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Octreotid-Therapie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom (PWS)

25. Juni 2014 aktualisiert von: Duke University

Untersuchung der Entwicklungs-, Ernährungs- und Hormonregulation von Ghrelin bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom (PWS): Octreotide Intervention Sub-Study

Ziel dieser Studie ist es, über einen Zeitraum von 6 Monaten die Wirkung einer Octreotid-Therapie auf Nahrungsaufnahme, Hungergefühl, Körpergewicht, Körperzusammensetzung, Effizienz der Kalorienverbrennung, Biomarker der Gewichtsregulation und Wachstumshormonmarker bei Kindern und jungen Erwachsenen zu untersuchen mit Prader-Willi-Syndrom (PWS).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Fettleibigkeit ist nach wie vor ein weit verbreitetes Gesundheitsproblem, das jede Rasse der amerikanischen Bevölkerung betrifft. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation sind 54 % der Erwachsenen in den USA übergewichtig (Body-Mass-Index (BMI) > 25 kg/m2) und 22 % fettleibig (BMI > 30 kg/m2) (1). Darüber hinaus sind 25 % der Kinder in den USA übergewichtig oder fettleibig (1). Studien zeigen, dass fettleibige Kinder wahrscheinlich zu fettleibigen Erwachsenen werden (2-5). Neuere Studien berichten auch von bedeutenden verlorenen Lebensjahren aufgrund der Auswirkungen eines fettleibigen Erwachsenen (6, 7). Daher sind Einblicke in die Pathogenese von Adipositas im Kindesalter und präventive Maßnahmen erforderlich, um der unvermeidlichen Zunahme der weltweiten Inzidenz von Adipositas und den damit verbundenen Komorbiditäten entgegenzuwirken. Jüngste Studien haben ein neues gastroenterisches Hormon, Ghrelin, als langfristigen Regulator des Energiegleichgewichts beim Menschen identifiziert (12). Ghrelin ist ein 28 Aminosäuren langes acyliertes Peptid, das ein endogener Ligand des Wachstumshormon-Sekretagogen-Rezeptors (GHS-R), eines hypothalamischen G-Protein-gekoppelten Rezeptors, ist (13). Enteroendokrine Zellen (X/A-ähnliche Zellen) des Magens sind der Hauptort der Ghrelin-Synthese, obwohl ein geringer Anteil der Ghrelin-Synthese an anderen Stellen wie dem Hypothalamus, der Hypophyse, dem Zwölffingerdarm, dem Jejunum und der Lunge stattfindet (14) (15, 16).

Die Hypothese, dass Hyperghrelinämie einige der Merkmale von PWS verursacht, sagt voraus, dass diese Störung (teilweise oder vollständig) durch Senkung des Ghrelinspiegels gebessert wird. Wir haben kürzlich gezeigt, dass der Somatostatin-Agonist Octreotid den Ghrelin-Spiegel beim Menschen unterdrückt. Wenn Octreotid in längerfristigen Studien wirksam bleibt, kann das Medikament zusätzlich zum Wachstumshormon zu einer adjuvanten Therapie werden, um den unersättlichen Appetit und die krankhafte Fettleibigkeit, die bei dieser Erkrankung beobachtet werden, zu kontrollieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PWS bestätigt durch Chromosomenanalyse
  • Alter 5 Jahre bis 21 Jahre
  • BMI für Alter ≥ (größer als oder gleich) 85. Perzentil
  • Schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung erhalten und Bereitschaft, den Studienplan und die Verfahren einzuhalten
  • Werte für freies T4, Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH) im Normbereich (entweder endogen oder mit Thyroxin-Ersatz)

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit anderen klinisch signifikanten Krankheiten, die sich auf die Körperzusammensetzung auswirken würden, einschließlich Diabetes mellitus, chronisch entzündliche Darmerkrankungen, chronische schwere Leber- oder Nierenerkrankungen oder neurologische Störungen
  • Gleichzeitige Anwendung eines Prüfpräparats oder von Octreotid im vergangenen Jahr
  • Verwendung von Steroiden länger als 7 Tage innerhalb der letzten 30 Tage

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Octreotid
Octreotid wird während der Studie dreimal täglich subkutan injiziert
Arzneimittel: Octreotid
Octreotid dreimal täglich als subkutane Injektion zu verabreichen
Andere Namen:
  • Sandostatin
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird während der Studie dreimal täglich subkutan injiziert
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird während der Studie dreimal täglich subkutan injiziert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Abnahme des Nüchtern-Gesamt-Ghrelin
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die eine Abnahme des Gesamt-Ghrelins im Nüchternzustand vom Ausgangswert bis zur 6-monatigen Behandlung mit Octreotid oder Placebo zeigten
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Gewichtsabnahme vom Ausgangswert auf 6 Monate
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die eine Gewichtsabnahme vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie hatten
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verringertem BMI Z-Score von Baseline bis 6 Monate
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verringertem BMI z-Score vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verringerten Hautfaltenmessungen von der Grundlinie bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verringerten Hautfaltenwerten vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Abnahme des Hungers und der Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: 6 Monate
Gemessen anhand von Hunger und Hyperphagie anhand von Fragebögen und von den Eltern berichteten 72-stündigen Essensrückrufen von der Grundlinie bis zu 6 Monaten. Mehrere Fragebögen, bestehend aus einer Reihe von Freitext-Antwortfragen und Ernährungstagebüchern, werden kombiniert, um eine Verhaltensbewertung des Ernährungszustands der Teilnehmer hinsichtlich Hunger und Nahrungsaufnahme vorzunehmen. Für diese Bewertung gibt es keine definierte Skala. Die Antworten aller Teilnehmer und Elternantworten werden kombiniert.
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Insulinregulierung von der Baseline bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Insulinregulierung vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie. Die Insulinregulierung wurde durch Immunochemilumineszenz-Assay gemessen.
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Adiponectin-Regulation von der Baseline bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Adiponectin-Regulation vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Leptinregulation von der Baseline bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Leptinregulation vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Regulation des Peptids YY (PYY) von der Grundlinie bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter Peptid-YY (PYY)-Regulation von der Baseline bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit verringerter Körperzusammensetzung von der Grundlinie bis zu 6 Monaten von BOD POD®
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verminderter Körperzusammensetzung, gemessen mit dem BOD POD® Body Composition Tracking System vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verringerter Körperzusammensetzung von der Grundlinie bis zu 6 Monaten von DEXA
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit verminderter Körperzusammensetzung, gemessen durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DEXA)-Scan vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten Octreotid- oder Placebo-Therapie
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Mitarbeiter

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Ermittler

  • Hauptermittler: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. November 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Juli 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juni 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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