placebo
Placebo da somministrare mediante iniezione sottocutanea tre volte al giorno durante lo studio
Droga: Placebo
Placebo da somministrare mediante iniezione sottocutanea tre volte al giorno durante lo studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con diminuzione della grelina totale a digiuno
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti che mostrano una diminuzione della grelina totale a digiuno dal basale a 6 mesi di trattamento con octreotide o placebo
6 mesi
Numero di partecipanti con diminuzione del peso dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti che hanno avuto una diminuzione di peso dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi
Numero di partecipanti con punteggio Z BMI ridotto dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con z-score BMI ridotto dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi
Numero di partecipanti con misurazioni delle pieghe della pelle ridotte dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con misurazioni della piega cutanea ridotte dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi
Numero di partecipanti con diminuzione della fame e dell'assunzione di cibo
Lasso di tempo: 6 mesi
Misurato dalla fame e dall'iperfagia mediante questionari e richiamo del cibo di 72 ore riferito dai genitori dal basale a 6 mesi. Questionari multipli costituiti da una batteria di domande a risposta libera e diari alimentari sono combinati al fine di effettuare una valutazione comportamentale dello stato alimentare della fame e dell'assunzione di cibo dei partecipanti. Non esiste una scala definita per questa valutazione. Le risposte di ogni partecipante e le risposte dei genitori vengono combinate.
6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione dell'insulina dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione dell'insulina dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo. La regolazione dell'insulina è stata misurata mediante saggio immunochemiluminescente.
6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione dell'adiponectina dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione dell'adiponectina dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione della leptina dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione della leptina dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione del peptide YY (PYY) dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con una migliore regolazione del peptide YY (PYY) dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con composizione corporea ridotta dal basale a 6 mesi tramite BOD POD®
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con ridotta composizione corporea misurata dal sistema di monitoraggio della composizione corporea BOD POD® dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi
Numero di partecipanti con composizione corporea ridotta dal basale a 6 mesi secondo DEXA
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di partecipanti con riduzione della composizione corporea misurata dalla scansione DEXA (Dual Energy X-ray Absorptiometry) dal basale a 6 mesi di terapia con octreotide o placebo
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Investigatori

  • Investigatore principale: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2006

Primo Inserito (Stima)

15 novembre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2014

Ultimo verificato

1 giugno 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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